Under 2019 breddade Sveriges enda börsnoterade genterapibolag CombiGene sin projektportfölj inom epilepsi genom att inlicensiera en kandidat för utveckling mot den allvarliga sjukdomen partiell lipodystrofi. Bolaget lämnat in en prioritetsgrundande patentansökan till Storbritanniens patentverk om patentskydd för de vektorer som utvecklas inom lipodystrofi-projektet. BioStock har talat med vd Jan Nilsson för att få veta mer.

CombiGene inlicensierade CGT2 från Lipigon Pharmaceuticals förra året i syfte att utveckla en genterapeutisk behandling av den metabola och sällsynta sjukdomen partiell lipodystrofi. Därmed breddade bolaget sin pipeline som dittills enbart fokuserat på CG01 som utvecklas mot fokal epilepsi.

Hos patienter som drabbas av lipodystrofi förtvinar kroppsfettet. I avsaknad av normalt kroppsfett börjar då olika organ ackumulera fett, vilket i sin tur leder till allvarliga komplikationer såsom svårbehandlad diabetes, akut bukspottkörtelinflammation, hjärt-kärlsjukdom och inflammation i levern. Patienterna har mot bakgrund av denna komplexa sjukdomsbild en kortare förväntad livslängd än friska individer.

Det finns idag ett fåtal symptomlindrande behandlingar mot lipodystrofi, men ingen terapi som riktar sig mot grundorsaken till sjukdomen. För patienter som lider av partiell lipodystrofi finns det för närvarande inga behandlingar överhuvudtaget.

»Vi har klarat av det första steget med att designa genterapivektorer och testa dessa in vitro på olika leverceller med goda resultat. Vi har även planerat för projektets nästa steg med in vivo-studier. Vårt huvudmål just nu är att arbeta oss fram till slutgiltigt val av läkemedelskandidat« — Jan Nilsson, vd CombiGene

Särläkemedelsindikation och miljardmarknad

Eftersom målindikationen är en mycket sällsynt sjukdom finns det goda utsikter för behandlingen att erhålla särläkemedelsstatus, vilket bl.a. medför en rad regulatoriska fördelar, marknadsexklusivitet och möjligheter till betydande prispremier.

CombiGene har i en tidigare intervju med BioStock gjort bedömningen att bolaget skulle kunna behandla mellan 25 och 50 procent av patienterna, vilket skulle ge en total försäljningspotential på mellan 700-1 450 miljoner USD. Nedan kommenterar vd Jan Nilsson den senaste milstolpen med en ny patentansökan.

Vd kommenterar

– CombiGene testar för närvarande olika läkemedelskandidater i projektet och målet är att inleda en konceptverifieringsstudie under nästa år. En viktig milstolpe nåddes dock redan när den prioritetsgrundande patentansökan lämnades in till Storbritanniens patentverk. För BioStock berättar vd Jan Nilsson mer.

Jan Nilsson vd CombiGene

Jan Nilsson, vd CombiGene

Jan Nilsson, ni inlicensierade CGT2 från Lipigon förra året. Epilepsiprojektet CG01 rör sig ju inom det centrala nervsystemet medan lipodystrofiprojeket är en metabol sjukdom. Varför föll valet just på Lipigons kandidat?

– För det första är det ett intressant projekt i sig med en god kommersiell potential. Om vi lyckas ta fram en effektiv genterapi kommer vi också att kunna förbättra livskvaliteten för ett ganska stort antal människor. Bottenplattan i projektet är den samma som i vårt epilepsiprojekt CG01, dvs AAV-vektorer, som är en teknologi som vi på CombiGene har mycket stor erfarenhet av.

– På sikt tror jag också att vi kommer ha nytta av att bygga upp en solid kunskap inom metabola sjukdomar som är ett mycket intressant område inom genterapin. För att inlicensieringsaffärer av detta slag ska fungera krävs det även ett stort mått av förtroende mellan parterna, vilket hela tiden varit fallet mellan CombiGene och Lipigon.

Hur långt har ni kommit inom projektet till dags dato?

– Vi har klarat av det första steget med att designa genterapivektorer och testa dessa in vitro på olika leverceller med goda resultat. Vi har även planerat för projektets nästa steg med in vivo-studier. Vårt huvudmål just nu är att arbeta oss fram till slutgiltigt val av läkemedelskandidat.

Nu har ni alltså lämnat in en prioritetsgrundande patentansökan i Storbritannien, vilket innebär att ni kan lämna in en likadan ansökan i ett annat land och få samma ansökningsdatum för båda. Hur viktigt är detta?

– Det är mycket viktigt. Det forskas intensivt inom metabola sjukdomar och det är därför helt avgörande att vi löpande skyddar den kunskap och den teknologi som utvecklas inom projektet. Genom att vår patentansökan är prioritetsgrundande kan vi bredda skyddet för vår kunskap och vår teknologi till alla centrala marknader.

Avslutningsvis, vad bär hösten med sig för CombiGene?

– En sak som vi alltid varit noga med på CombiGene är att göra allt vi kan för att följa vår plan och leverera på våra milstolpar för att därmed skapa värde för våra aktieägare. Under hösten har vi tre utestående serier av teckningsoptioner. För teckningsoptioner av serie tre närmar sig teckningsperioden nu sitt slut, medan teckningsperioden för teckningsoptionerna av serie TO4 och TO5 löper under två veckor i november. Vi ser mycket positivt möjligheterna att uppnå full teckning i samtliga tre serier, vilket naturligtvis kommer att betyda mycket för finansieringen av bolaget.

– Vad gäller CGT2 som vi pratat mest om i denna intervju kommer vi under hösten att arbeta med att successivt minska antalet kandidater i projektet för att så småningom kunna välja den kandidat som har bäst förutsättningar att ta sig hela vägen till en kommersiell behandling.

– Inom vårt epilepsiprojekt CG01 arbetar vi för närvarande intensivt med att hitta exakt rätt i vår produktionsstruktur. Detta arbete fortskrider för närvarande i högt tempo och jag räknar fortsatt med att vi ska kunna genomföra en första storskalig produktion någon gång under vintern, vilket också innebär att vi kommer att ha material för de viktiga toxikologi- och biodistributionsstudierna som är planerade till nästa år.

 Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev