Abliva når mål för patientinkludering
För bioteknikbolaget Abliva har huvudfokus under 2023 varit FALCON-studien, en potentiellt registreringsgrundande global fas II-studie med huvudkandidaten KL1333. I juni påbörjade Abliva doseringen av patienter, och igår meddelade bolaget att målet att inkludera 40 patienter för steg 1 har uppnåtts. BioStock pratade med Dag Nesse, Vice President of Clinical Operations, för att få veta mer.
Lundabaserade Abliva har som mål att förbättra livet för patienter som lider av primär mitokondriell sjukdom (PMD). Sådana sjukdomar stör omvandlingen av cellulär energi och orsakar allvarliga symptom såsom stroke-liknande episoder, muskelsvaghet och hjärtsvikt. PMDs har en djupgående effekt på patienterna eftersom de kraftigt försämrar livskvaliteten och kan vara livshotande. Det finns inga godkända läkemedel för behandling av systemisk mitokondriell sjukdom, och konkurrensen är därför begränsad, vilket skapar möjligheter för Ablivas huvudkandidat KL1333.
Fas II-studie pågår
Abliva har framgångsrikt tagit KL1333 till en global – och potentiellt registrerande – fas II-studie kallad FALCON, som pågår just nu och är aktiv i sex länder. Studiens mål är att utvärdera effektiviteten av KL1333 hos vuxna patienter med mitokondriell sjukdom som upplever svår trötthet och muskelsvaghet. Patienter kommer att rekryteras och få doser i två steg med en interimsanalys som skiljer de två stegen åt. Steg 1 omfattar 40 patienter som kommer att få KL1333 eller placebo två gånger dagligen i 48 veckor.
Uppnår ännu en milstolpe
Under året har Abliva meddelat flera studierelaterade milstolpar, till att börja med den första patienten som doserades i juni, samt uppnåendet av målet för antalet patienter som screenas i steg 1. Igår kunde Abliva meddela, ungefär ett år efter att den första kliniken initierades, att målet att inkludera 40 patienter för våg 1 har uppnåtts.
Detta innebär att Abliva har uppfyllt sitt kommunicerade tidsmål för studien, trots de utmaningar som är förknippade med utvecklingen av behandlingar för sällsynta sjukdomar och det svåra marknadsklimatet.
VP Clinical Operations kommenterar
BioStock kontaktade Dag Nesse, Ablivas Vice President Clinical Operations, för att få veta mer om denna senaste milstolpe i fas II-studien.
Dag, can you start by telling us more about what implications this news has for the FALCON study?
– We are extremely proud to have met this milestone as we have set a high bar for recruitment (confirmation of genetic background with predefined levels of both myopathy and fatigue) to ensure a homogeneous population of patients. Having never recruited this patient population before, it was unclear how difficult it would be to find these patients. In addition, we have a screening period in the study of 8-12 weeks where the patients are evaluated and, at the end, many did not satisfy the criteria. Thus, we are very happy that we completed the recruitment in this challenging rare disease area on time.
Please elaborate on the overall design of the FALCON-study and how the two waves relate to each other.
– That is a great question. The FALCON Wave 1 patients are now receiving KL1333 or placebo twice daily for a total of 48 weeks. When all Wave 1 patients have been dosed for their first six months of the study, there will be an interim analysis. At the end of the full study, the data from the Wave 1 patients and the data from the Wave 2 patients will be combined and evaluated to see if KL1333 had a statistically significant effect on muscle weakness or fatigue.
– The Wave 1 patients, currently in the dosing stage, will later be joined by additional patients from Wave 2, which will start after the interim analysis this coming summer. The interim analysis has a futility readout as well as a sample size adjustment which will tell us how many more patients are required to be enrolled in the study. We expect to enroll between 120 and 180 patients in the full study.
With the enrollment goal for Wave 1 achieved, could you be more detailed on the timeline for the readout of Wave 1 results?
– The interim analysis is still on track for summer 2024. I would like to highlight, though, that the data available to all of us at the interim will be quite slim as the interim analysis is a blinded analysis conducted by an independent data monitoring committee. When we receive notice of the outcome, we will only know one thing – the final number of patients to be recruited into the study (or that the study was futile).
– This independent, blinded assessment is required due to the pivotal nature of the study. Once we have the final number of patients, we will start recruiting patients for Wave 2 and the final chapter of the study.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
