4873 English

Aptahem, vars primära läkemedelskandidat Apta-1 utvecklas som ett akutläkemedel mot sepsis, har under hösten kunnat bocka av flera centrala framsteg. Dessa inkluderar bland annat den övertecknade företrädesemissionen som, tillsammans med teckningsoptioner serie TO 5 och TO 6 under 2021, säkrar kapital för de avslutande prekliniska stegen innan studier i människa kan ta vid. För BioStock berättar bolagets vd Mikael Lindstam mer om de viktigaste framstegen som gjorts under hösten. 

Aptahems primära läkemedelskandidat Apta-1 har i prekliniska studier visat sig kunna motverka koagulation, hämma hyperinflammation och reparera vävnad. Bolaget har även kunnat uppvisa en påtagligt förbättrad överlevnad i vedertagna djurmodeller för sepsis och sepsisliknande sjukdomstillstånd. Enligt Aptahem är detta en unik kombination av egenskaper som de inte sett någon annanstans plus de potentiellt låga sidoeffekterna i vad som hittills påvisats.

Denna multiverksamma profil innebär att Apta-1 har potential att kunna motverka de skadeverkningar som uppstår när infektioner når blodbanan och orsakar sepsis genom den inflammatoriska storm som sker. Det i sin tur kan leda till läckande kärl med sänkt blodtryck som inte förmår syresätta vitala organ som följd vilket resulterar i vävnadsnedbrytning och i slutänden en livshotande organsvikt.

Apta-1 kommer att testas i en human-relaterad Coronavirus-modell

Givet denna profil såg Aptahem potential för att kandidaten även skulle kunna användas framgångsrikt inom andra områden än sepsis när Aptahems CSO Luiza Jedlina internt presenterade sin utvärdering på området. Globalt finns ett antal aktörer som rör sig inom samma fokusområde som Aptahem och en av de mest framstående som kunde relatera till Aptahems unika resultat är Professor Mingyao Liu och hans forskningsgrupp på University Health Network – ett av världens största forsknings- och transplantationssjukhus med nära koppling till Torontos universitet i Kanada.

Den 9 juli ingick därför bolaget ett samarbete med University Health Network med syfte att utvärdera Apta-1 som en hämmare av hyperinflammatorisk respons och en inducerare av vävnadsreparation för att potentiellt kunna behandla sjukdomen Covid-19.

»Enligt de resultat vi sett hittills när vi testat Apta-1 i sepsisliknande modeller är vår hypotes att läkemedelskandidaten kan ha en potentiell terapeutiskt dämpande effekt på den hyperinflammation som uppstår i lungorna hos många av de patienter som insjuknat i Covid-19 och som behöver sjukhusvård« – Mikael Lindstam, vd Aptahem

Mycket förberedelsearbete har utförts och teamet har varit redo en längre tid. Dock har själva Corona-situationen fördröjt de etiska tillstånd och säkerhetsbedömningar som ett sådant projekt innebär. Det är också svårare att få tillgång till laboratorier och dessutom har vaccinforskning haft företräde, vilket resulterat i att processen tagit mycket längre tid än vanligt.

Aptahem står enligt utsago trygg i sin vetskap om att Apta-1 potentiellt kan behandla livshotande tillstånd som sepsis oavsett om det uppkommer genom virus, bakterier eller något annat patogen. Det är alltså inte orsaken som spelar roll, såsom Corona-viruset, utan hur man potentiellt kan motverka de inflammatoriska effekter som uppstår.

Vd kommenterar

Mikael Lindstam, vd Aptahem

Mikael Lindstam, vd Aptahem.

BioStock vände sig till Mikael Lindstam, vd för Aptahem, för att få höra mer om höstens framsteg och planerna framöver.

Mikael Lindstam, till att börja med, ni har trots pandemin och den globala påverkan den har haft, lyckats väl i era kapitalresningar. Vill du berätta lite om detta och hur emissionslikviden kommer användas?

