I december startade Abliva sin fas II-studie för att utvärdera KL1333 i patienter med primär mitokondriell sjukdom. Nu kan bolaget meddela att den första patienten i studien har doserats. BioStock kontaktade Ablivas vd Ellen K. Donnelly för att fråga vad denna milstolpe betyder för bolaget.

Lundbaserade Abliva har specialiserat sig på att utveckla terapier för patienter som drabbats av mitokondriella sjukdomar. För närvarande finns det inga tillgängliga behandlingar för systemisk mitokondriell sjukdom, vilket understryker vikten av bolagets ansträngningar på detta område.

Ablivas utvecklingspipeline består av läkemedelskandidater utformade för att modulera mitokondriell funktion och återställa cellulär energiproduktion. I december förra året inledde bolaget en potentiellt registreringsgrundande fas II-studie med sin huvudkandidat, KL1333.

Första patienten doserad

Falcon-studien är en global, fas II, placebokontrollerad och potentiellt registreringsgrundande klinisk studie. Den riktar sig till vuxna patienter som lider av kronisk trötthet och muskelsvaghet på grund av mitokondriell sjukdom. Dr Rita Horvath och hennes team vid Department of Clinical Neurosciences, Addenbrooke’s Hospital i Cambridge, Storbritannien, har meddelat att den första patienten nu har doserats i studien.

Den inledande fasen kommer att innebära rekrytering av cirka 40 patienter för att bidra till en interimsanalys planerad till första halvåret 2024. Denna interimsanalys kommer att vara en blindad analys utförd av en oberoende dataövervakningskommitté. Granskningen kommer att bedöma programmet för futilitet och kommer att ge vägledning om studiens slutliga storlek.

Abliva har också bekräftat att alla länder som ingår i den första vågen av studien – nämligen USA, Storbritannien, Frankrike, Spanien, Belgien och Danmark – har godkänt studien. Patienter kommer att rekryteras från över 15 kliniker i dessa sex länder.

Vd kommenterar

BioStock talade med Ablivas vd Ellen K. Donnelly för att få veta mer om vad den senaste nyheten innebär för bolaget.

Den första patienten har nyligen doserats i Falcon studien. Vad är din kommentar till denna milstolpe?

– The first patient dosed in a study is an important milestone for patients, physicians, and the company. This first patient is not just the ‘first patient dosed’, but your friend/parent/sibling who is leading the way for many patients behind them, trusting us, believing in our medicine and hoping that it will make them feel better. Patients make a huge commitment when they enter a clinical study, and we appreciate their willingness to help test new medicines with the hope they will soon have approved therapies to address their disease.

– This milestone marks the culmination of ‘study start up’, an operationally intense period in a study when the team is focused on document review, contracting, user testing of software, regulatory and ethics discussions. Each country and site in this study has a different set of requirements and the team has been skilfully addressing each requirement to ensure that everything is in place to support this milestone. With all of our wave 1 countries active, patients will begin to flow into the study with a goal to have the first group recruited by the end of the year.

Ni har valt en patientcentrerad studiedesign. Kan du berätta mer om det?

– We make medicines for patients. They sit at the forefront of everything we do. This study has a number of design elements that were included due to patient feedback. First, in early patient interviews we heard, consistently, that the symptom that bothered them the most was fatigue as it greatly impacted their daily life, a fact that is reiterated by several studies in different countries.

– Given the patient focus on fatigue, we conducted a study to validate a new fatigue endpoint for mito disease, the PROMIS Fatigue Mitochondrial Disease Short Form, and worked with the FDA to get their backing on the new endpoint. We have received feedback from patients and physicians that they have been waiting for a study focused on fatigue, so hopefully the time spent validating this new endpoint will pay off with faster recruitment and a positive outcome for the patients.

– We have also incorporated several things in the study to make it easier for the patients to participate. For example, we have chosen a myopathy endpoint, the 30 second Sit to Stand test, that can be done at home, eliminating many visits to the hospital. And, on the rare occasion when the patients do need to visit the site, we have travel coordinators that help them book the tickets and arrange the travel.

Vad hoppas ni se i interrimsanalysen av denna inledande fas av studien?

– Once all wave 1 patients have completed six months of treatment there will be a blinded analysis of the data. This analysis will first evaluate the study for futility, which means that the study will not continue if it is unlikely to show a significant effect in the KL1333 patients versus the patients treated with placebo.

– The committee will also look at the power of the two endpoints and will determine, based on the interim data, the final size for the study. Given that this is a rare disease where there is a lot of work required to find and recruit patients, the interim analysis is important both for the patients, providing them opportunity to join promising studies, and for our successful conclusion of the study.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev