Igår ingick CombiGene ett inlicenserings- och samarbetsavtal med Lipigon Pharmaceuticals för behandling av den sällsynta sjukdomen lipodystrofi genom avancerad genterapi. Avtalet följer på tidigare viktiga framsteg såsom samarbetet med Catapult, Horizon 2020, förvärvet av Panion samt rekrytering av tunga ledningskompetenser och uppmärksamhet vid industrikongresser. BioStock kontaktade CombiGenes vd, Jan Nilsson, för en kommentar.

När BioStock träffade Lipigon Pharmaceuticals under Biotech Umeå Investment Day 2019 i Stockholm i februari, berättade bolagets vd Stefan K Nilsson att man då letade en samarbetspartner till sitt genterapiprojekt. Igår stod det alltså klart att Lundabaserade CombiGene – Sveriges enda börsnoterade bolag verksamt inom genterapi – hade dragit det längsta strået.

»Det finns flera pågående forskningsaktiviteter i vårt nätverk och vi lägger mycket tid på att välja ut de mest lovande projekten med högst potential. Affären med Lipigon är helt klart ett sådant exempel« — Jan Nilsson, vd CombiGene

Ett huvudprojekt och fler strategiska sidospår

CombiGenes huvudprojekt kommer alltjämt att vara CG01, en genterapi mot epilepsi. Utöver detta har bolaget i år förvärvat Panion som nyttjar samma genteknikplattform som CG01, men i veterinärmedicinska applikationer för hund och katt.

Genom avtalet med Lipigon diversifieras portföljen av läkemedelskandidater nu ytterligare. Det kan beskrivas som att CombiGene transformeras från ett enprojektsbolag till en plattform med bredare potential. Förvärvet möjliggör även för CombiGene att ta klivet in i det högt värderade genterapiområdet för sällsynta sjukdomar likt marknadsledare såsom UniQure, Audentes, Voyager, Spark, Sarepta samt Novo Nordisk och Bluebird som så sent som i förrgår annonserade ett nytt samarbete.

Potentiell särläkemedelsstatus

CombiGenes ambition är att vidareutveckla denna forskningstillgång för partiell lipodystrofi. Eftersom partiell lipodystrofi är en mycket sällsynt sjukdom finns det goda utsikter för behandlingen att erhålla särläkemedelsstatus på flera marknader, såsom USA och EU. Detta innebär att CombiGene skulle kunna erhålla fördelar i form av bl. a. regulatorisk assistans, skattelättnader, anslag, reducerade regulatoriska avgifter och längre marknadsexklusivitet, närmare bestämt 7 år i USA och 10 år i EU.

»Vi är väldigt nöjda med att ingå detta avtal med CombiGene. Med utvecklingen av deras epilepsiprojekt har CombiGene visat en fantastisk förmåga att hantera genterapins alla komplexiteter. Med vår kunskap inom lipidbiologi är det här ett perfekt samarbete, som syftar till att slutligen förbättra behandlingen för en patientgrupp med få eller inga behandlingsalternativ« — Stefan K Nilsson, vd Lipigon

BioStock kontaktade Jan Nilsson för en kommentar rörande det nya avtalet med Lipigon.

Jan Nilsson vd CombiGene

Jan Nilsson, vd CombiGene

Jan, 2019 har minst sagt varit framgångsrikt hittills. Det här är ert andra förvärv i år och det känns som att er senaste affär förändrar CombiGene i grunden. Är det en korrekt iakttagelse?

– Du har helt rätt men det är viktigt att understryka att den här affären ligger helt i linje med vår utstakade vision. Vi följer en långsiktig vision för hur CombiGene på bästa sätt ska skapa värde för patienter, samhälle samt aktieägare och breddningen av vår plattform ingår som en viktig del i den planen. Det finns inga tvivel om att genterapi är framtidens medicin och den här affären möjliggör att vi kan erbjuda nytt hopp för en mycket utsatt patientgrupp som förtjänar ett bättre behandlingsalternativ.

Kan du beskriva mer kring er vision och affärsmodell?

– Vårt yttersta mål är att kunna erbjuda patienter med allvarliga eller livshotande sjukdomar möjligheten till ett bättre liv. Vi har ingen ambition att syssla med grundforskning utan bygger istället vår modell på att vi handplockar de absolut mest lovande projekten för att på bästa möjliga sätt utveckla dem fram till tidiga kliniska studier. Det finns flera pågående forskningsaktiviteter i vårt nätverk och vi lägger mycket tid på att välja ut de mest lovande projekten med högst potential. Affären med Lipigon är helt klart ett sådant exempel. Vi kan redan idag med stolthet kalla oss Nordens ledande genterapibolag men vi har ambitionen att fortsätta att växa och ta fram nya behandlingar för utsatta patientgrupper.

Vad är lipodystrofi och vad gör det området lovande för CombiGene?

– I korthet kan lipodystrofi beskrivas som en sjukdom där fettfördelningen på kroppen är förändrad. Sjukdomen kännetecknas av en total medfödd generaliserad eller partiell avsaknad av fungerande fettvävnad och i frånvaron av denna börjar olika organ att lagra fett. Tillståndet ger upphov till ett antal olika former där den medfödda generaliserade typen ofta leder till en storvuxen kroppsform. Den partiella lipodystrofin yttrar sig istället i fettansamlingar vilket ofta drabbar halsen och ansiktet men även runt bålen medan armar och ben är smala. Centralt för sjukdomen är att levern lagrar upp fett. Detta leder till allvarliga komplikationer som svårbehandlad diabetes, akut bukspottkörtelinflammation, hjärt-kärlsjukdom och inflammation i levern.

– Patienterna drabbas också ofta av muskelsmärtor och sammantaget leder det till en kraftigt försämrad livskvalitet. Lipodystrofi kan på så sätt vara både problematiskt rent medicinskt men även av sociala skäl. Anledningen till att vi ser stor potential inom området är att det inte finns adekvat behandling för flertalet av dessa patienter. Idag finns en behandling som heter Myalept men den är begränsad till patienter som lider av leptinbrist och kostar ungefär 500 000 dollar per år i USA. Det faktum att sjukdomen är sällsynt öppnar dessutom upp möjligheter att ansöka om särläkemedelsstatus.

»Vi har återkommande och regelbundna dialoger med de bolag som vi anser är våra mest attraktiva samarbetspartners. Vår nya projektportfölj breddar vårt fönster av möjliga partners och intresset för oss stiger förstås betydligt hos de potentiella partners som specialiserat sig på genterapier riktade mot sällsynta diagnoser. Det är välkänt att prissättningen på den typen av läkemedel lockar såväl investerare som stora läkemedelsbolag« — Jan Nilsson

Kan du berätta lite mer om själva affären?

– Absolut. Det är viktigt att vara realistisk när man gör den här sortens affärer. CombiGene och Lipigon är beroende av varandra för att lipodystrofiprojektet ska ha bästa förutsättningar att lyckas. Vi bestämde därför tidigt i våra diskussioner att vi skulle eftersträva en win-win-situation vilket jag tycker att vi har lyckats åstadkomma. Vi tyckte därför att det var en bra väg framåt att CombiGene finansierar det fortsatta utvecklingsarbetet samt delar med oss av våra framtida intäkter från projektet i utbyte mot den exklusiva rättigheten att kommersialisera projektet. För att vara tydliga har vi kommit överens om olika delningsmekanismer om kommersialisering sker på egen hand eller via partnerskap. Vi har dessutom möjlighet att betala Lipigon med aktier i bolaget för att säkerställa att affären även minimerar en eventuell likviditetsrisk för CombiGene.

Hur tror du att det nya CombiGene kommer att mottas av investerare och internationella läkemedelsbolag?

– Vi har återkommande och regelbundna dialoger med de bolag som vi anser är våra mest attraktiva samarbetspartners. Vår nya projektportfölj breddar vårt fönster av möjliga partners och intresset för oss stiger förstås betydligt hos de potentiella partners som specialiserat sig på genterapier riktade mot sällsynta diagnoser. Det är välkänt att prissättningen på den typen av läkemedel lockar såväl investerare som stora läkemedelsbolag.

»På partneringssidan har jag en rad uppföljningssamtal med mycket intressanta bolag i min kalender som jag ser fram emot och jag återkommer när jag har något konkret att rapportera kring detta« — Jan Nilsson

Slutligen. Vad händer nu?

– Vi fortsätter att arbeta och leverera på den plan som vi har stakat ut. Det ser ut som att år 2020 kommer att bli minst lika händelserikt som 2019 vilket gör att vi just nu överväger hur vi kan ska stärka vår ledningsgrupp på bästa sätt. På partneringssidan har jag en rad uppföljningssamtal med mycket intressanta bolag i min kalender som jag ser fram emot och jag återkommer när jag har något konkret att rapportera kring detta.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev