Toleranzia har fullt fokus på att ta sin läkemedelskandidat TOL2 in i  klinisk utveckling. Bolaget släppte nyligen bokslutskommunikén för 2023, där man konstaterar att det råder högt tempo i arbetet med detta. BioStock kontaktade vd Charlotte Fribert för en lägesuppdatering.

Toleranzias verksamhet är fokuserad kring behandling av autoimmuna sjukdomar. I huvudprojektet TOL2 riktar man in sig på den grundläggande orsaken till den kroniska sjukdomen myastenia gravis (MG), med målet att ta fram en botande behandling. Detta skulle i så fall innebära ett paradigmskifte inom MG, då dagens behandlingar endast lindrar symptomen.

Som fundament har man mycket lovande prekliniska data, där kandidaten har visat goda behandlingsresultat under alla faser av det kroniska sjukdomsförloppet. Nästa steg blir alltså att fastställa effekt och säkerthet av behandling med TOL2 i patienter med MG.

Flera milstolpar under händelserikt 2023

Toleranzia släppte nyligen sin rapport för det fjärde kvartalet, där man blickar tillbaka på ett händelserikt år för bolaget. Under hösten slutfördes GLP-toxikologiska studier med TOL2, som visade att kandidaten tolererades väl i den höga dos som utvärderades. För närvarande pågår arbete med ansökan om att få inleda fas I/IIa-studien, som är planerad att genomföras i Sverige, Danmark och Tyskland.

Målet är att starta studien i år och mycket arbete har kretsat kring själva studiedesignen. Här samarbetar bolaget med internationell klinisk expertis och regulatoriska myndigheter i de tre länderna.

För den kliniska studien har Toleranzia tagit fram en ny frystorkad formulering av TOL2, vilket resulterat i en stabil läkemedelsprodukt med goda egenskaper för lagring, distribution och använding. GMP-batchen av kandidaten, som ska användas i den kommande studien, är tillverkad och nu återstår ett fåtal analyser samt att Toleranzias partner Curia i Skottland skall ta fram färdiga förpackningar av läkemedlet i större antal för den kliniska studien.

Storägare visar fortsatt  stöd

Vad gäller den finansiella delen av kvartalsrapporten så uppgick det totala kassaflödet under det fjärde kvartalet till -14,2 Mkr, där kassaflödet från den löpande verksamheten landade på -2,9 Mkr. Kassan uppgick vid utgången av 2023 till 18,3 Mkr.

Som för alla utvecklingsbolag är den fortsatta finansieringen av utvecklingen en viktig punkt för Toleranzia, och här hjälper det stort att ha en kapitalstark ägarbas som ger stöd under resans gång. I Toleranzias fall har man just en sådan, framförallt i huvudägaren Flerie Invest. Investmentbolagets ägarandel har sedan inträdet 2021 ökat stadigt och ligger efter sensommarens emission på drygt 57 procent, enligt data från Holdings.

I en intervju med BioStock uttryckte Flerie Invests grundare Thomas Eldered vid inträdet att investerare ”inte fullt ut uppskattat den potential som finns i att förse patienter med inte bara symtomlindring utan till och med en botande behandling av autoimmuna sjukdomar.”

Bolagsanalys pekar på stor uppsida i aktien

En annan part som också ser potential i utvecklingen är Mangold Insight. I en nysläppt uppdragsanalys ges riktkursen 2 kronor för aktien i ett basscenario, vilket motsvarar en uppgång på över 400 procent jämfört med dagens aktiekurs. I analysen beskrivs Toleranzia som en sällsynt lockande läkemedelsutvecklare och TOL2 anses ha potential att uppnå blockbuster-status i ett hett behandlingsområde.

Det som framförallt lockar, menar Mangold Insight, är kandidatens egenskaper, där den underliggande orsaken till MG behandlas, samt nyligen genomförda transaktioner i fältet. Positiva resultat i den kommande studien bör således kunna öppna upp för Toleranzia att ta stora andelar av behandlingsmarknaden.

Vd kommenterar

BioStock kontaktade vd Charlotte Fribert för att få en kommentar kring inledningen av 2024 och vad som väntar bolaget under våren.

Till att börja med, hur känner ni att ni kommit igång i det nya året?

– Först och främst kan vi konstatera att 2023 var ett otroligt produktivt år för oss, där vi nådde flera viktiga milstolpar. Framförallt slutförde vi vår GMP-toxikologiska studie och med de positiva resultaten därifrån jobbar vi nu intensivt med vår ansökan om att få starta vår kliniska fas I/IIa-studie. Vi har en solid klinisk plan som vi har ett brett stöd för och som vi jobbar mycket koncentrerat mot. Vi har med andra ord inlett det nya året i hög takt.

Vad kommer ni att fokusera på i utvecklingen under våren och sommaren?

– Just nu ligger fokus på att ta fram och skicka in en ansökan om att få starta vår kliniska studie. I det arbetet jobbar vi nära de regulatoriska myndigheterna och våra kliniska rådgivare. Målet är att kunna sätta igång studien under andra halvan av 2024.

Om vi tittar lite nämre på er planerade fas I/IIa-studie, hur tänker ni kring designen av den?

– I stora drag är utformningen av studien klar med en så kallad single ascending dose (SAD)-del och en multiple ascending dose (MAD)-del och en planerad rekrytering av 24 patienter. Upphandlingen av ett kliniskt CRO befinner sig i slutskedet och vi arbetar samtidigt intensivt med kontraktering av partners för kliniska analyser och effektstudier.

Vi noterar ett fortsatt stort stöd från er huvudägare Flerie Invest. Hur ser du på deras engagemang i bolaget och att de väljer att fortsätta investera?

– Flerie Invest har en lång och gedigen erfarenhet av att stödja life science-bolag som Toleranzia och har visat sig mycket träffsäkra i tidigare investeringar. Man ska komma ihåg att det är långt ifrån alla projekt som tar sig igenom deras nålsöga så för projekten är det en stark validering av den kommersiella potentialen och vetenskapliga kvaliteten att ha med en så branschkunnig investerare på resan.

– Att de väljer att kontinuerligt stödja Toleranzia, dels genom att fortsätta investera och dels genom ett mycket aktivt styrelsearbete och nätverkande, ser jag oerhört positivt på. Det visar på en tydlig tilltro till bolaget och ger en stabilitet i arbetet framåt.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev