Ansedda tidskriften MIT Technology Review har arton år i rad publicerat topplistan ”10 Breakthrough Technologies”. I år fick för första gången en utomstående göra listan och uppdraget föll på techmiljardären Bill Gates. En innovation som han rankar högt är cellbaserade cancervaccin, d.v.s. behandlingar som stärker immunförsvarets förmåga att slå ut tumörceller, ett område där svenska Immunicum befinner sig i framkant.

När MIT Technology Review tar upp en innovation så kan man vara säker på att den driver utvecklingen inom sitt fält. Årets topplista sammanställdes av Bill Gates, mest känd som grundaren av Microsoft och mannen bakom persondatatorrevolutionen, tillika en av planetens absolut rikaste personer. Han är även en högprofilerad mecenat av medicinska upptäckter som ägnar sig med stort engagemang åt filantropi genom Bill & Melinda Gates Foundation, världens största välgörenhetsorganisation.

Individanpassade cancervacciner rankas högt

På femte plats på topplistan över teknologier som kommer att förändra vår värld till det bättre placerar Bill Gates individanpassade cancervaccin. Det vill säga, en typ av cellbaserad (via identifiering av unika mutationer i patientens tumörceller) produktion av ett vaccin som aktiverar kroppens naturliga försvar för att målinriktat döda cancercellerna. Dessa riktade behandlingar skiljer sig från systemiska cellgiftsbehandlingar som verkar mer urskillningslöst och försvagar immunförsvaret när kroppen behöver det som mest.

Cancerceller kan innehålla upp till tusentals specifika mutationer, varav de flesta är unika för varje tumör. Bill Gates framhåller det tyska start-up företaget BioNTech som har bevisat att ett vaccin innehållandes kopior av dessa mutationer skulle kunna katalysera kroppens immunförsvar att producera T-celler för att uppsöka, attackera och förstöra alla cancerceller.

I december 2017 inledde BioNTech, i samarbete med biotechjätten Genentech, studier i människa baserat på sin BioNTech Individualized Vaccines Against Cancer (IVAC) MUTANOME kliniska plattform, för potentiell behandling av flera cancerformer. Den pågående studien riktar sig mot minst 10 fasta cancerformer och bolagen avser att rekrytera uppåt 560 patienter.

Tidskritisk produktion en utmaning

En generell utmaning vid framtagandet av cancervaccin som baseras på autologa eller ”patient-egna” celler, är den komplicerade och tidskrävande produktionen. Processen för att producera en individanpassad behandling innebär att man först behöver ta en biopsi på patientens tumör, sedan sekvensera och analysera tumörcellernas DNA, varpå informationen implementeras i produktionen av vaccinet.

Denna approach som utgår ifrån varje patients tumörceller gör således att en kritisk tidsaspekt adderas, från biopsi till färdig produkt, i ett läge där patienten snarare skulle behöva inleda adekvat behandling direkt.

Immunicum har skapat en off the shelf-lösning

Immunicums behandlingskoncept. Klicka för större bild

Till skillnad från BioNTech och Genentechs cellbaserade behandlingar är svenska Immunicums immunaktiverande läkemedelskandidat ilixadencel en lagringsbar ”off-the-shelf” immunaktiverare mot cancer. Ilixadencel har i likhet med sektorkollegornas plattform utvecklats för behandling av solida tumörer och hjälper också patientens eget immunförsvar att döda cancerceller, men med den avgörande fördelen att produktionen inte behöver utgå ifrån den enskilda patienten.

Den aktiva ingrediensen i Immunicums behandling är istället aktiverade allogena dendritceller som tas från friska donatorer. Intratumoral injektion med dessa celler ger upphov till en inflammatorisk respons, som i sin tur leder till en tumörspecifik aktivering av patientens cytotoxiska T-celler. Bolaget ser ilixadencel som en potentiellt central beståndsdel i framtida kombinationsterapier med andra immunaktiverande cancerbehandlingar och har flera parallella kliniska studier igång i syfte att utvärdera kandidatens säkerhetsprofil och effekt.

Avancerar den kliniska utvecklingen på flera fronter

Under 2018 slutförde Immunicum rekryteringen av patienter med njurcancer till fas II-studien MERECA samt till fas I/II-studien GIST för behandling av patienter med gastrointestinala stromacellstumörer. De första resultaten från MERECA-studien väntas inkomma under tredje kvartalet 2019 och blir därmed en mycket viktig milstolpe för bolaget.

I februari 2019 meddelade Immunicum också att behandling av patienter inletts i fas Ib/II-studien ILIAD som utvärderar säkerhet och effekt av ilixadencel i kombination med checkpoint-inhibitorer (CPI:er) i tre cancerindikationer: huvud- och halscancer, icke-småcellig lungcancer och magcancer. Den inledande fas Ib-delen genomförs i USA och en första uppdatering kring studien väntas under andra halvåret 2019.

Validerad rational och spännande potential

Rationalen bakom Immunicums koncept fick en viktig validering när man i slutet av förra året ingick ett samarbetsavtal med tyska Merck KGaA och amerikanska Pfizer. Avtalet innebär att man får tillgång till läkemedeljättarnas checkpointhämmare avelumab, mer känd under namnet Bavencio, som kombinationsläkemedel till ilixadencel under studien. Immunicum ansvarar för genomförandet av studien och behåller också alla kommersiella rättigheter till ilixadencel, vilket kan visa sig bli mycket lönsamt.

Skulle resultaten av Immunicums studier med Ilixadencel falla ut positivt kommer bolaget att kunna erbjuda en lagringsbar kombinationsbehandling som ökar den behandlande effekten av andra immunonkologiska läkemedel, såsom checkpointhämmare, utan de uppenbara nackdelar som tidskrävande produktionsprocesser för med sig, till stor nytta för miljontals patienter världen över.

Se även: Presentation och intervju med Immunicums vd Carlos de Sousa från BioStock Live

Nedan redovisas 10-i-topp-listan ifrån MIT Technology Review i sin helhet.

Bill Gates 10 Breakthrough Technologies 2019

  1. Robot dexterity (robothänder som kan lära sig att hantera och manipulera obekanta objekt på egen hand).
  2. New-wave nuclear power (miniatyr-fusions- och fissionsreaktorer som kan bidra till att minska koldioxidutsläppen).
  3. Predicting preemies (förutsägande av förtidiga födslar genom ett enkelt blodprov, vilket potentiellt kan spara många barns liv).
  4. Gut probe in a pill (en liten sväljbar magsond som kan utföra biopsier och ge detaljerade bilder av tarmen utan narkos, även hos spädbarn och små barn).
  5. Custom cancer vaccines (individanpassade cancervacciner – cellbaserad behandling som använder kroppens egna immunsystem för att döda tumörceller).
  6. The cow-free burger (den köttfria burgaren ­– både växtbaserade och laboratorieodlade köttalternativ som drastiskt kan minska utsläppen från livsmedelsindustrin).
  7. Carbon dioxide catcher (olika tekniker som absorberar koldioxid och suger upp överflödet av växthusgaser).
  8. An ECG on your wrist (EKG på handleden – gör att personer med hjärtsjukdomar kan kontinuerligt övervaka sin hälsa och få tidiga varningar vid problem).
  9. Sanitation without sewers (energieffektiva toaletter utan avloppssystem och som behandlar avfallet på plats som kan reducera antalet sjukdomar och förbättra levnadsförhållanden i främst U-länder).
  10. Smooth-talking AI assistants (nya tekniker som gör att maskiner bättre förstår det naturliga språket, i synnerhet för digitala assistenter).

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.