FDA godkänner Ablivas IND-ansökan för KL1333
För det svenska bioteknikbolaget Abliva och dess huvudprojekt KL1333 har 2021 präglats av stadigt avancemang mot en registreringsgrundande fas II/III-studie. Projektet har nu nått en av sina hittills viktigaste milstolpar då den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkände bolagets ansökan om klinisk prövning, en s.k. Investigational New Drug application (IND). Det innebär att fas II/III-studien kan initieras och bolaget räknar med att påbörja patientrekrytering under 2022.
Svenska Abliva utvecklar behandlingar riktade mot primära mitokondriella sjukdomar, en grupp sjukdomar som orsakas av en genetisk defekt i mitokondriernas funktion. Dessa sjukdomar, som är medfödda och sällsynta, resulterar ofta i stort lidande med symtom som förvärras över tid, samt till en för tidig död.
Primära mitokondriella sjukdomar påverkar cellernas förmåga att konvertera energi och kan leda till allvarliga symtom, såsom strokeliknande episoder, dövhet, blindhet, hämmad tillväxt, muskelsvaghet, uttalad trötthet, myopati och hjärtsvikt. Idag är behandlingsalternativen få, vilket innebär att det medicinska behovet är omfattande.
Ablivas utvecklingsfokus
Abliva har för närvarande PMD-projekt som riktas mot mitokondriella sjukdomar. Bolagets ledande kandidat, KL1333, riktar sig till en undergrupp av vuxna patienter som lider av flera försvagande symtom, inklusive svår kronisk trötthet och utmattning (fatigue) och myopati.
KL1333 har avancerat under 2021
Under 2021 har Abliva stadigt avancerat KL1333, som redan har beviljats särläkemedelsklassificiering i både USA och Europa, mot en registreringsgrundande fas II/III-studie. Under året har Abliva genomfört en fas Ia/b-studie med både patienter och friska frivilliga med lovande resultat, en första toxikologisk långtidsstudie samt en läkemedelsinteraktionsstudie med KL1333.
Tillsammans med Sprout Health Solutions har Abliva även etablerat ett validerat effektmått för den kommande fas II/III-studien i form av en sjukdomsspecifik skala för fatigue. Fatigue är ett vanligt symptom hos vuxna patienter med mitokondriell sjukdom. Det andra primära effektmåttet i studien kommer att vara funktionsbedömningen kallad 30 Second Sit-to-Stand.
IND-godkännandet innebär studiestart och finansieringsrunda
Igår kom alltså nyheten att Abliva har nått nästa milstolpe i KL1333-projektet, då FDA godkände bolagets ansökan om klinisk prövning, Investigational New Drug (IND), för KL1333. Godkännandet möjliggör starten av den registreringsgrundande fas II/III-studien där de första patienterna ska rekryteras under 2022.
IND-godkännandet innebär inte bara att Abliva kan initiera studien, utan det betyder också att bolaget kan gå vidare med en finansieringsrunda för att resa det kapital som behövs för att finansiera den fortsatta kliniska utvecklingen av kandidaten. I ett pressmeddelande underströk Ablivas styrelseordförande David Laskow-Pooley IND-godkännandets betydelse för bolagets finansieringsplaner:
»Med det här godkännandet avser vi nu att gå vidare med en finansieringsrunda. Styrelsen känner ökad tilltro till att projektets kvalitet såväl som IND-godkännandet är attraktivt för specialiserade life science-investerare och bolag.«
BioStock återkommer med en intervju med Magnus Hansson, CMO & VP Preclinical and Clinical Development på Abliva, avseende IND-godkännandet.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
