Kraftig smärta, organskador och i värsta fall döden är tänkbara följder för den som drabbas av sicklecellanemi – en sjukdom som i de akuta faserna saknar effektiva behandlingsalternativ. I Karolinska Developments portfölj hittar vi bolaget Modus Therapeutics, som med särläkemedelstatus i bagaget, inriktat sig på att utveckla en first-in-class-behandling mot sjukdomen som drabbar miljontals människor världen över. Bolaget kunde idag bocka av en viktig milstolpe då man framgångsrikt doserat en patientgrupp för studier i ytterligare en administrationsplattform.

Kroppens röda blodkroppar har till uppgift att frakta syre till celler, och koldioxid från cellerna till lungorna. Sicklecellanemi (SCD) är en genetisk sjukdom som beror på en mutation där de röda blodkropparna istället för att ha en normal rund form, tar en ”sickelform” på grund av brist på syre i blodcellerna. ”Sickle” är det engelska ordet för skära och formen hos de avvikande blodkropparna kan alltså liknas vid en månskära. De s.k. vaso-ocklusiva kriserna innebär att de sicklande röda blodkropparna håller fast vid varandra, vilket begränsar blodflödet till organen och orsakar akut smärta hos den drabbade.

Särläkemedelstatus och flera administrationsplattformar 

I de akuta faserna av sjukdomen finns idag ingen tillgänglig behandling förutom smärtstillande medel. Modus Therapeutics utvecklar sevuparin för att behandla dessa kriser hos SCD-patienter. Sevuparin har erhållit särläkemedelsstatus (orphan drug designation) i USA och EU med rätt till marknadsexklusivitet i sju respektive tio år efter marknadsentré.

Bolaget har sedan tidigare pågående studier i fas II där sevuparin ges intravenöst, och idag kunde bolaget dessutom meddela att man framgångsrikt doserat den första gruppen patienter genom subkutan injektion.   

Viktig milstolpe, starka ägare och kommande resultat

–  Det här är en viktig milstolpe för Modus Therapeutics då det banar väg för ett nytt behandlingsalternativ för patienter med sicklecellsjukdom och utgör starten på den kliniska utvecklingen av sevuparin i USA, säger Viktor Drvota, styrelseledamot i Modus och vd för Karolinska Development, i samband med pressreleasen.

I en intervju med BioStock i slutet av december 2018 berättar Ellen K Donnelly, vd för Modus Therapeutics, att bolaget förväntar sig att presentera resultaten från den intravenösa fas II-studien i mitten av 2019, samt resultaten från fas I-studien kort därefter.

Donnelly lyfter även fram betydelsen av den namnkunniga och starka ägarstrukturen i bolaget, där bland annat HealthCap, ÖstersjöstiftelsenErgomed och majoritetsägaren Karolinska Development finns med.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. [et_bloom_inline optin_id=”optin_4″]

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev