Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA spår att antalet godkända cell- och genterapier kommer att öka markant de kommande åren. Bakgrunden till detta är inte mindre än 800 inkomna ansökningar om att få inleda kliniska studier inom dessa snabbt växande områden. Amerikanska läkemedelsverket FDA:s chef Scott Gottlieb jämför den kraftiga ökningen med utvecklingen inom antikroppsbaserade behandlingar.

Enligt ett skriftligt uttalande från FDA-kommissionären Scott Gottlieb och chefen för FDA-anknutna Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Peter Marks, förväntas myndigheterna hantera över 200 IND-ansökningar årligen från och med slutet av nästa år. IND-ansökningar, eller Investigational New Drug-ansökningar, är den myndighetsansökning som måste godkännas för att få tillstånd att inleda en klinisk prövning i USA.

Scott Gottlieb, FDA-kommissionär. Foto: FDA

Till dags dato har myndigheten fått in hela 800 ansökningar och givet den positiva inställningen till detta framväxande forskningsfält bedömer man att antalet positionerade aktörer lär öka än mer.

Ökat antal ansökningar kräver fler granskande experter 

Det kommer att bli en utmaning för myndigheterna att hålla jämna steg med det ökade trycket på enheten som behandlar IND-ansökningarna, och den tilltagande ansökningsfloden ställer krav på fler granskande experter. Det slutgiltiga målet, enligt ett skriftligt uttalande från de två FDA-topparna, är att anställa ytterligare 50 granskare till den grupp som ansvarar för den kliniska undersökningen, utvecklingen och granskningen av de nya produkterna.

Kan FDA bidra till att de nya terapierna skapar ett nytt paradigmskifte?

I uttalandet från FDA och CBER framhålls att stigande antalet IND-ansökningar återspeglar den betydande vetenskapliga utvecklingen, och de kliniska löften som numera är förknippade med cell- och genterapier. FDA förutspår att estimatet om 200 årliga IND-ansökningar kommer resultera i mellan 10 till 20 nya godkända cell- och genterapier per år runt 2025.

Man liknar även utvecklingen vid det paradigmskifte som ägde rum när framgångarna med antikroppsmedicin accelererade i slutet av 1990-talet, och när monoklonala antikroppar blev en grundbult i många moderna behandlingsregimer.

Peter Marks, chef för Center for Biologics Evaluation and Research. Foto: FDA

För att främja möjligheterna att dessa terapier ska kunna utvecklas till behandlingar mot sjukdomar som idag saknar effektiva alternativ, planerar FDA bl.a. att införa nya policys redan under 2019.

Planerar policyändringar

FDA kommer nu att maximalt utnyttja sina fördjupade program, såsom Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation och Accelerated Approval. Bakgrunden är att myndigheten ser att det kan finnas betydande terapeutiska fördelar jämfört med idag tillgängliga terapier för många allvarliga eller livshotande sjukdomar eller tillstånd. I dessa fall kan en accelererad godkännandeprocess få stor betydelse, både för utvecklarna av läkemedlen och för patienter. Samtidigt vill man göra fler studier på godkända genterapier när de väl nått marknad, i syfte att fånga upp eventuella biverkningar som uppstår efter att behandlingarna marknadsintroducerats.

FDA kommer även att ta fram ett vägledande dokument för att ge rekommendationer om produktutvecklingsfrågor relaterade till utvecklingen av genterapiprodukter för vissa neurodegenerativa sjukdomar.

Svenskt genterapibolag kan dra nytta av FDA:s nya förslag

I Sverige finns endast ett börsnoterat bolag som utvecklar genterapier för människa. CombiGene, som huserar på Medicon Village i Lund, utvecklar med hjälp av Adeno-associerade virus en genterapi för behandling av epilepsi.

Bolaget har genomfört flera prekliniska studier med lovande resultat och man ser även potential inom andra indikationer framgent. Bolagets epilepsi-projekt skulle kunna dra nytta av FDA:s nya policy kring neurodegenerativa sjukdomar, men även det accelererade godkännandeprogrammet kan ge lundabolaget fördelar.

I nuläget arbetar CombiGene tillsammans med brittiska samarbetspartnern CGT Catapult intensivt med utvecklingen av en tillverkningsmetod för bolagets genterapi. Det är ett arbete som inkluderar processutveckling, analys och kvalitetssäkring och uppskalning från labbmiljö till GMP-klassad tillverkning (GMP, Good Manufacturing Practice). Därefter väntar biodistributions- och toxikologistudier, som är viktiga milstolpar på vägen mot att kunna inleda kliniska studier.

Förra året fick CombiGene positivt beslut avseende finansiering med drygt 30 Mkr för sitt epilepsiprojekt inom ramen för EU:s Horizon 2020-program och bolagets forskning uppmärksammades också nyligen i den ansedda vetenskapliga tidskriften Nature. Artikeln kan läsas i sin helhet här.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.