Abliva vill bli en nyckelspelare inom mitokondriell medicin
Nyligen deltog Ablivas CMO Magnus Hansson i den åttonde upplagan av det årliga mötet Mitochondrial Medicine – Therapeutic Development. Konferensen samlar nyckelspelare inom translationell mitokondriell medicin för att diskutera de senaste framstegen inom forskning och klinisk utveckling. I en intervju med BioStock berättar Magnus Hansson hur denna typ av vetenskapliga konferenser bidrar till bolagets vision.
Mitokondrierna, “cellens kraftverk” är cellulära organeller som ansvarar för kroppens energiproduktion. I sällsynta fall orsakar genetiska mutationer skador på mitokondrierna som gör att de slutar fungera som de ska, vilket leder till primär mitokondriell sjukdom, eller “mitokondriell sjukdom”.
Trots att dessa sjukdomar är sällsynta – ungefär 1 av 5 000 personer lider av mitokondriell sjukdom – kan konsekvenserna bli allvarliga. Beroende på var mutationen uppstår och förekomsten av mutationen kan patienter uppleva en rad symtom från kognitiva problem till andningssvårigheter, dövhet, extrem trötthet och svårigheter att röra sig. Det finns för närvarande inga tillgängliga behandlingar för patienter med den typ av mitokondriell sjukdom som påverkar flera organ samtidigt.
Abliva utvecklar ett nytt läkemedel för patienter med mitokondriell sjukdom
Det Lundabaserade bioteknikbolaget Abliva utvecklar terapier som återställer mitokondriell funktion. Bolaget har en bred projektportfölj med flera program, där huvudkandidaten KL1333 kommit längst. Just nu utvärderas KL1333 i fas II-studien FALCON för behandling av mitokondriell sjukdom relaterad till mitokondriellt DNA (mtDNA) hos vuxna patienter som lider av svår trötthet och muskelsvaghet.
I december förra året uppnådde Abliva sitt mål för patientinkludering i studiens första steg. Nu pågår doseringen av KL1333 och interimsdata väntas kring mitten av 2024. Läs mer.
Vikten av vetenskapliga konferenser
Enligt Ablivas senaste delårsrapport är bolagets långsiktiga mål att “bli det ledande globala bolaget med fokus på läkemedel mot mitokondriell sjukdom”. En del av strategin för att nå målet är att delta vid vetenskapliga konferenser vars syfte är att sammanföra akademiska och kliniska experter inom mitokondriell medicin.
I mars deltog bolaget vid den åttonde upplagan av det årliga mötet Mitochondrial Medicine – Therapeutic Development, som ägde rum 18–20 mars i Hinxton utanför Cambridge i Storbritannien. Konferensen, som fokuserar på mitokondriell sjukdom och jakten på nya effektiva terapier, utgör ett forum för att skapa samarbeten mellan läkare, laboratorieforskare och industrin.
Årets program lyfte särskilt fram de senaste upptäckterna kring mitokondriell sjukdom och strategier för att behandla dessa och inkluderade en rad paneldiskussioner, inklusive en som behandlade de nuvarande möjligheterna och utmaningarna inom kliniska prövningar. Läs mer om mötet här.
Bolagets mediciska chef förklarar
Ablivas CMO Magnus Hansson deltog i en av paneldiskussionerna vid konferensen i Hinxton. BioStock kontaktade honom för att få veta mer om hur bolaget ska bli ledande inom mitokondriell medicin, och hur deltagande vid denna typ av konferenser kan bidra till detta.
Magnus, berätta gärna mer om mötet du nyss deltog i och vad det gav bolaget?
– Det var ett nöje att träffa såväl patientorganisationer som kliniska prövare i vår pågående FALCON-studie samt forskare vid mötet. Temat för konferensen – att främja nya terapier för mitokondriell sjukdom – är kärnan i vad vi gör på Abliva. Vi fick goda möjligheter att diskutera våra lärdomar och tidigare erfarenheter från kliniska prövningar samt hur vi har implementerat dessa lärdomar i designen av efterföljande kliniska prövningar för att bättre kunna utvärdera nya terapier och öka framgångsfrekvensen inom vårt område.
– Till skillnad från ett större medicinskt område som onkologi är vårt fält relativt litet och alla känner varandra. Det finns en stor samarbetsvilja mellan olika intressenter och vi arbetar tillsammans för att utveckla nya läkemedel. Vi drar alla nytta av den samlade erfarenheten av forskning och utveckling inom mitokondriella läkemedel.
– Vanligtvis går det några år mellan de större internationella mötena, såsom Euromit-mötet i Bologna förra året. Därtill äger några mindre möten rum varje år. Givet det begränsade utbudet, tar vi alla tillfällen vi kan för att återknyta kontakten på konferenser som denna. Därigenom kan vi också säkerställa att vi håller oss uppdaterade kring framstegen inom området. De årliga mötena som arrangeras av Wellcome Genome Campus i Hinxton fokuserar på utveckling av behandlingar och här är det tydligt att Abliva ligger i framkant, såväl vetenskapligt som hur vi bedriver den kliniska utvecklingen.
Vad säger andra experter som deltar på dessa konferenser om Ablivas utvecklingsprogram?
– Här berör du något viktigt. En klar fördel med dessa möten är att de ger goda möjligheter att träffa de kliniska prövarna i vår FALCON-studie. Genom dem fick jag veta att många patienter verkligen uppskattar att vår studie fokuserar på svår trötthet (fatigue) och att det har varit ett efterlängtat inslag. Det fanns också en entusiasm kring det faktum att vi har utvecklat ett primärt effektmått för fatigue som är specifikt för mitokondriell sjukdom – PROMIS Fatigue Primary Mitochondrial Disease Short Form – som används i FALCON-studien och är tillgänglig för användnig i annan forskning och klinisk utveckling inom mitokondriell medicin.
– Vi fick därtill veta att våra ansträngningar för att utforma studien så att den blir så patientvänlig som möjligt (i syfte att underlätta rekrytering och deltagande) uppskattades. Utredarna var även positiva kring studiens dagliga, operativa aspekter.
Vilka möten eller konferenser står näst på tur och hur ska de bidra till att ni kan leverera på era mål om att bli världsledande?
– Våren bjuder på ett späckat schema och vi har planerat många möten med våra olika intressenter. De närmaste månaderna är vi glada över att få presentera oss för – eller i många fall uppdatera – investerare, potentiella partners, utredare och patienter om vår strategi och de framsteg vi har gjort med KL1333. Medvetenheten kring mitokondriell sjukdom fortsätter att växa och vi arbetar hårt för att hjälpa till att sprida ordet och uppmärksamma detta område där det medicinska behovet är omfattande.
– I maj kommer jag, tillsammans med vår vd Ellen Donnelly att delta på Bio€quity i San Sebastián. Vi kommer också att presentera Abliva på Kempen Life Sciences Conference i Amsterdam nu i april, liksom på BIO International – årets största biotech-konferens – i San Diego i början av juni. Därtill kommer vi självklart vara del av BioStock Global Forum i Lund i slutet av maj, där jag kommer att presentera våra program.
– Nästa mito-konferens hålls i slutet av juni då Abliva-teamet deltar vid den årliga UMDF Mitochondrial Medicine Conference, som är USA:s största möte för mitokondriell sjukdom med ett tydligt patientfokus.
Att ha som mål att bli ett ledande globalt bolag inom behandling av mitokondriell sjukdom är väldigt ambitiöst. Vad gör du, och ni, för att det ska bli verklighet?
– Budskapet vi tar med oss från mitokondriell medicinkonferensen bekräftar att vi är på god väg mot vårt mål. Våra projekt vilar på en stark grund av forskning och utveckling inom mitokondriell dysfunktion. Vår CSO Eskil Elmérs forskning relaterad till mitokondriell biologi började för över tre decennier sedan, medan mitt eget arbete med, och intresse för, mitokondrier och läkemedelsutveckling har pågått i över två decennier. Vi har lyckats kanalisera vår samlade kunskap i utvecklingen av en projektportfölj av flera produkter, varav den ena, KL1333, utvärderas i en klinisk studie som har utformats för att stödja ett marknadsgodkännande.
– För att ta fram en “first-in-class”-behandling inom ett terapeutiskt område som idag saknar godkända läkemedel, har vi varit tvungna att använda både egen kunskap och erfarenhet och den vi har kunnat hämta från läkare, utredare, forskare och patienter inom mito-samhället. Med hjälp av denna samlade kraft har vi kunnat upprätta en stark utvecklingsplan för KL1333-programmet. Det faktum att utvecklingsprogrammet har tagits emot väl i såväl patientgrupper som hos tillsynsmyndigheter (vid våra rådgivningsmöten) och betalare (vid intervjuer), är ytterligare en bekräftelse på vår starka ställning.
– Läkemedelsutveckling är i sig en komplex process och vi fokuserar på ett antal parallella spår, vilket krävs för att föra nya behandlingar framåt. Biologi är till sin natur svår att förutsäga med säkerhet, vilket spelar in i såväl utmaningarna som möjligheterna vid läkemedelsutveckling. Den kommande interimsanalysen i vår FALCON-studie med KL1333 kommer därför att utgöra en viktig milstolpe för att möjliggöra den sista etappen av utvecklingsprogrammet för kandidaten.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
