Tunga FDA-skalper för Karolinska developments portföljbolag Aprea
För knappt två veckor sedan rapporterade BioStock att det privatägda cancerbolaget Aprea Therapeutics fortsätter leverera goda nyheter. Då presenterades positiva resultat med huvudkandidaten APR-246 i kombination med immunkontrollpunktshämmare. Idag kunde bolaget meddela ytterligare betydande framsteg då amerikanska FDA har tilldelat APR-246 både särläkemedelsstatus och snabbspårstatus för att påskynda dess utveckling.
Bioteknikbolaget Aprea Therapeutics har sina rötter i forskning som bedrevs på Karolinska Institutet och idag ingår bolaget som ett av flera portföljbolag i Karolinska Development, Skandinaviens enda börsnoterade investmentbolag inom life science.
Aprea Therapeutics, som grundades 2003 och är baserat i Boston och Stockholm, arbetar med att utveckla nya läkemedel mot cancer med särskild inriktning mot tumörsupressorproteinet p53. Proteinet har en nyckelroll i utvecklingen av cancerläkemedel eftersom mutationer i p53-genen har hittats i 50 procent av mänskliga tumörer.
En stark inledning på 2019
Efter positiva interimsresultat från en fas I/IIb-studie under 2018, kom i början av april alltså nyheten att Aprea Therapeutics kandidat APR-246 kunnat uppvisa positiva resultat i kombination med s.k. immunkontrollpunktshämmare (immune checkpoint inhibitors) i en in vivo studie för melanom och kolorektalcancer. Då p53-proteinet är ökänt som ett svårfångat mål för läkemedel var dessa resultat mycket glädjande och APR-246 är ett av de läkemedel mot inriktade mot p53 som kommit längst i sin utveckling.
FDA visar tilltro till APR-246
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har nu tydligt visat att de är mycket intresserade av Apreas kandidat och har tilldelat APR-246, för behandling av patienter med TP53-muterad myelodysplastiskt syndrom (MDS), såväl särläkemedelsstatus (orphan drug designation) som snabbspårstatus (fast track designation).
Dessa två åtgärder innebär flera tunga fördelar för läkemedlets utveckling. Särläkemedelsstatus ges speciellt för att påskynda utveckling av behandlingar för ovanliga sjukdomar och statusen ger bolaget både regulatoriska och kommersiella fördelar. Man får t.ex. marknadsexklusivitet på den amerikanska marknaden i 7 år efter ett marknadsgodkännande. Dessutom stöttar FDA bolaget med utveckling av studiedesign och man erhåller vissa skatteförmåner kopplade till kostnader för kliniska prövningar.
Snabbspårstatus, som ges för att underlätta utveckling av läkemedel riktade mot sjukdomar som saknar behandling, ger Aprea tillgång till FDA när det gäller frågor om utveckling, utvärdering och godkännande.
Fas III har nu inletts
Förutom de prekliniska resultaten har kliniska prövningar i fas I/II visat en fördelaktig säkerhetsprofil, en biologisk aktivitet och en klinisk respons i både blodcancersjukdomar och i solida tumörer som hade mutationer i TP53-genen. Baserat på den höga övergripande svarsfrekvensen och den kompletta svarsfrekvensen i de kliniska studierna har Aprea nu initierat en fas III-studie i TP53-muterade och högrisk-klassade MDS-patienter.
I ett uttalande understryker Karolinska Developments vd Viktor Drvota vikten av FDAs beslut och menar att det “visar på tyngden i de starka data som Aprea har kunnat visa hittills för APR-246. Den här läkemedelskandidaten har en stor potential att kunna hjälpa cancerpatienter som idag inte får någon effektiv behandling. Vi ser fram emot att fortsätta följa utvecklingen av APR-246 när Aprea nu arbetar vidare för att ta läkemedelskandidaten till patienter så snart som möjligt.”
Läs även: Aprea uppnår positiva resultat mot svårfångad målmolekyl (5 april 2019)
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]
