4873 English

Lipum utvecklar ett nytt biologiskt läkemedel mot kroniska inflammatoriska sjukdomar. Enligt en studie har biologiska läkemedel nästan dubbelt så stor sannolikhet för godkännande jämfört med små molekyler (new molecular entities, NME) vilket bådar gott för Lipums läkemedelskandidat SOL-116 som är en antikropp. Dessutom kan det vara möjligt att uppnå särläkemedelsstatus, vilket skulle öka chanserna ytterligare då det ger många fördelar under utvecklingsprocessen.

Umeåbolaget Lipum har som mål är att utveckla en ny behandling mot kroniska inflammatoriska sjukdomar såsom barnreumatism (Juvenil idiopatisk artrit, JIA), reumatoid artrit och inflammatoriska tarmsjukdomar. Bolaget befinner sig i sent prekliniskt stadium med SOL-116, en humaniserad antikropp som blockerar målmolekylen BSSL (Bile Salt-Stimulated Lipase) och som därmed kan hämma den inflammatoriska processen.

Bolaget har just inlett toxikologi-och säkerhetsstudier med SOL-116 och därefter är planen att inleda kliniska prövningar med kandidaten. För att finansiera förberedelserna inför de kliniska prövningarna planerar Lipum att genomföra en börsnotering i april. Detta är ett viktigt steg mot målet att ta SOL-116 hela vägen till ett godkänt biologiskt läkemedel.

Se vd Einar Ponténs presentation från BioStock Life Science Summit här

Historien bakom Lipum

Lipum baseras på forskning som sträcker sig långt bak i tiden. För ungefär 45 år sedan studerade Olle Hernell, professor i pediatrik, näringsupptaget från bröstmjölk och fann då ett fettspjälkande enzymprotein som nu är känt som Bile Salt-Stimulated Lipase, BSSL.

Senare upptäckte Hernells forskningsgrupp att BSSL även finns i blodet och i granulocyter, en typ av vita blodkroppar som spelar en viktig roll för kroppens försvar mot infektioner och inflammationer. Denna upptäckt ändrade gruppens forskningsfokus till att undersöka BSSLs roll i inflammatoriska processer. När de sedan förstod den medicinska potentialen i upptäckten grundades Lipum år 2010 av Olle Hernell, docent Susanne Lindquist och professor Lennart Lundberg.

Läs BioStocks intervju med Olle Hernell här.

Antikroppen SOL-116 kan hämma inflammation

Enligt Lipum stimulerar BSSL rekryteringen av vissa blodceller till inflammationsområdet i syfte att bekämpa inflammationen i den akuta fasen. När inflammationen istället blir kronisk, alltså när kroppen egna försvar inte längre kan kontrollera inflammationen, bidrar BSSL istället till fortsatt inflammation.

Upptäckten av BSSL öppnade upp en helt ny möjlighet för behandling av kroniska inflammatoriska sjukdomar. Lipum insåg att genom blockera BSSLs funktion med en antikropp kunde man hämma den inflammatoriska processen och därmed initierades utvecklingen av bolagets monoklonala antikropp SOL-116.

I djurmodeller med artrit visade Lipum att möss som saknade BSSL har ett skydd mot att utveckla sjukdomen. Samma positiva resultat visades i en kolitmodell där möss utan BSSL skyddades mot att utveckla den inflammatoriska tarmsjukdomen kolit. Dessutom kunde man se i en råttmodell att antikroppar som riktas mot BSSL skyddar mot artritutveckling.

Biologiska läkemedel och NMEs

Lipums kandidat SOL-116 är ett biologiskt läkemedel vilket betyder att den aktiva substansen produceras eller renas fram ur material av biologiskt ursprung, alltså levande celler eller vävnad, enligt definitionen från Läkemedelsverket.

Många läkemedel under utveckling är inte biologiska läkemedel utan de innehåller istället en kemisk substans. De flesta av dem är NMEs, new molecular entities, vilket betyder att de innehåller substanser som tidigare inte har ingått i godkända läkemedel.

Studie visar att biologiska läkemedel har större framgång

Framgången för olika typer av läkemedel undersöktes i en stor studie med över 7000 läkemedelsutvecklingsprogram under åren 2006-2015. I studien som genomfördes av BIO, Biomedtracker och Amplion påträffas begreppen Phase Success och Likelihood of Approval (LOA) som båda uttrycks i procent. Phase Success är ett mått på sannolikheten att läkemedlen går vidare till nästa utvecklingsfas, exempelvis från fas I till fas II. Likelihood of Approval är sannolikheten att läkemedlen uppnår FDA-godkännande när de är i en viss fas av utvecklingen.

Grafen nedan visar att de biologiska läkemedlen i studien hade en högre Phase Success än NME-läkemedel i samtliga faser av läkemedelsutvecklingen. Dessutom hade NME en LOA från fas I på endast 6,2 procent, medan biologiska läkemedel hade en LOA på 11,5 procent. Detta betyder att biologiska läkemedel har nästan en dubbelt så stor sannolikhet att uppnå godkännande jämfört med NME. Non-NME hade högst Phase Success och LOA, förmodligen då de oftast är omformuleringar eller kombinationer av redan godkända produkter.

Möjlighet till orphan drug designation  

Det faktum att SOL-116 är ett biologiskt läkemedel är inte Lipums enda trumfkort – kandidaten kan även kvalificera sig för orphan drug designation (ODD), särläkemedelsstatus, då Lipum har valt att rikta in sig på den sällsynta sjukdomen JIA.

En av fördelarna med ODD är ett förstärkt skydd av de immateriella rättigheterna genom extra marknadsexklusivitet i tio år i Europa och Japan och sju år i USA för ett godkänt läkemedel. Enligt Lipum leder ODD även till vissa regulatoriska fördelar, högre godkännandegrad, fördelaktig prissättning, snabbare marknadsintroduktion och mer potenta marknadsandelar samt lägre behov av marknadsföringsresurser.

Med sina lovande prekliniska resultat i bagaget har Lipum ett intressant utvecklingsarbete framför sig med sin biologiska läkemedelskandidat SOL-116.  BioStock får återkomma med rapporter om detta och den kommande börsnoteringen.

Läs mer om fördelarna med biologiska läkemedel i en av BioStocks tidigare artiklar här

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev