Amerikanska BridgeBio Pharma utvecklar i samarbete med en rad väletablerade branschaktörer, bland dem svenska NeuroVive, läkemedel mot genetiska sjukdomar. Förra veckan tillkännagav bolaget att man tagit in nära 300 MUSD i en ny finansieringsrunda. Med välfylld kassa ökar möjligheterna att BridgeBio accelererar samarbetet med NeuroVive och utvecklingen av molekyler ur NVP015 programmet mot den medfödda mitokondriella ögonsjukdomen LHON.

Palo Alto-bolaget BridgeBio Pharma har 15 läkemedelskandidater i sin pipeline, varav flera i sen klinisk fas. Portföljtillgångarna spänner över terapeutiska områden som genetisk dermatologi, onkologi, kardiologi, neurologi, endokrinologi, njursjukdomar och oftalmologi.

Gemensamt för samtliga kandidater är dock att de utvecklas mot medfödda sjukdomar som orsakas av en mutation i DNA som har få, eller obefintliga, behandlingsalternativ. Fram till idag har fler än 7000 genetiska sjukdomar identifierats och de påverkar sammantaget mellan 25 och 30 miljoner amerikaner. Trots de begränsade behandlingsalternativen har få läkemedel godkänts som behandling för dessa tillstånd, vilket innebär att ett betydande antal patienter idag står utan terapeutiska alternativ.

Kaptialinjektion på 300 MUSD pytsas in i befintliga projekt

Förra veckan tillkännagav BridgeBio Pharma att man tagit in nära 300 MUSD, eller drygt 2,7 miljarder kronor, i en ny finansieringsrunda. Rundan leddes av de befintliga investerarna tillika globala investmentbolagen KKR och Viking Global Investors. Övriga investerare som deltog var Perceptive Advisors, AIG, Aisling Capital, Cormorant Capital och Hercules Capital, samt nya investerare som Sequoia Capital, samt även en ej namngiven långsiktig blue-chip investerare (sålunda en väletablerad aktör).

Det tillskjutna kapitalet avses användas för att stödja BridgeBio Pharmas existerande forskningsprogram i syfte att snabbare nå marknad med läkemedelskandidaterna.

BridgeBio Pharmas strategi

Bolaget bildades 2015 av en grupp industriveteraner från såväl biotechsektorn som akademin, med syfte att hitta, utveckla och leverera genombrottsmediciner för genetiska sjukdomar till marknaden.

De samarbeten som har kungjorts till dags dato spänner över nya vetenskapliga upptäckter från universitet, akademiska medicinska centra och pharmabolag. Idag samarbetar man med University of California San Francisco (USCF), SPARK Translational Research Program vid Stanford University, MD Anderson Cancer Center, St. Jude Childréns Research Center, Lexicon Pharmaceuticals, Shire (som nyligen förvärvades av Takeda för hisnande 56 miljarder USD), Infinity Pharmaceuticals, samt NeuroVive Pharmaceutical.

Var och en av BridgeBios läkemedelskandidater är inrymt i ett eget dotterbolag, med tillgång till centraliserade resurser och kapaciteter.

»Att BridgeBios dotterbolag Fortify Therapeutics är helt fokuserat på NVP015-konceptet och att utveckla en lokal behandling mot LHON direkt i ögat är väldigt spännande och lovande. Deras åtaganden gör att NVP015 kan utvecklas i två parallella spår för att få fram välbehövd behandling mot mitokondriella sjukdomar.« — Magnus Hansson, medicinsk chef och ansvarig preklinisk/klinisk utveckling, NeuroVive. Läs mer.

Samarbetet med NeuroVive har ett totalt potentiellt värde om 60 MUSD

I juni 2018 utlicensierade svenska NeuroVive Pharmaceuticals molekyler från sitt NVP015-projekt för en riktad behandling av Lebers hereditära optikusneuropati (LHON) till BridgeBio Pharmas dotterföretag Fortify Therapeutics, som bildades för att utveckla projektet vidare. Fortifys ambition är att vidareutveckla den inlicensierade NVP015-kemin för att kunna etablera en terapi för LHON.

LHON är en sjukdom som orsakas av mutationer i det mitokondriella DNA:t, vilket resulterar i en dysfunktionell oxidativ fosforylering och ATP-produktion, som i sin tur leder till en försämring av näthinne-gangliecellerna och synförlust. LHON drabbar oftast män mellan 20 och 40 års ålder. Oftast debuterar sjukdomen med kraftig synnedsättning på ena ögat som sedan ökar och kan ge blindhet. Sedan drabbas ofta det andra ögat inom något år. Förekomsten av LHON i Europa ligger på 1:30 000–1:50 000.

Avtalet är en exklusiv licens att utveckla prodroger av NVP015-programmet mot LHON, med ett inledande finansiellt åtagande om 20 miljoner USD och ett totalt värde om cirka 60 miljoner USD givet uppnådda milstolpar.

BridgeBios kapitalanskaffning kan gynna NVP015-programmet

NeuroVives åtagande är att stötta utvecklingen och dela med sig av den erfarenhet och kunskap bolaget har kring substansklassen för att så snabbt som möjligt hitta en lämplig läkemedelskandidat och föra den framåt till patientstudier.

BridgeBio Pharma har med det nya finansieringstillskottet troligtvis bättre möjligheter och förutsättningarna att driva Fortify Therapeutics – och det tillhörande NVP015-programmet – på ett effektivt och tidsoptimalt sätt, vilket i förlängningen är till NeuroVives fördel i termer av tid till, och möjlighet för, milstolpebetalningar.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.