Toleranzias vd ”Stora steg mot nytt läkemedel för patienter med svår autoimmun sjukdom”
Toleranzia tog under förra året stora steg mot att ta myastenia gravis-projektet TOL2 in i klinisk utvecklingsfas. Bolaget meddelar nu att den toxikologiska studien genomförts med framgång, vilket bereder väg för den planerade kliniska fas I/IIa-studien. BioStock har kontaktat vd Charlotte Fribert för att få hennes syn på det gångna året, den senaste milstolpen och för att få veta mer om nästa steg i utvecklingen.
Toleranzia specialiserar sig på utveckling av behandlingar av autoimmuna sjukdomar och huvudprojektet är ett nytt läkemedel mot myastenia gravis (MG), en kronisk sjukdom där kroppens immunsystem angriper och förstör acetylkolinreceptorn som utgör kontakten mellan nerver och muskler, med allvarlig muskelförsvagning som följd.
Bolagets läkemedelskandidat, TOL2, behandlar den grundläggande orsaken till MG och återställer tolerans mot acetylkolinreceptorn vilket i sin tur ger en normalt fungerande muskelfunktion. Med TOL2 hoppas man att radikalt kunna ändra behandlingslandskapet för MG, som idag begränsas till endast symptomlindring. Prekliniska studier som genomförts i en sjukdomsmodell har visat lovande behandlingsresultat under alla faser av det kroniska sjukdomsförloppet.
Flera viktiga milstolpar inom tillverkning
Under 2023 har produktionsprocessen för TOL2 varit i fokus och bolaget har framgångsrikt tillverkat tre storskaliga satser av läkemedelssubstansen. Den första satsen, den så kallade pilotbatchen, har vidareutvecklats med bolagets nya frystorkade formulering av substansen. Den nya formuleringen gör att Toleranzia nu har en stabil produkt som är lätt att lagra och hantera.
Toleranzia har även tillverkat en teknisk batch av TOL2, som med den nya frystorkade formuleringen användes vid höstens GLP-toxikologiska studie, samt en GMP-batch som är öronmärkt till de kliniska studierna. När det gäller GMP-batchen inväntar bolaget just nu slutrapport för att sedan formulera, packa och märka produkten.
Framgångsrikt tox-program slutfört
Under hösten har Toleranzia, i samarbete med kontraktsforskningsbolaget Charles River Laboratories, genomfört GLP-toxikologiska studier, som är det sista regulatoriska prekliniska steget inför kliniska prövningar. Studierna är nu avklarade och bolaget har fått den preliminära rapporten, som visar att TOL2 tolererades väl i den dos som testats. Det innebär att man nu har goda förutsättningar för att få en kommande ansökan om att inleda den planerade fas I/IIa-studien godkänd av läkemedelsmyndigheterna.
Förbereder inför fas I/IIa klinisk studie
Studien beräknas inledas under 2024 och bolaget arbetar nu med förberedelserna inför studiestarten. Under 2023 tog Toleranzia fram en detaljerad klinisk plan i samarbete med internationell expertis, särskilt med professor James Howard från University of North Carolina. James Howard är en framstående specialist inom myastenia gravis och ingår sedan 2021 i bolagets vetenskapliga råd. Han har under de senaste åren arbetat med flera stora studier inom området, och hans erfarenhet kommer att ha stor betydelse för det kliniska programmet.
Som en del i förberedelserna för Toleranzia dialog med regulatoriska myndigheter, och bolaget hade i slutet av november ett vetenskapligt rådgivningsmöte med det danska läkemedelsverket, DKMA. Under mötet bekräftade DKMA att bolaget är på rätt väg i de pågående aktiviteterna och gav även värdefulla råd i förberedelsearbetet. Under januari kommer Toleranzia att genomföra ett motsvarande möte med läkemedelsmyndigheten i Tyskland.
Forskningsmedel stärker TOL3
Det är inte bara inom TOL2-projektet som Toleranzia har kunnat leverera nyheter under året. I våras fick bolaget ett forskningsbidrag från Vinnova för den fortsatta utvecklingen av TOL3, en ny potentiell behandling av den autoimmuna sjukdomen ANCA vaskulit. Projektet drivs tillsammans med Lunds universitetssjukhus, Region Skåne och SciCross och sträcker sig över en period på två år. Totalt uppgår bidraget till 2,9 Mkr, där 1,7 Mkr tillfaller Toleranzia.
Ser fram emot start av fas I/IIa-studien
Sammantaget kan Toleranzia lägga ett framgångsrikt 2023 bakom sig och bolaget ser nu fram emot att ta det viktiga steget in i klinik. BioStock kontaktade vd Charlotte Fribert för att få en kommentar kring den senaste milstolpen och för att höra mer om vad som händer framöver.
Till att börja med Charlotte, hur skulle du sammanfatta ert 2023?
– Jag tycker att vi kan vara mycket stolta över alla väsentliga framsteg vi gjorde under året. Det är stora pusselbitar som fallit på plats, där den viktigaste är att vi nu kunnat slutföra vår GLP-toxikologiska studie av TOL2 med väldigt gott resultat. Vi har även nått kritiska milstolpar inom tillverkning och formulering, som är helt avgörande för att vi ska kunna gå vidare i utvecklingen.
– Sedan vill jag även passa på att nämna höstens kapitalanskaffning som en viktig milstolpe. Att vi lyckades så väl ser jag som en stor styrka för bolaget.
Ni gick som sagt nyligen ut med att ni nått goda resultat GLP-toxikologiska studierna. Hur ser du på den milstolpen?
– Det är en mycket viktig milstolpe att det GLP-toxikologiska programmet visat att TOL2 tolereras väl. Studieresultatet är helt i enlighet med våra förväntningar, men man skall komma ihåg att man under forskning och utveckling aldrig helt säkert kan veta ett utfall på förhand och att det är många projekt som faller i det här stadiet.
Just nu pågår förberedelserna inför det kliniska steget. Vad behöver ni göra innan ni kan inleda er fas I/IIa-studie?
– Vi hade nyligen ett regulatoriskt möte med det danska läkemedelsverket DKMA och vi kommer snart att ha ett motsvarande möte med den tyska regulatoriska myndigheten, PEI. Nästa steg blir att skicka in en ansökan om att få inleda vår kliniska fas I/IIa-studie. Parallellt pågår formuleringsarbetet hos vår produktionspartner Curia i Skottland, för framtagning av den slutliga förpackade läkemedelsprodukten som sedan kommer att skickas till klinikerna.
Ni planerar att genomföra studien i Sverige, Danmark och Tyskland. Varför har ni valt just de här länderna?
– Det stämmer att Sverige, Danmark och Tyskland är länderna som vi har siktet inställt på. Att vi valt just dessa länder handlar om att det där finns många bra kliniker med välkänt renommé inom myastenia gravis.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
