CombiGene ser fler möjligheter med sin utvecklingsplattform
EU:s beslut 2018 att satsa 3,36 miljoner euro på CombiGenes utveckling av genterapibehandlingen CG01 mot epilepsi bar nyligen frukt då bolaget slöt ett avtal med Spark Therapeutics kring vidareutveckling av kandidaten. BioStock kontaktade vd Jan Nilsson med anledning av att den sista utbetalningen från EU-programmet Horizon 2020 nu har inkommit. Det är tydligt att bolaget vill bredda sitt fokus efter framgångarna.
CombiGene utvecklar genterapikandidaten CG01 för behandling av läkemedelsresistent epilepsi, en sjukdom som drabbar en stor patientpopulation om cirka 47 000 nya patienter årligen i USA, EU4, Storbritannien, Japan och Kina. Den 15 maj 2018 meddelade Horizon 2020, EU:s mest omfattande program för forskning och innovation, att de beslutat att satsa 3,36 miljoner euro på CombiGenes fortsatta utveckling av genterapikandidaten CG01.
EU-anslaget
Den första utbetalningen om cirka 1,5 miljoner euro gjordes den 7 september 2018. EU-projektet avslutades med lyckat resultat i juli 2021 och efter en utvärdering av utfallet har den sista delbetalningen om cirka 500 000 euro nu utbetalats. Detta innebär att CombiGenes Horizon 2020-projekt är avslutat och att CombiGene sammantaget har erhållit 3,36 miljoner euro.
Avtalet med Spark Therapeutics
Att erhålla icke-utspädande kapital i form av forskningsmedel från Horizon 2020 var en kvalitetsstämpel för både bolaget och projektet. Att säkra ett avtal med ett stort globalt läkemedelsbolag är något de flesta mindre aktörer strävar mot, men som statistiskt sett sällan slår in. CombiGene har nu levererat på bägge punkter.
»Tack vare anslaget från Horizon 2020 har vi under de senaste tre åren kunnat utveckla CombiGene som bolag. Detta har i sin tur gjort det möjligt för oss att uppnå de värdeskapande milstolpar som gjort epilepsiprojektet CG01 riktigt attraktivt för den internationella läkemedelsindustrin och som ledde fram till vårt avtal med Spark. Utan anslagen från Horizon 2020 hade denna resa tagit betydligt längre tid« – Karin Agerman, Chief Research and Development Officer på CombiGene
I oktober 2021 meddelade CombiGene att man ingått ett exklusivt samarbets- och licensavtal med Spark Therapeutics rörande CG01. Enligt avtalsvillkoren är CombiGene berättigat att erhålla upp till 328,5 miljoner USD exklusive royalties med 8,5 miljoner USD vid undertecknandet, samt upp till 50 miljoner USD vid prekliniska och kliniska milstolpar.
Vd kommenterar
För BioStock berättar CombiGenes vd Jan Nilsson om forskningsbidraget från Horizon 2020 och det påföljande avtalet med Spark. Vi får även veta att bolagets två projekt, CG01 mot epilepsi och CGT2 – en genterapeutisk behandling av partiell lipodystrofi – sannolikt bara är början på bolagets utvecklingsresa mot en bredare portfölj av genterapibehandlingar under de kommande åren, baserat på bolagets utvecklingsplattform.
Har det faktum att ni erhöll forskningsbidrag från Horizon 2020 bidragit till att ni nådde ett avtal med Spark?
– Det har det absolut gjort. På ett generellt plan betyder forskningsbidrag mycket för små bolag genom att de tillför både kapital och trovärdighet. För CombiGene har bidraget från Horizon 2020 har varit mycket betydelsefullt. För det första tillfördes bolaget medel som gjorde att vi kunde fortsätta att CG01:s prekliniska program enligt våra ursprungliga planer. För det andra har anslaget från Horizon 2020 utgjort en kvalitetsstämpel som varit värdefull både när vi tagit in ytterligare kapital i bolaget och när vi sökt ledande partners inom CRO- och CDMO-områdena. Kort sagt har anslaget från Horizon 2020 gjort CombiGene attraktivare både för våra investerare och för våra leverantörer.
– Sammantaget har detta bidragit till att vi på relativt kort tid kunnat etablera CG01 som ett högintressant projekt på den internationella läkemedelsmarknaden för att slutligen teckna det stora avtalet med Spark Therapeutics.
»CombiGene går nu in i en intensiv affärsutvecklingsperiod med målsättningen att identifiera och inlicensiera nya intressanta projekt med hög kommersiell potential« – Jan Nilsson, vd combigene
Ser du några möjligheter att vidga er pipeline framöver, baserat på er plattform och de kunskaper som ni kontinuerligt ackumulerar i redan pågående projekt?
– Jag ser stora möjligheter för oss att ta in nya projekt i bolaget. CombiGene är idag ett starkare bolag än någonsin tidigare. Genom avtalet med Spark stärker vi i ett slag vår kassa med 8,5 miljoner USD samtidigt som Spark kommer att ta överenskomna kostnader för de avslutande delarna i det prekliniska programmet och samtliga kostnader för den kliniska utvecklingen och en framtida kommersialisering. Vår stärkta finansiella ställning tillsammans med de stora kunskaper vi byggt upp under de senaste åren gör att vi nu befinner oss i en mycket gynnsam position för att bredda vår utvecklingsportfölj.
– CombiGene går nu in i en intensiv affärsutvecklingsperiod med målsättningen att identifiera och inlicensiera nya intressanta projekt med hög kommersiell potential. Vi kommer framför allt att söka AAV-baserade projekt eftersom det är inom denna teknikplattform som bolaget har etablerad kunskap inom centrala områden som vektordesign (utformning av läkemedelskandidat), säkerhetsaspekter och produktion. De sjukdomsområden som står i fokus är på motsvarande sätt de där CombiGene byggt upp en gedigen kunskap, dvs sjukdomar inom det centrala nervsystemet och metabola sjukdomar. Med detta sagt kommer vi samtidigt att ha en öppen attityd gentemot tänkbara projekt och utvärdera varje möjlighet på dess egna meriter.
Vad kan vi vänta oss för nyhetsflöde under de kommande sex månaderna?
– Mina många år i såväl svensk som internationell läkemedelsindustri har lärt mig att det är klokt att vänta med att presentera nyheter tills de väl har inträffat, men vi kommer självklart att rapportera om utvecklingen i CG01- och CGT2-projekten samt redogöra för våra ansträngningar inom CombiGenes affärsutveckling så långt som det låter sig göras ur ett affärsmässigt perspektiv med de uppenbara begränsningar som finns vad gäller kommersiella hemligheter och sekretessaspekter.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
