4873 English

I veckan kunde Lundabolaget Abliva meddela att man slutfört fas Ia/b-studien med huvudkandidaten KL1333. Studien utformades för att utvärdera säkerheten och omsättningen i kroppen för KL1333, vilket är ett viktigt steg inför den kommande fas II/III-effektstudie som förväntas inledas senare i år. BioStock har talat med Ablivas medicinske chef Magnus Hansson för att få veta mer.

Det biofarmaceutiska bolaget Abliva utvecklar behandlingar mot sällsynta primära mitokondriella sjukdomar, d.v.s. sjukdomar som innebär att mitokondrierna, som är ansvariga för att skapa den energi som kroppen behöver, inte fungerar optimalt. Detta leder i många fall till svåra symptom och en förkortad livslängd.

I sin pipeline har Abliva två kandidater mot primära mitokondriella sjukdomar: KL1333, en oral långtidsbehandling mot MELAS och liknande tillstånd och NV354 mot Leighs syndrom.

Huvudkandidaten KL1333 avancerar

Ablivas huvudkandidat KL1333 befinner sig i klinisk fas och har erhållit särläkemedelsklassificiering från både amerikanska läkemedelsverket FDA och den europeiska motsvarigheten EMA.

Under förra året avancerade kandidatens utveckling betydligt då man under sommaren 2020 erhöll positiv feedback från FDA gällande den kliniska utvecklingsplanen. FDA rekommenderade även Abliva att utvidga och omforma den planerade effektstudien till en registreringsgrundande placebokontrollerad studie. Bolaget beslutade sig för att följa den rekommendationen och kommer därmed att korta ner tiden till marknadsgodkännande samt spara kostnader.

Fas Ia/b-studie avslutad

Som en del i KL1333s kliniska utveckling har Abliva precis avslutat en fas Ia/b-studie. Studien, som genomfördes i Storbritannien, omfattade 64 friska frivilliga. Studien inkluderade också 8 patienter med primär mitokondriell sjukdom och var första gången som KL1333 gavs till patienter. Syftet med denna studie var att utvärdera säkerhet och farmakokinetik hos KL1333 och hittills har inga allvarliga biverkningar rapporterats. Nu följer arbetet med att analysera studien med målet att rapportera data i sommar.

Ablivas medicinske chef kommenterar 

Magnus Hansson, CMO på Abliva

BioStock fick chansen att tala med Magnus Hansson, medicinisk chef på Abliva, för att få veta mer om den avslutade studien och framtida planer för KL1333.

Magnus, vad betyder det för KL1333s kliniska utveckling att fas Ia/b-studien nu är avslutad?

– Även om vi ännu inte har analyserat den fullständiga datan har vi inte sett några allvarliga biverkningar vilket är mycket lovande. Med tanke på det långa uppehållet i patientrekryteringen till kliniska studier i Storbritannien som orsakats av Covid-19-pandemin är vi mycket glada över att de kliniska teamen kunde fortsätta sitt arbete och slutföra studien.

– Framförallt så är vi mycket tacksamma för alla friska frivilliga och patienter som bestämde sig för att delta i vår studie. Det har verkligen varit ett lagarbete. Vi kan nu fokusera mer intensivt på vårt nästa viktiga mål som är att inleda en registreringsgrundande fas II/III-effektstudie senare i år.

Ni kommer nu att utvärdera och bearbeta datan. Kan du berätta mer om vilka mått ni kommer att titta på här och när ni förväntar er resultaten?

– Som ni nämnde tidigare är vårt primära mål med den här studien att titta på säkerhet och farmakokinetik – kortfattat hur och i vilken takt läkemedlet omsätts i kroppen. I en del av studien gav vi KL1333 till friska frivilliga i olika doser för att se vilken dos som är den optimala.

– I andra delar av studien utvärderade vi också hur många gånger per dag den optimala dosen ska ges, och om den ska ges med eller utan mat. Dessutom har åtta patienter med primär mitokondriell sjukdom fått KL1333 under tio dagar för att bedöma, i första hand, säkerhet och farmakokinetik.

– För att samla in så mycket information som möjligt redan nu i fas I har vi också inkluderat utvärdering av användningen av biomarkörer (spårbara molekyler i blodet) för mitokondriell sjukdom och patientrapporterade utvärderingsmått med fokus på kronisk trötthet och utmattning och de begränsningar på livsföring som det medför. Vi förväntar oss att dataanalyserna kommer att vara klara i sommar.

Ni förbereder nu för en klinisk fas II/III-effektstudie. Kan du berätta om vad som ingår i det förberedande arbetet och hur detta fortskrider?

– En nyckelkomponent i förberedelserna inför vår effektstudie är interaktionen med och hjälpen från regulatoriska myndigheter. Amerikanska FDA gav oss rekommendationen att gå direkt in i en enda registreringsgrundande fas II/III-studie, och de har varit inblandade i diskussioner om bedömningen av uttalad trötthet och hur det påverkar livsföring som vårt primära effektmått. Även det brittiska läkemedelsverket MHRA har visat sitt stöd för vår föreslagna studiedesign.

– Men den viktigaste komponenten i den här processen är att involvera patienterna, det är de som känner till sin sjukdom bäst. Vi tar med deras input och feedback i varje utvecklingssteg, senast genom att genomföra en intervjustudie med patienter som upplever kronisk trötthet och utmattning, och en patientregisterstudie som tittar på data från det unika brittiska patientregistret MitoCohort.

– Utöver allt detta så håller vi också på att slutföra en läkemedelsinteraktionsstudie i friska frivilliga. Så vi är väl rustade för att starta den kliniska fas II/III-studien senare i år.

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev