Saniona kunde idag meddela att bolaget har erhållit en positiv återkoppling från FDA rörande det föreslagna upplägget för sin tilltänkta kliniska fas IIb-studie i den sällsynta ätstörningsindikationen Prader-Willis syndrom. Saniona räknar med att kunna inleda studien under H2 2020. Samtidigt står det klart att en av bolagets största konkurrenter har gått bet i samma indikation då man inte lyckades leverera i en effektparameter, där bolagets kandidat Tesomet övertygade i fas IIa.

Bioteknikbolaget Saniona har alltså genomfört ett pre-IND-möte (Investigational New Drug) med det amerikanska läkemedelsverket FDA. Mötet, som hölls med myndighetens avdelning för neurovetenskap och psykiatri, rörde utvecklingen av Sanionas läkemedelskandidat Tesomet för behandling av den sällsynta sjukdomen Prader-Willis syndrom (PWS), för vilket det idag saknas effektiva behandlingar.

Återkopplingen på det regulatoriska spår som Saniona föreslagit för Tesomet på patienter med PWS var positiv, såväl vad gäller studiedesignen, den föreslagna doseringen och varaktigheten för den tilltänkta kliniska fas IIb-studien i PWS. Det innebär att Saniona kan gå vidare med en ansöka om studiestart.

»Genom samspelet med FDA har Saniona fått den klarhet vi behöver för att avancera utvecklingen av Tesomet mot Prader-Willis syndrom – en förödande och sällsynt sjukdom som idag saknar bot. Vi ser fram emot att formellt lämna in vår IND-ansökan och fortsätta dialogen med FDA medan vi avancerar vårt PWS-program« – Rudolf Baumgartner, CMO och Head of Clinical Development på Saniona

Konkurrenterna lämnar banan

Tidigare i vår misslyckades amerikanska Millendo Therapeutics med att uppnå primära och sekundära endpoints i en fas II-studie inom just PWS. Bolagets läkemedelskandidat Livoletide (AZP-531) nådde inte upp till det primära effektmåttet, att påvisa en statistiskt signifikant förbättring av hyperfagi. Hyperfagi är det kännetecknande symptomet på PWS – en oförmåga att känna mättnad – som gör att patienten lider av ett kroniskt överätande.

Millendo kunde inte heller observera några positiva trender för någon av de sekundära effektmåtten fettmassa, kroppsvikt och midjeomkrets. Projektet lades därmed ned.

Så sent som igår den 8 juni kunde en annan konkurrent kommunicera nedslående kliniska resultat i PWS. Soleno Therapeutics som utvecklar Diazoxide Choline Controlled-Release (DCCR), meddelade att bolagets fas III-studie inte kunde påvisa minskad hyperfagi jämfört med placebo. Soleno avser nu att träffa tillsynsmyndigheterna för att diskutera ett eventuellt nästa steg.

I dagsläget återstår bara en konkurrent inom PWS för Saniona, amerikanska Levo Therapeutics som just nu rekryterar patienter till sin fas III-studie med kandidaten LV-101 (intranasal carbetocin).

Sanionas studie beräknas inledas i höst

Trots att PWS är ett mycket komplext och svårbehandlat tillstånd, givet patienternas mångfacetterade sjukdomsbild, kunde Saniona under 2019 kommunicera framsteg från sin fas IIa-förlängningsstudie i PWS med Tesomet. Dessa data pekade på en betydande viktminskning, lägre BMI och minskad hungerkänsla bland de behandlade patienterna.

Saniona räknar med att både lämna in en IND-ansökan och inleda sin fas IIb-studie under andra halvåret 2020. Det primära effektmåttet för fas IIb-studien kommer att vara just hyperfagi vilket är centralt givet den signifikanta minskningen av hyperfagi hos både vuxna och ungdomar med PWS som kunde visas i fas IIa, och där konkurrenterna alltså har haft svårigheter att påvisa signifikant effekt med sina kandidater.

Tesomets potential inom en annan ovanlig ätstörningssjukdom

Utöver utsikterna att eventuellt kunna ta fram världens första effektiva behandling mot PWS, utvärderar bolaget också Tesomet för behandling av hypotalamisk fetma (HO), en sällsynt sjukdom som kännetecknas av snabb och allvarlig viktuppgång med ökad risk för hjärt- och kärlsjukdom och ämnesomsättningsrubbningar. Patienter med hypotalamisk fetma upplever följaktligen många liknande symptom som dem man hittar hos patienter med PWS.

I april 2020 kunde bolaget redovisa positiva resultat från en klinisk fas II-studie på HO. Utöver att resultaten visade att Tesomet var säkert och tolererades väl, kunde även robusta effektdata, med statistiskt signifikanta förbättringar i kroppsvikt, midjemått och glykemisk kontroll jämfört med placebo, redovisas.

Saniona genomför nu en öppen förlängningsstudie där resultat väntas under Q4 2020 och avsikten är att få till stånd ett möte med FDA för att klarlägga den regulatoriska vägen framåt för Tesomet för behandling av HO.

I och med dagens nyhet att dialogen med FDA föll väl ut, har Saniona sannolikt ackumulerat värdefulla erfarenheter som de tar med sig inför nästa runda av överläggningar.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev