Att ta fram en så kallad Target Product Profile, TPP, är en viktig del i utvecklingen av ett läkemedel, särskilt eftersom den ger en tidig målbild som fungerar som styrdokument för planeringen. En TPP kan både minska utvecklingstid och kostnader och förbättra möjligheterna att attrahera partners och investerare. Även Lipum arbetar aktivt med detta för sin läkemedelskandidat SOL-116 för behandling av inflammatoriska sjukdomar. BioStock fick möjlighet att prata med Sven Undeland som är med och driver detta arbete hos Lipum.

Det biofarmaceutiska bolaget Lipum utvecklar ett biologiskt läkemedel med en ny verkningsmekanism för behandling av ledgångsreumatism och andra kroniska inflammatoriska sjukdomar. Bolagets läkemedelskandidat SOL-116 är en antikropp som blockerar Bile Salt-Stimulated Lipase, ett enzym som har visat sig ha en betydande roll i inflammationsprocessen. SOL-116 kommer snart att testas på människa för första gången i en fas I-studie på patienter med ledgångsreumatism (reumatoid artrit, RA) och friska frivilliga försökspersoner.

SOL-116 har mångsidig potential

Lipum har valt att fokusera sitt utvecklingsarbete på behandling av reumatism hos vuxna och barn. SOL-116 har dock potential för behandling av ett flertal andra kroniska inflammatoriska sjukdomar och utvärderas därför kontinuerligt för ytterligare indikationer. Ett exempel på det är att Lipum ingår i ett forskningskonsortium med syfte att utvärdera nya behandlingar för att minska inflammation vid hjärt-kärlsjukdomar och bröstcancer. Projektet samordnas av Cardiovascular Research Centre (CVRC) vid Örebro universitet som nyligen beviljades 10 miljoner kronor från KK-stiftelsen.

TPP – styrdokument under utvecklingsresan

Något som Lipum arbetar med extra intensivt nu när de snart går in i klinisk fas med SOL-116 är uppdatering av sin Target Product Profile (TPP), vilket är ett värdefullt planeringsverktyg för utvecklingen av ett läkemedel:

»TPP är något som vi jobbar med och successivt förfinar under utvecklingen och när ny omvärldsinformation kommer. Extra intensivt nu när vi snart går in i klinik. « – Einar Pontén, vd Lipum

Enligt FDA (US Food and Drug Administration) beskriver TPP den önskade profilen och egenskaperna hos en produkt som är inriktad på en eller flera sjukdomar. En TPP är oftast till god hjälp för projektteamet och hela organisationen då den fungerar som målbild och ger en struktur i planeringen under hela läkemedelsutvecklingen. Det viktigaste är att produktens fördelar (produktdifferentiering) framgår så att man fokuserar på att dokumentera dessa.

Centrala delar i en TPP

Det centrala i en TPP är att man definierar patientmålgruppen, alltså indikationen, som man planerar att behandla samt vilka kliniska resultat man planerar för – ska det nya preparatet vara bättre eller lika med befintlig behandling?

Att tidigt definiera patientmålgruppen är enormt viktigt – planerar man att behandla hela gruppen eller bara en subgrupp? Det är också väldigt viktigt att man förstår de kliniska behoven som finns inom indikationen. Hur bra det nya preparatet måste vara styr väldigt mycket hur man bör designa de kliniska studierna som krävs för att få preparatet godkänt av myndigheterna, samt för att uppfylla kraven som betalarna har på ett nytt preparat för att de ska kunna implementeras i den dagliga sjukvården.

TPPn beskriver också förväntad biverkningsprofil, beredningsform och dosering. En gynnsam biverkningsprofil kan vara den stora möjligheten inom vissa indikationer där det för närvarande endast finns preparat med många biverkningar som patienterna inte tolererar.

Flera fördelar med en TPP

Det finns klara fördelar med att ta fram en TPP tidigt, senast när man går in i klinisk fas. Förutom strukturen i planeringen så styr den också vilka områden man ska bevaka kommersiellt, så som konkurrenter, studiedesign samt prisnivåer inom olika indikationer. En väl genomtänkt TPP underlättar det interna beslutsfattandet, samt skapar gynnsamma förutsättningar för interaktioner med externa intressenter så som regulatoriska myndigheter (ex. FDA, EMA) och potentiella partners och investerare. En eller flera TPP gör att man är mycket bättre förberedd att presentera och diskutera sitt projekt.

Intervju med Sven Undeland

En nyckelperson i Lipums team vid utvecklingen av en TPP för SOL-116 är Sven Undeland. Sven har varit verksam i läkemedelsbranschen i mer än 30 år och har tidigare haft ledande roller på bland annat Orexo, AstraZeneca, Sanofi-Aventis och Pharmacia. Som konsult erbjuder Sven Undeland strategiskt stöd till life science-bolag, bland annat i deras produktstrategi och TPP-utveckling, vilket han berättar mer om i en intervju med BioStock.

Först och främst, hur är en Target Product Profile utformad?

– Jag arbetar med en “one pager”, men det kan ju se olika ut inom olika företag. Men att bara ha en one-pager tvingar teamet att verkligen fokusera på de centrala delarna där produkten kan göra skillnad, förbättrade egenskaper jämfört med dagens behandlingar.

– Man kan arbeta med flera TPP:er om man ser flera möjligheter (indikationer, subgrupper).

– Det är också en styrka att ha en minimal TPP, alltså det man minst måste uppnå för att ha ett positivt business case. Om man inte uppnå detta så bör man stoppa projektet eller åtminstone omarbeta TPP och sina planer för att testa om man har en produkt.

Varför är det viktigt att tidigt ta fram en TPP i utvecklingen av ett läkemedel?

– Det “tvingar” teamet att Inhämta information från omvärlden inom den tänkta sjukdomen man ska behandla. Att göra denna “hemläxa” tidigt ger många fördelar; effektivare planering, styra omvärldsbevakningen mm. Det är också viktigt att man uppdaterar TPPn under utvecklingen både med extern och intern information.

Hur har processen gått till i framtagningen av en TPP för SOL-116?

– Jag trycker väldigt mycket på att inhämta information utifrån, interna skrivbords TPPer har en låg sannolikhet att bli ett bra styrmedel för teamet. Mycket finns på “nätet” och i databaser som vi har tillgång till, men det är också väldigt viktigt att göra primära undersökningar/intervjuer med olika experter samt deltaga i kongresser mm.

Om vi tittar specifikt på Lipums kandidat SOL-116 – hur ser den TPP:n ut?

–Vi har tagit fram en TPP för “lead indication”, RA, och kommer arbeta fram fler TPPer för andra inflammatoriska indikationer.

– I den omvärldsanalys vi gjort, bland annat i intervjuer med internationella opinionsledare, så har vi fått en tydlig bild av vilka kliniska behov som finns och vilka egenskaper Lipum ska fokusera på att dokumentera.

»Kan man uppfylla TPPn för RA så är SOL-116 en +1 BUSD produkt. De andra inflammatoriska sjukdomarna vi tittar på har också mycket stor potential.«

Slutligen, vad är din syn på potentialen för Lipums läkemedelskandidat SOL-116?

– RA-indikationen har ett väldigt stort marknadsvärde som uppgår till cirka 25 BUSD för de 7 major markets. Kan man uppfylla TPPn för RA så är SOL-116 en +1 BUSD produkt. De andra inflammatoriska sjukdomarna vi tittar på har också mycket stor potential. Det viktigaste är att vi gör ett bra initialt arbete och kan beskriva de möjligheter som SOL-116 har för potentiella partners och investerare.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev