Goda nyheter har avlöst varandra för NeuroVive Pharmaceutical under det gångna året. Studieframgångar i mitokondriella sjukdomar, stora forskningsanslag i USA, men också en första signal om klinisk effekt av NeuroSTAT i traumatisk hjärnskada, uppmuntrar. I januari 2019 genomförs en företrädesemission som ska ta projekten vidare i klinisk utvecklingsfas, ett logiskt steg givet studieframgångarna. För BioStocks läsare sammanfattar vd Erik Kinnman året som gått, samt blickar i spåkulan för det nästkommande.

Erik Kinnman, vd NeuroVive

Erik Kinnman, vd NeuroVive.

Erik Kinnman, vd för NeuroVive, utvecklingen inom KL1333 har accelererat under 2018 och ni har släppt inte mindre än fyra nyheter relaterade till projektet. Kan du berätta vad ni har uppnått under året?

– Viktigast är den kliniska fas I-studie vi genomfört tillsammans med vår samarbetspartner Yungjin. Resultaten var positiva både vad gäller vad som händer med läkemedlet i kroppen och biverkningar. Vi fick särläkemedelsklassificering av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, vilket tillsammans med tidigare särläkemedelsklassificering i Europa underlättar den fortsatta kliniska utvecklingen. Det godkännande vi fått för nästa kliniska fas Ia/b-studie från den brittiska läkemedelsmyndigheten gör att vi räknar med att kunna starta den studien under första halvåret 2019.

När NeuroVive grundades stod traumatiska hjärnskador (TBI) i fokus, sedan dess har flera nya spår inom andra sjukdomsindikationer tagit form. I år kom dock uppmuntrande besked även inom TBI-projektet med NeuroSTAT. Vill du guida oss genom årets höjdpunkter här?

– Mycket uppmuntrande är den första signal om en positiv effekt av läkemedlet i patienter som vi fått genom analyser av biomarkörer från patienter i den första kliniska studien som genomfördes på Rigshospitalet i Köpenhamn. Vi har även kunnat rapportera starka resultat i den experimentella studie vi genomfört i samarbete med University of Pennsylvania som pekar på 35% minskning av hjärnskadan efter trauma. Vidare har vi fått ett positivt utlåtande från FDA om vår kliniska utvecklingsplan, och har inlett ett samarbete med TRACK-TBI, ett nätverk av världsledande forskare inom traumatisk hjärnskada. Detta gör att vi med tillförsikt planerar det fortsatta kliniska programmet under förutsättning att vi hittar en extern medfinansiär.

»Genom framgångarna inom projekten KL1333 och NV354 har vi nu flyttat fram möjligheterna att leverera behandling för patienter med medfödd mitokondriell sjukdom där i princip ingen behandling nu finns att tillgå« — Erik Kinnman, vd NeuroVive

Vad har era passerade milstolpar under 2018 för betydelse för verksamheten framgent?

– Vi har ytterligare visat på värdet i vår kliniska portfölj – KL1333 och NeuroSTAT – och ytterligare stärkt vår solida projektportfölj

Ni har även meddelat positiva nyheter inom NVP015/NV354. Kan du kort berätta lite om de mest framträdande nyheterna?

– Vi har under 2018 rapporterat positiva första prekliniska effektresultat i experimentella modeller av mitokondriell sjukdom samt gynnsamma farmakologiska egenskaper hos kandidatsubstansen NV354. De lovande resultaten gör att vi har omfokuserat projektet till oral sjukdomsmodifierande långtidsbehandling vilket utökar den kommersiella potentialen. Den prekliniska utvecklingen tillsammans med Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP), stöds nu av ett stort forskningsanslag på USD 4 miljoner från amerikanska försvarsdepartementet. Dessutom har vi fått ett anslag från Vinnova på totalt fem miljoner kronor för att påskynda aktiviteterna inför att ta steget in i klinisk utveckling. Utlicensieringen till BridgeBio/Fortify av molekyler lämpliga för lokal behandling av ögonsjukdomen LHON har ett potentiellt totalt värde för oss om USD 60 miljoner.

»På ett övergripande plan är det viktigt att den planerade och till 80 procent garanterade nyemissionen genomförs i början av året. Den finansieringen är en viktig förutsättning för att vi ska kunna skapa värde för aktieägarna genom att vidareutveckla vår projektportfölj«

Utöver detta har ni även rapporterat positiva effektdata i en experimentell modell och därmed ett genombrott för projektet NVP025 inom mitokondriell myopati, samt valt kandidatsubstans inom projektet NV422. Hur går ni vidare i dessa projekt?

– Inom projektet NVP025 gör vi nu en dos-effekt studie, och inom NV422 undersöker vi den valda kandidatsubstansen i en NASH modell.

Av alla ovanstående milstolpar under 2018, vilken eller vilka ser du som mest betydande för NeuroVives framtid?  

– De uppfyllda milstolparna visar på värdet i vår portfölj och potentialen att bygga ytterligare värde. Genom framgångarna inom projekten KL1333 och NV354 har vi nu flyttat fram möjligheterna att leverera behandling för patienter med medfödd mitokondriell sjukdom där i princip ingen behandling nu finns att tillgå. Med icke-utspädande tilläggsfinansiering kan också NeuroSTAT projektet fortsätta vägen fram till att erbjuda behandling för patienter som råkar ut för hjärntrauma.

Om vi blickar framåt, vilka milstolpar kan vi förvänta oss för NeuroVive under 2019?

– På ett övergripande plan är det viktigt att den planerade och till 80 procent garanterade nyemissionen genomförs i början av året. Den finansieringen är en viktig förutsättning för att vi ska kunna skapa värde för aktieägarna genom att vidareutveckla vår projektportfölj. I det arbetet är våra viktigaste mål för 2019 :

  1. Påbörja den europeiska kliniska fas Ia/b-studien under första halvåret med förväntan om initiala resultat under slutet av året.
  2. Få vår IND-ansökan för klinisk utveckling av NeuroSTAT i USA godkänd av FDA samt att säkra icke-utspädande medfinansiering för start av en fas II-effektstudie under året.
  3. Se fortsatta resultat från våra prekliniska in vivo dos-responsstudier Inom NVP015/NV354-projektet. Dessutom planerar vi att skala upp substansproduktionen för att kunna initiera toxikologiska studier inför start av kliniskt program för NV354 2020.
  4. Utlicensiera vårt prekliniska projekt NV556 för leverfibros vid NASH första halvåret.

Vad ser du personligen mest fram emot under det kommande året?

– Jag ser fram emot att fortsätta att arbeta med ett fantastiskt team, leverera ytterligare framsteg i vår starka portfölj på vägen mot målet att erbjuda patienter med svåra sjukdomar nya behandlingsmöjligheter, och att därmed fortsätta bygga värde för våra aktieägare.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.