Betydande viktminskning, lägre BMI och minskad hungerkänsla i patienter med PWS, det är resultatet av Sanionas fas II-förlängningsstudie med läkemedelskandidaten Tesomet som offentliggjordes idag. Bolaget ser därmed ut att ha hittat rätt nycklar till denna sällsynta, men allvarliga, genetiska sjukdom. Genom de positiva resultaten menar Saniona att riskerna i projektet har minskat radikalt, och man går nu vidare mot relativt korta registreringsgrundande fas IIb/III-studier.

Såväl ungdomar som vuxna patienter med Prader-Willis syndrom (PWS) förväntas få betydande minskningar av kroppsvikt, BMI och hungerkänsla, hyperfagi, vid behandling med en daglig oral dos Tesomet. Denna slutsats stöds nu av data från analyserna av de öppna förlängningsdelarna av Sanionas Tesomet fas IIa-studie i PWS som just avslutades.

»Viktökning, hyperfagi och besatthet av mat är den största bördan både för patienter med Prader-Willis syndrom och deras familjer. Detta nya läkemedel verkar hjälpa till att kontrollera vikt och aptit och minskar besatthet av mat. Det gör att patienterna kan ägna sig åt andra aktiviteter, och livet som helhet blir enklare för dem och för deras familjer« , säger läkaren Dóra Török, PhD, pediatrisk endokrinolog och huvudansvarig för Tesomet fas IIa-studien hos patienter med PWS.

Tvådelad studie

Fas IIa-studien med 18 patienter med PWS delades upp i två delar; den första utfördes på nio vuxna patienter med PWS och den andra på nio växande tonåriga patienter. Det primära målet var att undersöka förändringen i kroppsvikt med Tesomet jämfört med placebo. Sekundära mål inkluderade ätbeteende och hungerkänsla (hyperfagi), kroppssammansättning, lipider och andra metaboliska parametrar.

Den första delen avslutades framgångsrikt och resultaten meddelades 2018. Resultaten visade att Tesomet i dosen 0,5 mg/dag under tre månader gav kliniskt meningsfull viktminskning och en signifikant minskning av hyperfagi hos vuxna patienter. Studieresultaten antydde också att den optimala dosen av Tesomet hos patienter med PWS kan vara lägre än i andra indikationer såsom hypotalamisk fetma.

»Vi är övertygade om att Tesomet har potential att avsevärt minska vikt, BMI och behandla handikappande hyperfagi vid allvarliga, sällsynta och mycket underbehandlade ätstörningar inklusive PWS och hypotalamisk fetma. Vår övertygelse stöds ytterligare av den tidigare publicerade framgångsrika fas III-studien av tesofensine – den aktiva ingrediensen i Tesomet – på 372 överviktiga vuxna patienter« — Jørgen Drejer, vd Saniona

Den andra delen, som rapporterades för första gången idag, omfattade en tre månaders dubbelblindad studie med tonåriga patienter som följdes upp av två förlängningsstudier om vardera tre månader. Sanionas slutsats är att ett brett spektrum av patienter med PWS troligtvis kommer att få betydande fördelar på kroppsvikt, BMI och hyperfagi redan vid en dos om 0,25 mg/dag.

Vad händer härnäst?

Sanionas vd Jørgen Drejer säger i en kommentar till Nyhetsbyrån Direkt att bolaget Zafgen – som tidigare utvecklade en läkemedelskandidat för behandling av PWS men som befanns vara toxisk – värderade PWS-marknaden till 3 miljarder USD. Mot bakgrund av att det idag inte finns några effektiva behandlingar mot sjukdomen, ser således indikationen mycket intressant ut för Saniona mot bakgrund av dagens och tidigare presenterade resultat.

»Denna studie, som omfattade ett begränsat antal patienter, indikerar en positiv effekt av Tesomet i denna allvarliga sällsynta genetiska sjukdom. Resultaten har radikalt minskat risken i projektet och ger oss stark vägledning inför de registreringsgrundande fas IIb/III-studier som vi nu planerar i PWS och andra sällsynta ätstörningar, inklusive hypotalamisk fetma. Den öppna förlängningen av PWS-studien bekräftar analyser från en tidigare studie på vuxna patienter att en daglig dos om 0,25 mg skulle vara säker och effektiv i denna patientgrupp. Att vi nu, efter att ha behandlat tonåriga PWS-patienter med Tesomet i nio månader, har stöd av dess säkerhet och effekt är verkligen sporrande« — Jørgen Drejer

Ytterligare potential till monetär framgång bör finnas i att ta kandidaten hela vägen till marknad i egen regi, något som bolaget ser som möjligt, men enligt vd finns redan idag ett mycket starkt intresse från riskkapital att finansiera ett program för Tesomet i PWS till marknad, vilket således också skulle kunna vara ett alternativ för det danska bolaget.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev