Cereno Scientific har meddelat att den första patienten rekryterats i den kliniska fas II-studien med bolagets ledande läkemedelskandidat CS1 inom pulmonell arteriell hypertension. Detta är en milstolpe för bolaget då man avancerar i sin ambition att utveckla nya och bättre behandlingar för hjärt-kärlsjukdomar.

Enligt Världshälsoorganisationen är hjärt-kärlsjukdom (CVD) den vanligaste dödsorsaken i världen och utgör en mycket stor börda både för individen och samhället. Detta innebär att det finns både ett stort icke-tillgodosett medicinskt behov och en betydande marknad för bättre CVD-behandlingar.

Bioteknikbolaget Cereno Scientific, baserat i Göteborg, arbetar hårt för att möta behovet på marknaden genom en bred pipeline av kandidater. Bolagets huvudkandidat, CS1, baseras på en ny behandlingsmetod som använder sig av epigenetisk modulering med hjälp av en omformulering av den lovande histondeacetylashämmaren (HDACi) valproinsyra (VPA). Läs mer om detta tillvägagångssätt här.

De prekliniska och kliniska data som hittills genererats med HDACi och CS1 visar på en bred effektprofil med god säkerhet och tolerabilitet. Således har CS1 och Cerenos prekliniska tillgång CS013, en ny HDACi, potential att bli effektiva behandlingar för ett brett spektrum av CVD.

Patientrekryteringen i klinisk fas II inledd för CS1

I mars 2020 beviljades CS1 särläkemedelsklassificering (Orphan Drug Designation) av FDA för behandling av den sällsynta CVD:n pulmonell arteriell hypertension (PAH) – ett tecken på att de amerikanska myndigheterna tror att det finns potential för CS1. Cereno erhöll sedan även ett s.k. Investigational New Drug (IND)-godkännande för att inleda en fas II-studie med CS1 i PAH i USA.

Förra veckan meddelade Cereno att den första patienten har rekryterats till studien.

Cerenos vd Sten R. Sörensen uttryckte sin glädje över beskedet i ett pressmeddelande:

»Det är spännande att den första PAH-patienten nu är rekryterad i vår fas II-studie. Vi hade ursprungligen förväntat oss ungefär sex månader från IND-godkännande till start av den första patienten i studien. Den kvardröjande covid-19-pandemin i USA har påverkat vår uppstartstid för fas II-studien genom förlängd kontrakteringstid på grund av personalbrist på deltagande kliniker samt förlängd handläggningstid för att få godkännanden från lokala styrelser och etiska kommittéer. Vi är glada över att se stort intresse från de deltagande klinikerna och glädje från klinikerna som påbörjat aktiv patientrekrytering. Detta är en betydande milstolpe i våra framsteg för att visa att vår läkemedelskandidat CS1, med sin unika effektprofil, har potential att erbjuda ett säkert, effektivt och sjukdomsmodifierande behandlingsalternativ för patienter som lever med den svåra sällsynta sjukdomen PAH. «

Innovativ studiedesign

Fas II-studien, som kommer att genomföras på tio olika specialistkliniker USA och omfatta totalt 30 patienter, följer en innovativ studiedesign som visades upp under en posterpresentation vid 15th Annual World Congress on Pulmonary Vascular Disease i Aten, Grekland, den 22–26 juni 2022.

När patienterna rekryterats genomgår de en högersidig hjärtkateterisering för att implantera Abbotts banbrytande CardioMEMS HF System-teknik för kontinuerlig lungtrycksmätning under studieperioden. Efter en baslinjeperiod på upp till sex veckor, kommer samtliga patienter att behandlas med läkemedlet i 12 veckor och sedan följer en två veckor lång uppföljningsperiod. Utvärdering av säkerhet och tolerabilitet är de primära målen med studien, men alla sedvanliga effektmått för denna patientgrupp kommer att undersökas, inklusive en validerad riskbedömning.  

Även Cereno Scientifics CMO Björn Dahlöf kommenterade rekryteringen av den första patienten:

»Vi är tillfreds med det intresse som specialistkliniker i USA har visat för att delta i vår innovativa fas II-studie med samarbetspartnern Abbott som tillhandahåller den banbrytande teknologin CardioMEMS för att monitorera kardiopulmonell hemodynamik i studien. Det gläder mig att se att inskrivningen av patienter i studien har börjat och ser fram emot en bra och snabb rekryteringsprocess av alla 30 patienter framöver.« 

Viktigt steg för Cereno

Efter att ha tagit in mer än 95 Mkr i teckningsoptionen TO1 under hösten 2021 har Cereno Scientific goda finansiella förutsättningar att avsluta studien under första kvartalet 2023 och därmed närma sig kommersialisering. Dessutom har Cereno arbetat för att stärka de immateriella rättigheterna kring sin ledande kandidat under det senaste året, vilket ytterligare stöder möjligheterna för kommersialisering av CS1. Läs mer här.

Sammantaget markerar den första patientrekryteringen i studien en av bolagets viktigaste milstolpar hittills. Händelsen tar CS1 ett stort steg närmare en potentiell marknadslansering, och det genererar medvind för Cerenos prekliniska program, där CS014 och CS585, nyligen nominerades som två nya kandidater att fortsätta utvecklingen mot klinik vilket breddar Cerenos potential att ta nya CVD-läkemedel till marknaden.