4873 English

Alexion Pharmaceuticals och Stealth BioTherapeutics slöt nyligen ett avtal värt total 30 miljoner USD. Avtalet är ett tecken på att utvecklingen med att ta fram effektiva behandlingar för patienter med sällsynta mitokondriella sjukdomar går framåt. Ett annat bolag som just nu tar kliv inom det mitokondriella fältet är svenska NeuroVive Pharmaceutical.

Mitokondrier är specialiserade organeller inuti våra celler som ansvarar för att producera energi i våra kroppar. De producerar mer än 90 procent av energin som används av kroppens vävnader och utan fungerande mitokondrier blir till och med basala saker såsom att växa, röra sig, och andas svåra att klara av.

Mitokondriella sjukdomar saknar behandlingar

Sjukdomar i mitokondrierna är visserligen sällsynta, men för de drabbade hämmas de påverkade cellernas förmåga att bryta ner mat och syre samt förmågan att producera energi. Primär mitokondriell myopati (PMM) är en subgrupp av dessa sällsynta sjukdomar som drabbar 12.5 av 100 000 individer världen över. Precis som namnet antyder så fungerar inte mitokondrierna som de ska hos dessa individer. Detta beror på genetiska mutationer och orsakar störningar främst hos skelettmuskelvävnader.

Hög-energi vävnader såsom muskel-, hjärn- eller hjärtvävnad är mest troliga att påverkas. Konsekvenserna kan vara allvarliga och långtgående då organfunktioner blir kroniskt försvagade vilket leder till förkortad livslängd. Än så länge saknas behandlingar inom sjukdomsområdet.

Alexion och Stealth sluter avtal

Alexion Pharmaceutical, som har en erkänd förmåga att ta fram viktiga nya behandlingar för sällsynta sjukdomar för barn och vuxna, meddelade förra veckan att man skrivit ett avtal med Stealth BioTherapeutics gällande en option att gemensamt utveckla och kommersialisera elamipretide mot mitokondriella sjukdomar. Kandidaten genomgår just nu en fas III-studie i en kohort av PMM-patienter.

 Given our strong existing relationships with neuromuscular specialists – who play a critical role in treating PMM – we believe this is an exciting potential opportunity to further expand our rare neurology portfolio and look forward to the possibility of working with Stealth to realize the promise of elamipretide for patients.” – Dr. John Orloff, Executive Vice President och Head of Research & Development, Alexion Pharmaceutical.

Överenskommelsen innebär att Alexion får en exklusiv option att ingå partnerskap med Stealth gällande utvecklingen av subkutan elamipretide baserat på de slutgiltiga studieresultaten. Om Alexion väljer att utnyttja optionen kommer de två bolagen att gemensamt utveckla subkutan elampretide i USA för behandling av PMM samt andra sällsynta sjukdomar såsom Barths syndrom och Lebers hereditära optikusneuropati (LHON).

Om de väljer att utnyttja optionen får Alexion också exklusiva utvecklings- och kommersialiseringsrättigheter för subkutan elamipretide utanför USA. Dessutom får man då göra initiala betalningar till Stealth till ett värde av 30 miljoner USD.

När nyheten annonserades steg Stealths aktie med mer än 15 procent i ett tydligt tecken på investerarnas entusiasm. Detta är inte bara goda nyheter för elamipretide, som har haft svårt att locka till sig marknadens uppmärksamhet trots first-in-class potential, men även för patienter med mitokondriella sjukdomar som lider av det faktum att det saknas effektiva behandlingar.

NeuroVive är Sveriges mitokondrie-experter

I Sverige finns det ett bioteknikbolag som den senaste tiden har gjort stora framsteg inom behandling av mitokondriella sjukdomar – NeuroVive Pharmaceutical. Det Lundabaserade bolaget har en bred portfölj som omfattar fyra områden: primära mitokondriella sjukdomar, hjärnskador, NASH (icke-alkohol­orsakad fett­leversjukdom) och levercancer. Numera står dock mitokondriella sjukdomar i fokus för NeuroVive, medan man minskar det interna fokus på övriga projekt, (läs mer om detta här) och detta är ett område som NeuroVive anser sig vara experter inom.

Beslutet att fokusera på mitokondriella sjukdomar reflekterar inte bara det faktum att det idag saknas behandlingar för primära mitokondriella sjukdomar utan också att marknadspotentialen för dessa sjukdomar är stor. NeuroVive känner alltså att man kan göra reell skillnad för patienter med stora medicinska behov inom sjukdomsfältet.

Tre behandlingar på gång

Bolaget har flera kandidater inom mitokondriella sjukdomar sin pipeline: KL1333, en behandling mot MELAS och liknande tillstånd, NV354 mot Leighs sjukdom och NVP025 som behandlar mitokondriell myopati. KL1333 genomgår just nu en klinisk fas I-studie och har erhållit särläkemedelsstatus i både USA och Europa. NeuroVive räknar med att påbörja kliniska studier med NV354 tidigt nästa år och NVP025 befinner sig fortfarande i tidiga prekliniska stadier.

Dessutom har bolaget också ett projekt, NVP015, som utvecklas mot ögonsjukdomen LHON, som utlicenserades till BioBridges dotterbolag Fortify Therapeutics i mitten av 2018.

Så sent som förra månaden demonstrerade bolaget sin omfattande kunskap om mitokondriella sjukdomar i samband med Mitokondriedagen 2019. Då organiserade man tillsammans med Chiese Pharmaceuti ett seminarium i Stockholm för uppmärksamma Global Mitochondrial Disease Awareness Week. Under seminariet gav NeuroVives medicinske chef Magnus Hansson en presentation på temat ”nya behandlingsmöjligheter” där han berättade mer om det senaste inom läkemedelsutveckling för mitokondriella sjukdomar.

Positiv trend inom läkemedelsutveckling för sällsynta sjukdomar

Den senaste tidens utveckling i såväl USA som Europa pekar med andra ord på stadiga framsteg inom primära mitokondriella sjukdomar – ett område som tidigare har negligerats p.g.a. den låga incidensen. Det ökade intresset för mitokondriella sjukdomar sammanfaller med en övergripande trend av högre sannolikhet att nå marknaden (success rate) för särläkemedel under de senaste åren.

För att lära dig mer om regulatoriska initiativ för att skapa incitament för bolag att utveckla behandlingar för sällsynta sjukdomar och hur det troligen har bidragit till en högre success rate, läs här.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev