Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har godkänt BioMarins genterapi för behandling av hemofili A. Nyheten kommer kort efter att en extern expertkommitté nyligen enhälligt rekommenderade den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA att godkänna två av läkemedelsbolaget Bluebirds genterapibehandlingar. För svenska CombiGene, som har ett samarbete med amerikanska Spark Therapeutics, är alla regulatoriska framgångar inom sektorn välkomna nyheter. BioStock sökte vd Jan Nilsson för en kommentar.

Den 24 juni meddelade den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA att kommittén för humanläkemedel, CHMP, hade publicerat ett positivt yttrande som rekommenderar ett villkorligt godkännande för försäljning av BioMarin Pharmaceuticals genterapikandidat, valoctocogene roxaparvovec, för vuxna med svår hemofili A.

Ett slutligt godkännande förväntas från EU-kommissionen under Q3 2022. Läkemedlet, som planeras att marknadsföras under namnet Roctavian, är den första genterapin som rekommenderas för godkännande i Europa för behandling av hemofili A.

Flera framsteg inom genterapisektorn i juni

Det positiva beskedet för BioMarin följer på nyheterna att sektorkollegan Bluebird nyligen erhöll positiva utlåtanden från FDA för två av sina genterapibehandlingar. I separata omröstningar, rekommenderade den externa expertkommittén Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee, att FDA bör godkänna elivaldogene autotemcel (eli-cel) för behandling av det dödliga men sällsynta tillståndet cerebral adrenoleukodystrofi. Man rekommenderade likaledes godkännande av betibeglogene autotemcel (beti-cel) som en potentiell behandling av blodsjukdomen beta-thalassemi. Kommittén kallade kandidaterna för enastående och att behandlingspotentialen är enorm, samt att fördelarna överväger riskerna. Läs mer.

Svenska CombiGenes samarbete med Spark

Förra året slöt CombiGene avtal med amerikanska Spark Therapeutics gällande CG01, CombiGenes genterapi som utvecklas för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi, den vanligaste formen av epilepsi hos vuxna. Avtalet är värt upp till 328,5 miljoner USD.

I en kommentar till BioStock rörande BioMarins framgångar, säger CombiGenes vd Jan Nilsson:

»Beskedet som BioMarin nu har mottagit är ytterligare ett styrkebesked för hela sektorn. Precis som de utlåtanden som Bluebird nyligen erhöll från FDA, utgör även detta en viktig validering av genterapin som ett innovativt sätt att behandla sjukdomar där dagens alternativ är ineffektiva, orsakar biverkningar eller ger upphov till behandlingsresistens. Det kommer alltid att finnas ett behov av traditionella läkemedel, men för de många patienter där dessa behandlingar inte ger tillräckligt effekt, behövs nytänkande. Att kunna erbjuda en behandling som innebär ett enda behandlingstillfälle, jämfört med ett livslångt medicinerande och ständiga sjukvårdsbesök, är en mycket inspirerande tanke. Vi ser mycket framemot att se hur CG01-projektet med vår erfarna partner Spark utvecklas framöver, med målsättningen att kunna förbättra livskvaliteten för patienter med läkemedelsresistent fokal epilepsi.«