Medfödda mitokondriella sjukdomar drabbar ”bara” cirka 1 miljoner människor världen över, vilket kan förklara varför dessa sjukdomar under lång tid har varit nedprioriterade av läkemedelsbolagen. På senare år ser dock detta att ha förändrats med såväl större avtalsvärden och fler projekt. 

Medfödda mitokondriella sjukdomar kan manifesteras på flera sätt. Ett av de vanligaste är Mitokondriell myopati, vilket kan ses bland annat vid MELAS (mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes), PEO (progressiv extern oftalmoplegi), KSS (Kearns-Sayre syndrom), och MERRF (myoclonic epilepsy with ragged red fibers). Typiska tecken på mitokondriell myopati är muskelsvaghet, träningsintolerans samt trötthet och observeras ofta i kombination med andra symptom på medfödd mitokondriell sjukdom.

Graden av sjukdom kan variera från en allmänt tilltagande svaghet till dödsfall. Det finns ett stort medicinskt behov av nya och effektiva behandlingsalternativ för mitokondriell myopati eftersom det inte finns någon specifik behandling för dessa svåra sjukdomar. Marknaden för mitokondriell myopati beräknas betinga ett totalvärde om 600 miljoner USD i slutet på år 2023.

Inom hela fältet av mitokondriella sjukdomar pågår idag 20 projekt i preklinisk- och forskningsfas, samt ytterligare 1 i fas I, 8 i fas II, 2 i fas III och 4 i market/postmarketing inom detta fält, enligt en analys framtagen av MSC baserat på data från Medtrack.

Genvägar hos regulatoriska myndigheter

För att stödja och uppmuntra utvecklingen av läkemedel kan läkemedelsmyndigheter utfärda särläkemedelsklassificering, och följdaktligen särläkemedelsstatus, till läkemedel där behandlingsalternativ saknas eller där de nya läkemedlen medför signifikanta fördelar för de drabbade.

Klassificeringen innebär bland annat nedsatta ansökningsavgifter, assistans vid framställandet av protokoll samt marknadsexklusivitet – i 10 år i EU och 7 år i USA – efter godkännande för försäljning. Oftast innebär det även en förkortad tid till marknad och detta utgör av naturliga skäl en morot för läkemedelsbolagen att ta sig an utvecklingsriskerna.

Cirka 10 personer per 100 000 har en mitokondriell sjukdom och läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar klassificeras sålunda som särläkemedel. Marknaden för särläkemedel uppgår till flera miljarder svenska kronor och den årliga kostnaden för behandling av en enda patient kan ligga i intervallet 200 000 upp till 1,5 miljoner kronor.

Internationella affärer

Den 2 augusti 2019 inlicensierade den forskningsfokuserade vårdgruppen Chiesi Farmaceutici licensen till Raxone (idebenone) från schweiziska Santhera Pharmaceuticals, för behandling av Lebers hereditära optikusneuropati (LHON), en sjukdom som leder till ett plötsligt insjuknande med progressiv och allvarlig synnedsättning. Affären värderades till 104 miljoner USD.

Den globala försäljningen ökar. Klicka för att förstora. (källa: MSC)

Den 25 januari 2018 Japanska Astellas Pharma amerikanska Mitobridge i en affär värd 225 miljoner USD. Affären syftade till att stärka Astellas FoU inom mitokondriell dysfunktion.

Den 28 mars 2013 ingick BioElectron Technology (Edison Pharmaceuticals) ett utvecklingsavtal med Dainippon Sumitomo Pharma värt upp till 460 miljoner USD i kommersiella milstolpsbetalningar samt royalties vid framtida försäljning. Fokus för avtalet var att stärka den förvärvande parten inom flera ärftliga mitokondriella sjukdomar.

Den 26 augusti i år förvärvade amerikanska Zogenix sin branchkollega Modis Therapeutics i en affär värd upp till 400 miljoner dollar. Därmed kunde Zogenix lägga till MT1621 i sin utvecklingspipeline, en behandling av Thymidine Kinase 2 deficiency, en mitokondriell dysfunktion som visar sig i progressiv och svår muskelsvaghet.

Det är inte enbart avtalsvärdena som har accelererat. Även försäljningssiffrorna för tre marknadsförda nyckelterapier har tagit fart mellan 2017 och 2018, vilket illustreras av tabellen här intill.

Svenska affärer

I juni 2018 ingick NeuroVive ett exklusivt licensavtal med BridgeBios dotterbolag Fortify Therapeutics baserat på bolagets prodrogsprogram inom NVP015 för lokal behandling av LHON. Kandidaten verkar genom att kringgå den metabola dysfunktionen och erbjuda en alternativ energikälla för näthinnecellerna. Affären har ett totalvärde om 60 miljoner USD.

Året innan, närmare bestämt den 2 maj 2 2017, signerade NeuroVive och koreanska Yungjin Pharm ett licensavtal rörande Yungjin Pharms substans KL1333 som är avsedd för oral behandling av genetiska mitokondriella sjukdomar såsom MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom. Totalvärdet på affären är potentiellt 57 miljoner USD.

Imorgon onsdag 18 september bjuder NeuroVive tillsammans med ovan nämnda Chiesi Farmaceutici in till Mitokondriedagen 2019 under det större paraplyet Global Mitochondrial Disease Awareness Week (15 – 21 sept), som syftar till att öka medvetenheten kring mitokondriell sjukdom.

Läs mer här: NeuroVive och Chiesi riktar strålkastarljuset mot mitokondriella sjukdomar

Artikeln är producerad i samarbete med MSC (Monocl Strategy & Communication). [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev