Oncopeptides aktie fick en rejäl skjuts under måndagen och ökade som mest med 94 procent, efter att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs kommitté för humanläkemedel, CHMP, enhälligt antagit en rekommendation att ge Pepaxti ett fullt marknadsgodkännande i EU. Bolaget överväger nu finansieringsmöjligheter för att ta tillvara potentialen med det kommande EU-godkännandet, samtidigt som diskussioner pågår med FDA.

Det Stockholmsbaserade bioteknikbolaget Oncopeptides utvecklar läkemedel för svårbehandlade hematologiska sjukdomar, baserat på sin patentskyddade PDC-plattform.

Det första läkemedlet från PDC-plattformen, Pepaxti (melfalan flufenamid), även kallat melflufen, fick ett villkorat godkännande i USA den 26 februari 2021, i kombination med dexametason för behandling av vuxna patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom.

På grund av vad bolaget benämner regulatoriska utmaningar, marknadsförs produkten dock inte i USA för närvarande. Bolaget har dock en pågående dialog med FDA om hur data från den randomiserade, kontrollerade fas-III studien OCEAN ska tolkas, vilket bör ses som positivt mot bakgrund av att man nu har fått en regulatorisk tumme upp från EU.

“Rekommendationen om fullt godkännande för Pepaxti i EU är verkligen goda nyheter för patienter med trippelklassrefraktär sjukdom, där det medicinska behovet förblir stort och behandlingsmöjligheterna ofta uttömts” – Pieter Sonneveld, professor i Hematology vid Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna och huvudprövare i OCEAN-studien.

Positiva besked från EU

Den 23 juni meddelade bolaget nämligen att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s kommitté för humanläkemedel, CHMP, enhälligt antagit en rekommendation att ge Pepaxti ett fullt marknadsgodkännande i EU.

CHMPs rekommendation baseras på data från fas II-studien HORIZON och stöds av data från OCEAN-studien, som användes som bekräftande studie. Inga åtaganden om uppföljande studier är villkorade i marknadsgodkännandet. Oncopeptides avser att under Q4 lämna in en ansökan till EMA för att möjliggöra för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) att få tillgång till läkemedlet i tidigare behandlingslinjer.

När EU-kommissionen inom 60 dagar har fattat ett juridiskt bindande beslut, kommer marknadsgodkännandet vara giltigt i alla EU-länder, samt för länder inom det europeiska ekonomiska samarbetsområdet inklusive Island, Lichtenstein och Norge.

Det positiva beskedet fick Oncopeptides aktie att rusa med som mest 94 procent och 82 procent vid denna artikels publicering.

Kommersialiseringsplaner

Enligt Oncopeptides årsredovisning för 2021 som publicerades 21 april 2022, uppgick bolagets likvida medel per den 31 december 2021 till 362,2 Mkr och eget kapital till 210,9 Mkr. I rapporten framgår att bolaget har en outnyttjad lånefacilitet från Europeiska investeringsbanken EIB om upp till 40 MEUR, samt att lånefacilitetens trancher blir tillgängliga förutsatt att Oncopeptides når vissa milstolpar relaterade till kommersialiseringen av melflufen i USA respektive Europa. Vid 2021 års utgång hade inga av dessa milstolpar uppnåtts.

De nya positiva regulatoriska nyheterna från EU bör vara gynnsamma för Oncopeptides i de förhandlingar som nu pågår med EIB i syfte att uppdatera lånevillkoren så att de avspeglar den aktuella regulatoriska situationen. Utöver detta överväger bolaget även finansieringsmöjligheter för att ta tillvara potentialen med det kommande EU-godkännandet. Här framhåller man exempelvis att en nyemission och andra publika eller privata finansieringsmöjligheter kan komma att stå på agendan.

Oncopeptides kommer att öka marknadsförberedelserna efter godkännande av Europeiska kommissionen, för att bana väg för en framgångsrik lansering av Pepaxti i Tyskland under Q4, 2022. Bolaget överväger aktivt olika möjligheter att kommersialisera läkemedlet, göra det tillgänglighet för patienter i hela Europa och skapa största möjliga värde för aktieägarna.

I ett pressmeddelande säger Jakob Lindberg, vd för Oncopeptides:

“Pepaxti hjälper patienter med multipelt myelom, en obotlig form av blodcancer. Dagens rekommendation från CHMP bekräftar att Pepaxti gör nytta för dessa patienter och har en avgörande betydelse för Oncopeptides framtid och för vår forskningsportfölj. EMA:s vetenskapliga utvärdering har lett till att vår dialog med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA intensifierats med syfte att uppnå en tydlig väg framåt som ger patienter i USA tillgång till läkemedlet”.

Klaas Bakker, Chief Medical Officer på Oncopeptides, tillägger:

“EMAs utvärdering av Pepaxti bekräftar vår vetenskapliga slutsats att överlevnadsresultaten i OCEAN-studien är sant heterogena, vilket reflekteras i läkemedlets indikation och ligger i linje med myndighetens riktlinjer. I tillägg bekräftar EMA att det inte finns några toxikologiska signaler i de båda studierna och att det finns en positiv risk-nyttobalans i den indicerade patientpopulationen. Patienterna med störst nytta av Pepaxti har inte genomgått stamcellstransplantation och är ofta äldre, vilket sammantaget utgör den största delen av patienter med RRMM.”