4873 English

KOL är en av de vanligaste dödsorsakerna i världen i dag. Trots att marknaden för behandlingar av sjukdomen är enorm baseras den till stor del på läkemedel med gamla verkningsmekanismer. Detta är något som Lundabaserade Respiratorius vill ändra på med utvecklingsprojektet RESP9000 där man siktar på att få fram ett effektivt verktyg i kampen mot sjukdomen. Bolaget ser flera värdeskapande milstolpar på vägen mot klinik.

Kronisk obstruktiv lungsjukdom eller KOL, är ett samlingsnamn för lungsjukdomar som stör luftgenomströmningen i andningsorganen och som leder till andningsproblem, till exempel svår astma, lungemfysem och kronisk bronkit. KOL är en av de vanligaste och snabbast växande sjukdomarna och är i dag den tredje vanligaste dödsorsaken i världen. med över 3 miljoner dödsfall per år.

Behov av mer effektiva behandlingar ger stor global marknadspotential

Till allra största del orsakas sjukdomen av tobaksrökning, men den kan också uppstå hos personer som vistats länge i miljöer där luften är förorenad. KOL är en dödlig progressiv sjukdom där det idag inte finns någon behandling som kan återställa patienten, utan behandlingarna handlar om att förhindra och fördröja sjukdomsförloppet. I ett första skede rekommenderas icke-farmakologisk behandling så som rökstopp samt fysisk aktivitet.  Medicinering (via inhalatorer) ordineras successivt vid mer långt gången sjukdom. I senare sjukdomsskede kan patienten även få syrgas via ventilator. Vid långt gången KOL kan lungtransplantation bli aktuellt.

Marknaden för behandling av respiratoriska tillstånd är stor. Den står för nästan 10 procent av all läkemedelsförsäljning i världen, vilket 2020 motsvarade en marknad på cirka 90 miljarder USD, varav mediciner mot KOL stod för mer än hälften av denna summa. En stor del av världens ”big pharma” finns representerade inom fältet, bland annat GlaxoSmithKline (GSK) och AstraZeneca.

Existerande läkemedel baseras på gamla verkningsmekanismer och har oklar effekt

Trots att det har satsats enorma pengar på utveckling inom området baseras den stora delen av luftvägsutvidgande läkemedel på gamla redan kända mekanismer. Samtidigt saknas det idag tydliga bevis för att befintliga läkemedel verkligen förbättrar överlevnaden och minskar dödligheten hos KOL-patienter. Läkemedlen är ofta singeldoskombinationer av långverkande beta-2-stimulerare (LABA) och långverkande antikolinergika (LAMA) samt kombinationer med inhalationssteroider (ICS).

Marknadsledarna skiftar fokus till onkologi vilket ger möjligheter för andra aktörer

En av produkterna inom området är Trelegy Ellipta, ett trippelkombinationsläkemedel från GlaxoSmithKline som nyligen fick konkurrens av AstraZenecas Trixeo Aerosphere, även det en trippelkombination. De båda bolagen är tillsammans också ensamma om att ha fått KOL-läkemedel med nya verkningsmekanismer godkända. Mepolizumab från GSK och benralizumab från AstraZeneca är två biologiska injektionsläkemedel (monoklonala antikroppar) som riktar sig mot KOL-patienter med så kallad eosinofil lungvägsinflammation.

När det gäller de båda jättarnas fortsatta satsning inom området är det dock mer oklart. Den starka ställningen inom KOL till trots har de båda under senare tid lagt ned flera projekt i ett strategiskifte för att rikta utvecklingsresurserna mer mot onkologi.

Ett av de mer intressanta projekten i sektorn är ensifentrine som utvecklas av brittisk-amerikanska Verona Pharma. Ensifentrine är ett inhalationsläkemedel som verkar såväl luftvägsvidgande som antiinflammatoriskt, vilket särskiljer den från övriga läkemedel som finns tillgängliga i dag. Bolaget utvärderar just nu substansen i en fas III-studie.

Fokus på små luftvägar ger potential att fylla ett hål på marknaden

Ett annat projekt med liknande egenskaper som ensifentrine är RESP9000 som utvecklas av Lundabaserade Respiratorius. Inom projektet utvecklas huvudkandidaten RES030-085 som även den verkar luftvägsrelaxerande och antiinflammatoriskt och som visat sig kunna ge en fullständig relaxation av små luftvägar isolerade från human lungvävnad oavsett hur dessa har kontraherats. Respiratorius fokus på små luftvägar och en alternativ verkningsmekanism innebär spännande möjligheter och stor framtida potential.

Under utvecklingsresan har bolagets substanser dessutom visat relaxerande effekt på lungvävnad från patienter med reducerad känslighet för beta-2-stimulerare, vilket pekar på en intressant möjlighet att kunna erbjuda en tilläggsbehandling där nuvarande luftvägsvidgande läkemedel inte ger tillräcklig effekt. 2018 skickade Respiratorius in en patentansökan för RESP9000 som, vid ett godkännande, ger en marknadsexklusivitet i ansökta länder till och med 2038.

Hög aktivitet och flera värdeskapande milstolpar på vägen mot klinik 2021-2022

Just nu befinner sig RESP9000 i preklinisk fas där det toxikologiska programmet inletts tillsammans med certifierade toxikologiska laboratorier. Bolaget har även startat GMP-produktion av substans och driver även process- och formuleringsutveckling. Under vinterhalvåret utökades teamet för att öka takten i utvecklingsarbetet. Carl-Magnus Andersson anslöt som Director CMC (Chemistry, Manufacturing, and Control) och Mia Sandberg Lundblad tog rollen som Clinical Director. Målet är att under året kunna genomföra det prekliniska programmet för att erhålla godkännande för att påbörja studier i människa under 2022.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev