4873 English

Blodpropp är den vanligaste orsaken till död i världen medan hjärtinfarkt och stroke är de vanligaste blodproppsrelaterade komplikationerna. Dagens blodproppsförebyggande behandlingar ökar dock risken för allvarliga blödningar. Detta har öppnat upp för helt nya behandlingskoncept som CS1, Cereno Scientifics primära läkemedelskandidat, vilken förstärker kroppens naturliga försvar mot blodproppar samtidigt som blödningsrisken minimeras.

Blodpropp (trombos) är koagulerat blod som mer eller minde kan täppa till vener och artärer och i värsta fall leder till hjärtinfarkt eller stroke. Trombos uppstår när kärlväggen skadas och kroppen försöker reparera kärlskadan genom att koagulera blodet för att förhindra en blödning. Hos sjuka individer saknas en fungerande balans mellan det blodproppsbildande systemet och systemet som motverkat tillväxt av blodproppen (fibrinolysen), vilket gör att blodproppen kan växa obehindrat och riskera att strypa blodflödet.

En trombos i hjärtats kranskärl kan orsaka akut syrebrist (hypoxi) och förlust av hjärtmuskelceller, s.k. hjärtinfarkt. En trombos i hjärnan, som vanligen kallas stroke kan leda till förlamning eller förlust av talet.

World Thrombosis Day

Den 13 oktober uppmärksammades den omfattande problematiken kopplad till trombos under World Thrombosis Day (WTD).

WTD grundades 2014 av International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) som svar på medlemmarnas önskemål om en dag fokuserad på att globalt uppmärksamma det stora lidande  som trombos åstadkommer och att det finns mycket kvara att gör för att förbättra förebyggande och behandling av trombos. Ledd av en global vetenskaplig styrkommitté deltog mer än 175 organisationer världen över under det första året.

ISTH är en internationell medlemsorganisation med nästan 5 000 kliniker, forskare och opinionsbildare från nära 100 länder runt om i världen. Organisationen syftar till att främja förståelse, förebyggande, diagnos och behandling av trombos och blödningsrisker.

Blödningsrisk vid trombosförebyggande behandling ett olöst problem

Patienter som ligger i riskzonen för blodproppar behandlas med s.k. blodförtunnande läkemedel, vilka dock kan leda till allvarliga blödningar då de är utformade just för att hämma blodplättarnas vidhäftningsförmåga eller blodets förmåga att koagulera. På grund av associationen med blödningar ges blodförtunnande medel sannolikt i många fall i för låga doser, eller inte alls, pga rädsla för blödningar eller i syfte att begränsa blödningsrisken, vilket samtidigt kan medföra en otillräcklig anti-trombotisk behandlingseffekt.

Trots försöken att kontrollera blödningsrisken med blodförtunnande läkemedel drabbas var fjärde av de behandlade patienterna av någon form av blödning. Således finns ett medicinskt vakuum att fylla för ett läkemedel som ger tillfredställande anti-trombotisk behandlingseffekt utan ökad risk blödningar.

Cereno Scientific erbjuder nytt angreppssätt

Cereno Scientifics läkemedelskandidat CS1 stärker och återställer kroppens egen förmåga att lösa upp blodproppar. Mekanismen sker via kroppens eget intelligenta propplösningssystem – det fibrinolytiska systemet – för att undvika att blodproppar uppstår som blockerar kärlen. Istället för att försvaga koagulationsmekanismen återställer CS1 fibrinolysen genom att förråden av t-PA (ett protein som hjälper till att lösa upp en blodpropp) fylls på i kärlväggen och nivån av PAI-1 (ett protein som hämmar effekten av t-PA) minskas. Detta är ett helt nytt koncept inom peroral blodproppsprevention som man än så länge ser ut att vara ensamma i världen med.

Studier i människa närmar sig

Sedan tidigare har Cereno Scientific från sin kliniska studie fas I-data på CS1 som visar på god säkerhet, önskad farmakokinetik och frånvaro av allvarligare biverkningar, samt att läkemedelskandidaten signifikant reducerar PAI-1 nivåerna när de är som högst i kroppen.

Med en stärkt kassa från sommarens övertecknade emission, genom vilken bolaget tog in 60,6 Mkr före emissionskostnader, planeras nu en fas II-studie med CS1 tillsammans med CRO-bolaget OCT Group. Studien ska genomföras på cirka 30 kliniker i Ryssland och Bulgarien och målgruppen  är individer som genomgår ortopedkirurgi. Syftet är att undersöka CS1s trombosförebyggande effekt och studien planeras att inledas under första halvåret 2020.

Om studierna kan fastslå att CS1 har en förebyggande effekt mot bildandet av blodproppar efter kirurgi med liten eller ingen risk för blödning jämfört med etablerad behandling, indikerar detta att behandlingen är lämplig för förbyggande av blodpropp vid långtidsbehandling, något som ger stöd för att utveckla CS1 som förebyggande behandling för för större indikationer inom det tromboemboliska området, indikationer med stor marknadspotential.

Fas II-studie godkänd i Ryssland

I slutet av september erhölls ett regulatoriskt godkännande av myndigheter i Ryssland på bolagets ansökan om att inleda den kliniska fas II-studien. Nu återstår att få studietillstånd i Bulgarien och att slutföra uppskalning samt produktion av kliniskt prövningsmaterial innan studien kan startas, vilket väntas ske i slutet av H1 2020.

Vid positiva fas II-resultat är planen att i första hand utlicensiera CS1 till ett större läkemedelsbolag för pivotala studier och slutlig marknadslansering. Marknaden för blodproppsförebyggande läkemedel värderas enbart i USA till 10 miljarder USD och enligt en nyligen publicerad rapport förväntas den globala marknaden växa till 47 miljarder USD år 2026.

Cereno Scientific – växande internationell verksamhet och exponering

För Cereno Scientific utgör World Thrombosis Day ett av många tillfällen under året att väcka mer uppmärksamhet och debatt kring den världsomspännande hälsoutmaningen. I slutet av september uppmärksammade Cereno Scientific även World Heart Day.

Ur ett affärs- och partneringsperspektiv finns än fler tillfällen för bolaget att göra marknaden och nyckelspelare medvetna om företagets forskning och utveckling av CS1. Nyligen deltog man vid LSX Nordic Congress, där BioStock passade på att få en pratstund med vd Sten R. Sörensen. Intervjun kan ses längre ned. Sörensen deltog den 9-12 September i BioPharm America i Boston samt den 7-8 oktober även i LSX World Congress USA i Boston. Cereno deltog också vid Nordic Life Science Days (NLSD) i Malmö i oktober där CMO Björn Dahlöf deltog.

Vd  Sörensen har även deltagit vid American Congress of Cardiology (ACC) i New Orleans i mars samt vid Heart Failure Congress i Aten i april. Sörensen och Dahlöf  har även deltagit i European Society of Cardiology (ESC) Congress i Paris i augusti.

I juli presenterades de positiva resultaten av fas I studien med CS1 vid International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Melbourne, Australien där man kammade hem priset – Top Poster Award.

Bolagets FoU och växande internationella exponering ligger troligtvis bakom Cereno blivit inbjudna till två viktiga möten senare i år: 3rd Anti-Fibrotic Drug Development (AFDD) i Boston 18-20 november och till 16th Global Cardio Vascular Clinical Trialists Forum (CVCT) i Washington DC 5-7 december.

På båda dessa möten skall Cereno Scientific presentera de potentiellt vidgade behandlingsmöjligheter relaterade till fibros som identifierats tillsammans bolagets vetenskapliga råd, behandlingsmöjligheter som kan beröra såväl sällsynta sjukdomar som stora kardiovaskulära indikationer. Läs mer.

Årets många internationella aktiviteter kröns av att vd Sörensen kommer att deltaga och presentera Cereno vid Nordic American Life Science Conference den 4-5 december i New York anordnat av Business Sweden, DNB och Nasdaq.

Globalt koncept

Cereno driver numera sitt koncept och utveckling på internationell basis med ett internationellt vetenskapligt råd.  Den kommande fas II-studien med CS1 i Ryssland och Bulgarien förväntas också ge ökad uppmärksamhet i USA, Europa och Asien/Kina.

Att skala upp kontaktytorna och visa upp bolaget vid ett flertal globala konferenser ger bolaget en ökad internationell exponering, såväl vetenskapligt som affärsmässigt med en bredare träffyta mot investorer och potentiella globala eller regionala pharmapartners.

Se vd Sten R. Sörensen intervjuas av BioStock på LSX Nordic 2019 nedan.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev