Genterapier har vuxit fram som en av de hetare utvecklingsområdena inom life science de senaste åren och temperaturen har stigit i takt med att de första nya behandlingarna har godkänts i USA och Europa. Under 2020-talet väntas fler terapier att lanseras, vilket skulle innebära det stora genombrottet för denna behandlingstyp som med en eller ett fåtal behandlingstillfällen har potential att inte bara lindra, utan bota sjukdomar. Uppmärksamheten har även tagit sig uttryck i en rad företagsförvärv och licensaffärer under den senaste tiden. På den svenska aktiemarknaden finns endast ett noterat genterapibolag, CombiGene. BioStock har publicerat en nulägesanalys av bolaget som kan läsas nedan.

Lundabaserade CombiGene utvecklar en ny genterapeutisk behandling av epilepsi med läkemedelskandidaten CG01, samt en behandling av den sällsynta metabola sjukdomen lipodystrofi med kandidaten CGT2.

För att bara nämna ett par viktiga milstolpar under 2020, så har bolaget färdigställt produktionsprocessen för CG01. Man har även framgångsrikt slutfört den första storskaliga produktionen av CG01 tillsammans med partnern, genterapitillverkaren Viralgen. Därmed har två kritiska moment kunnat bockas av.

Under 2021 planerar CombiGene att genomföra de avslutande prekliniska studierna för att inleda den första studien i människa under 2022. Marknadspotentialen för CG01 är betydande och har uppskattats till en årlig försäljning om 750 – 1 500 miljoner USD.

Även CGT2-projektet har avancerat framåt. Nyligen meddelade bolaget att de första in vivo-studierna har inletts för utvärdering av de olika genterapivektorerna. Det finns idag ingen adekvat behandling för personer med partiell lipodystrofi och CombiGene har möjlighet att ansöka om särläkemedelsstatus för CGT2, vilket skulle innebära ett flertal strategiska fördelar och genvägar hos regulatoriska myndigheter.

CombiGene siktar även här mot en marknad med stor potentiell försäljning, uppskattningsvis 700 – 1 400 miljoner USD årligen, en marknad man skulle kunna nå i egen regi.

Ladda ned BioStocks nulägesanalys här.

Disclaimer

Detta är en Nulägesanalys utförd av BioStock på uppdrag av det analyserade Bolaget. BioStocks ersättning för analysen har bestämts på förhand och ersättningen är oavhängig analysens innehåll och slutsatser. Innehållet i denna analys baseras på offentlig information inhämtad genom egen research och källor som t.ex. finansiella rapporter, Bolagets hemsida, publika presentationer samt via kontakt med Bolagets representanter. Informationen om Bolaget har faktagranskats och godkänts för publicering av Bolaget. Analysen innehåller subjektiva bedömningar om framtiden vilket skall anses medföra osäkerhet. Eventuella värderingar av Bolag, produkter och marknad har utförts av BioStocks analytiker. Analytikern äger ej aktier i Bolaget. Denna analys skall ej betraktas som en rekommendation eller uppmaning att investera i Bolaget och skall ej tolkas som finansiell rådgivning. BioStock kan ej garantera att de slutsatser som presenteras i analysen kommer att uppfyllas. BioStock kan ej hållas ansvariga för vare sig direkta eller indirekta skador som orsakats av beslut fattade på grundval av information i denna analys. BioStock står ej under Finansinspektionens tillsyn  och behöver därmed ej följa de regler som annars gäller för analysföretag som står under Finansinspektionens tillsyn.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev