Home Nyheter NeuroVive fokuserar på primära mitokondriella sjukdomar

NeuroVive fokuserar på primära mitokondriella sjukdomar

NeuroVive fokuserar på primära mitokondriella sjukdomar

11 oktober, 2019

I onsdags gick NeuroVive Pharmaceuticals första kapitalmarknadsdag av stapeln i Kungliga Ingenjörsvetenskapsakademiens lokaler i centrala Stockholm. Dagen bjöd inte bara på en grundlig genomgång av bolagets verksamhet utan introducerade även dess nya strategi som går ut på att fokusera på primära mitokondriella sjukdomar med särläkemedelspotential. Av föredragen framgick bland annat att NeuroVive ligger i framkant inom mitokondriell medicin och att bolagets arbete uppmärksammas av ledande experter inom området.  
Lundabaserade NeuroVive Pharmaceutical har utvecklats till ett bolag med en bred portfölj som spänner över fyra områden: primära mitokondriella sjukdomar, hjärnskador, NASH (icke-alkohol­orsakad fett­leversjukdom) och levercancer. Samtliga projekt har gått framåt de senaste åren och numera befinner sig två av dem i klinisk utveckling, och ett tredje är på väg in i klinisk utveckling.

Fokus på mitokondriella sjukdomar

NeuroVives framgångsrika projektutveckling har också lett till behovet av en ny och mer strömlinjeformad strategi. Istället för att ha ett brett fokus kommer bolaget framöver att fokusera på utvecklingen av sina läkemedelskandidater för primära mitokondriella sjukdomar. Detta för att skapa bästa förutsättningar för samtliga projekt att gå vidare i klinisk utveckling och nå marknaden.
Mitokondrier, som finns inuti våra celler, brukar kallas för kroppens kraftverk och är ansvariga för att skapa den energi som behövs för att vi ska kunna fungera optimalt. Utan fungerande mitokondrier blir grundläggande saker såsom att växa, röra sig och till och med att andas svåra för kroppen att klara av.
Vid primära mitokondriella sjukdomar fungerar inte mitokondrierna som de ska till följd av mutationer. Dessa tillstånd tillhör gruppen sällsynta sjukdomar och saknar idag behandling. Inom EU räknas sjukdomar som drabbar 5 av 10 000 som sällsynta medan i USA är definitionen sjukdomar som drabbar färre än 200 000 individer. Prevalens för medfödda mitokondriella sjukdomar är 12,5 per 100 000.

Stor kompetens, stor potential

Enligt NeuroVives vd Erik Kinnman är anledningen till den nya strategin att NeuroVive som ett litet bolag helt enkelt inte har de resurser som krävs för att driva samtliga projekt i pipeline genom kliniska studier. Man har valt att fokusera på mitokondriella sjukdomar då bolaget har stor kompetens inom området och indikationerna dessutom är förknippade med en betydande marknadspotential. Det finns också incitament hos läkemedelverken i USA och Europa som gör att det oftast går fortare, kostar betydligt mindre och är mer sannolikt att nå marknaden.
Därtill är det en patientgrupp som genomgår stort lidande för vilka det saknas behandlingar. Här känner NeuroVive att man verkligen kan göra reell skillnad för patienterna.

Erik Kinnman, vd NeuroVive
Erik Kinnman, vd NeuroVive.

Studier i patienter kommer allt närmare

För NeuroVive kommer tyngdpunkten hädanefter framförallt att ligga på kandidaterna KL1333, en behandling mot MELAS och liknande tillstånd, och NV354 mot Leighs sjukdom. Den andra kliniska studien genomförs nu med KL1333 och nästa år räknar NeuroVive med att starta första försöken med patienter. NV354 projektet förbereds för studier i människa, vilka beräknas starta nästa år.
KL1333 har first-in-class-potential som en kronisk, oral behandling mot MELAS och liknande syndrom, där de vanligaste symptomen är muskelsvaghet, uttröttbarhet, hjärtmuskelpåverkan, men där många andra organ också kan drabbas. Kandidaten har redan särläkemedelsstatus i både USA och EU och genomgår just nu en andra fas I-studie i Storbritannien där dess säkerhetsprofil undersöks i friska frivilliga individer samt i patienter. Målet är att under första halvåret nästa år hålla möten med myndigheter inför kommande fas II-studier.
Leighs sjukdom är den vanligaste medfödda mitokondriesjukdomen bland barn. De drabbade barnen har mycket svåra symptom från hjärnan och andra organ och dör ofta inom 2 – 3 år. NeuroVives förhoppning är att NV354, som också har first-in-class-potential, ska kunna hjälpa dessa barn. Kandidaten befinner sig just nu i preklinisk utvecklingsfas och bolaget räknar med att under nästa år färdigställa dokumentationen som behövs för att kunna starta studier i människa.

NeuroVive får kvalitetsstämpel av ledande expert

NeuroVive har länge varit ledande inom utvecklingen av behandlingar för mitokondriella sjukdomar och bolagets expertis får numera även internationell uppmärksamhet. Under kapitalmarknadsdagen deltog Dr.Amel Karaa via videolänk från USA och gav en mycket uppskattad presentation om de kliniska behoven och det aktuella forskningsläget inom mitokondriella sjukdomar. Dr. Karaa är en oberoende internationell expert på området, verksam vid Massachusetts General Hospital i Boston och assistant professor vid Harvard Medical School.
I sin presentation förmedlade Dr. Karaa tydligt hur komplexa mitokondriella sjukdomar är och hur stort behovet av innovativa behandlingar är för dessa, ofta feldiagnostiserade, patienter. Hon gav även en översikt av det aktuella läget inom forskning och utveckling på det mitokondriella området och betonade att trots att forskning inom mitokondriella sjukdomar ökar är det fortfarande relativt få läkemedelskandidater som tagit sig till kliniska studier. Idag finns endast ett godkänt läkemedel, och enbart i Europa, mot en mitokondriell sjukdom (idebenone mot ögonsjukdomen LHON).
Dr. Karaa tydliggjorde hur väl NeuroVive står sig i den internationella konkurrensen. Presentationen underströk speciellt hur betydelsefullt det är att man har en kandidat mot en mitokondriell sjukdom i kliniska studier vilket alltså är relativt ovanligt. Detta är givetvis en värdefull internationell kvalitetsstämpel för bolaget.

Flera fördelar med ett mitokondriellt fokus

Som både styrelseledamot Magnus Persson och Matilda Hugerth, chef för klinisk utveckling och regulatoriska frågor, påpekade så har intresset för läkemedel mot sällsynta sjukdomar ökat betydligt de senaste tio åren. Myndigheterna har insett att det finns ett stort kliniskt behov för underbehandlade patientgrupper och har därför introducerat diverse incitament för läkemedelsbolagen att avancera inom dessa sjukdomsområden. Satsningarna har också burit frukt och resulterat i ökad aktivitet.
Därmed finns det flera fördelar med att fokusera på sällsynta mitokondriella sjukdomar. De regulatoriska myndigheterna tillåter större flexilbilitet vad gäller data och kräver mindre omfattande kliniska studier för särläkemedel, vilket gör det billigare för det forskande bolaget. Vägen till marknad är alltså både billigare och kortare.
Särläkemedel har också en högre chans att uppnå regulatoriska godkännande – enligt Jayasundra et al. 2019 är sannolikheten att nå marknaden (success rate) för särläkemedel 32 procent jämfört med 11 procent för icke-särläkemedel.
Slutligen ska man inte glömma marknadspotentialen. Marknaden för sällsynta sjukdomar befinner sig i en expansionsfas och det är möjligt att ha en hög prissättning på särläkemedel. I USA är priserna cirka fem gånger högre för särläkemedel är för läkemedel för vanliga sjukdomar. År 2024 beräknas den globala marknaden vara värd hela 242 miljarder USD.

Söker partners för NeuroSTAT

För NeuroVives övriga projekt (hjärnskador, NASH och levercancer) innebär den nya strategin ett minskat internt fokus då dessa projekt kräver större resurser för att lyckas och därmed har bästa chanserna att lyckas i ett kommersiellt partnerskap. Projekten inom levercancer och NASH befinner sig än så länge i mycket tidiga stadier (upptäckt samt kandidatval).
Men kandidaten för behandling av traumatiska hjärnskador, NeuroSTAT, som har funnits med sedan bolaget grundades, har kommit betydligt längre och har förberetts för en fas II-effektstudie. Dessutom har även NeuroSTAT beviljats särläkemedelsstatus både i USA och Europa. I USA har kandidaten också IND-godkännande för att starta kliniska studier samt Fast Track-status.  Med en sådan solid grund att bygga vidare på söker NeuroVive nu efter en partner som kan finansiera fortsatta studier med NeuroSTAT. Man är också intresserade av s.k. soft money, d.v.s. anslag och forskningsbidrag, som kan hjälpa till att ta kandidaten till marknad.
BioStock noterar NeuroVive Pharmaceuticals nya strategi med stort intresse och ser fram emot att följa bolagets vidare utveckling med tre särläkemedelsprojekt i pipeline.
 
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev