En rådgivande panel har enhälligt röstat för att det amerikanska läkemedelsverket FDA bör godkänna Novartis genterapi mot en av de vanligaste formerna av barncancer, akut lymfatisk leukemi. Prislappen för engångsbehandlingen väntas landa på hisnande 4,2 miljoner kronor. Det är dock förhållandevis billigt jämfört med UniQures Glybera som kostade 8,3 MSEK per behandling, innan det drogs tillbaka från marknaden då endast en patient hade lyckats erhålla finansiering för behandlingen.

Akut lymfatisk leukemi (ALL) utgör ca 25 procent av alla cancerdiagnoser bland barn under 15 år, och är den vanligaste formen av leukemi med cirka 90 procent av alla leukemifall. Läkemedelsjätten Novartis söker nu godkännande för behandling av patienter i åldern 3-25 och vars akuta lymfatiska leukemi har spridit sig eller inte svarar på standardbehandlingen.

Behandlingen som går under namnet CTL019 (tisagenlecleucel-T), utvecklades först av University of Pennsylvania och under år 2012 ingick parterna ett globalt samarbete kring forskning, utveckling och kommersialisering av CAR-T-cellterapier för cancerbehandlingar, däribland CTL019 för ALL. Samarbetet innebär att Novartis äger de globala rättigheterna för alla cancerindikationer.

82 procent av barnen blev symtomfria
Sent igår kväll svensk tid röstade en rådgivande panel enhälligt för att US Food and Drug Administration (FDA) bör godkänna denna potentiellt banbrytande leukemibehandling. FDA är inte förpliktigade att följa expertpanelernas råd, men gör det oftast ändå. Mycket talar också för ett godkännande även denna gång. I en klinisk studie försvann cancern helt eller delvis tre månader efter infusion hos 82 procent av patienterna som hade återfall, eller vars cellgiftsbehandling inte fungerade. Efter ett år levde 79 procent av patienterna fortfarande. De flesta patienterna drabbades dock av allvarliga biverkningar: Elva patienter dog, fyra från biverkningar och sju från själva sjukdomen.

En armé av t-celler dödar cancercellerna
Terapin kan vara den första i en våg av nya skräddarsydda cancerbehandlingar. Dessa så kallade CAR-T-terapier innebär att man tar T-celler, en typ av vita blodkroppar som utgör en del av kroppens immunförsvar, från patientens blod, omprogrammerar dem i labbet för att skapa celler som är genetiskt kodade för att jaga patientens cancerceller, för att sedan återinjicera dem i blodet där de söker upp och dödar cancercellerna. Väl i kroppen fortsätter de att föröka sig och bekämpa sjukdomen.

Dyr engångbehandling, men inte den dyraste
Behandlingen kommer sannolikt att kosta uppåt 500 000 USD, motsvarande 4,2 MSEK, men den ges bara en gång. Vanligtvis tar cancerpatienter ett eller flera läkemedel tills de slutar fungera (s.k behandlingsresistens), sedan byter man till andra läkemedel, varför såväl behandling som biverkningar kan pågå under ett flertal år. Vad gäller de långsiktiga biverkningarna av behandlingen, så är de ännu inte kända. Det är också oklart om patienter vars cancer går i remission kommer botas eller om cancern återkommer längre fram. FDA-panelen rekommenderade att patienter som får behandlingen skall övervakas under 15 år.

Andra bioteknik- och farmaceutiska bolag utvecklar olika typer av genterapi för att behandla solida tumörer och sällsynta genrelaterade sjukdomar. Några produkter har godkänts på annat håll – ett för huvud- och halscancer i Kina 2004 och två i Europa, senast GlaxoSmithKlines Strimvelis som godkändes förra året för det dödliga tillstånd som kallas svår kombinerad immunbrist, vanligen förkortat SCID (severe combined immunodeficiency), ett samlingsnamn för de allvarligaste formerna av medfödda immunbrister och som karaktäriseras av att immunförsvaret fungerar mycket dåligt eller inte alls. Strimvelis lanserades med en prislapp på cirka 5 MSEK, men kommer å andra sidan med ett pengarna-tillbaka-garanti, vilket vi har skrivit om tidigare.

Flera bolag befinner sig i en kapplöpning för att få CAR-T och andra typer av genterapier godkända som behandlingsalternativ, bland annat Kite Pharma och Juno Therapeutics.

UniQures Glybera godkändes för en sällsynt enzymsjukdom, men den användes endast en gång på fem år, sannolikt på grund av kostnaden på en miljon dollar (8,3 MSEK), så uniQure har dragit tillbaka behandlingen från marknaden.

»Jag tror att detta är det mest spännande jag har sett under min livstid«, Dr Tim Cripe, onkolog och en av experterna i FDA-panelen

Gårdagens vägledande omröstning innebär en central milstolpe och ett potentiell paradigmskifte för denna klass av experimentella behandlingar. FDA väntas fatta ett slutgiltigt beslut om godkännande av CTL019 mot akut lymfatisk leukemi hos barn och unga vuxna den 3:e oktober i år. Novartis planerar att även lämna in en ansökan om marknadsgodkännande hos den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) senare i år

Läs pressmeddelandet från Novartis här.