– Jag vill först och främst framhålla att teamet bakom Aptahem ser optimistiskt på framtiden, och det baseras delvis på det faktum att vi har lyckats väl i att ingjuta det förtroende i marknaden som behövs för att ta in kapital. Vad gäller emissionslikviden så kommer den, som vi har berättat tidigare, främst att användas till att färdigställa den andra omgången av substanstillverkningen för GLP-toxstudierna. Likviden kommer även att täcka den första delen av dessa studier som görs i två olika djurslag. Utöver dessa kostnadsmässigt tunga poster kommer även löpande utgifter såsom interna studier, administrationskostnader etc att finansieras.

Under 2021 kommer även två teckningsoptioner – TO 5 (15/3 – 29/3) och TO 6 (16/9– 30/9) att kunna lösas in, där ni har möjlighet att erhålla ytterligare cirka 16,8-24 Mkr, respektive cirka 9,6-13,2 Mkr före emissionskostnader. Hur kommer ni att arbeta proaktivt för at säkerställa ett så högt deltagande som möjligt?

– Det är ju givetvis att informera marknaden så mycket vi kan om vårt arbete och de resultat som är färdigställda och därmed kan publiceras. Vi försöker alltid efter bästa förmåga att rapportera resultat när t.ex en studie precis avslutats och initiala, preliminära intryck kan delges. Vi arbetar hela tiden hårt för att hålla vår utvecklingsplan, och i takt med att de olika delarna färdigställs kommer vi att kommunicera det. Jag hoppas att vi kommer att ha möjlighet att komma ut och träffa aktieägarna och andra investerare i fysiska möten under våren, men om omständigheterna förblir desamma som nu kommer vi att upprepa de former av digitala kommunikationsplattformar som vi använde oss under hösten.

– Vi arbetar också intensivt med vår nya hemsida, som kommer att innehålla mer vetenskapligt inriktad information kring Apta-1, och förhoppningen är att den ska lanseras inom en inte alltför avlägsen framtid.

I juli inledde ni ett spännande samarbete i Toronto. Ironiskt nog så försenades denna Covid-19-studie av just orsaker som kan härledas till pandemin. Kan du berätta mer om studien och vad vi kan förvänta oss för nyheter framöver?

– Ja, det är ju verkligen ironiskt att det är just pandemin som är orsaken till att Covid-19-studien inte startat än. Det vi väntar på nu är finala godkännanden från den etiska kommittén efter justeringar som behövts pga. rådande situation. Vi för en kontinuerlig dialog med gruppen i Toronto, och de står beredda att dra igång så snart de får klartecken. När studien väl startat och resultaten kommer in tar sedvanliga analyser av all genererade data vid. Det är omöjligt att säga hur lång tid det kommer att ta eftersom det är själva kärnan i vetenskapliga försök – man vet aldrig på förhand hur mycket, och vilken typ av information som blir resultatet av en studie. Eventuella experimentella uppföljningar kan även uppstå efter första rundan av studier.

– Enligt de resultat vi sett hittills när vi testat Apta-1 i sepsisliknande modeller är vår hypotes att läkemedelskandidaten kan ha en potentiell terapeutiskt dämpande effekt på den hyperinflammation som uppstår i lungorna hos många av de patienter som insjuknat i Covid-19 och som behöver sjukhusvård. I och med att hyperinflammationen dämpas får kroppen hjälp med att ta kontroll över sitt immunförsvar, och kan därmed påbörja läkningsprocessen. Man kan säga att Apta-1 återställer balansen – ungefär som att den har förmågan att lugna ned ett stormigt hav så att båten kan fortsätta sin färd utan att riskera att kantra.

Även i Seattle har verksamheten delvis legat på is. Hur kommer detta samarbete att fortskrida framöver?

– Gruppen i Seattle har varit helt stängd och har nyligen börjat öppna igen men laboratorierna är under restriktion så allt tar längre tid. De kommer att göra mer utförliga studier enligt samma modell som de pilotstudier de utförde tidigare. Det ska bli väldigt spännande att se vad den utökade studien kommer resultera i. Deras fokus är på en bakterie-inducerad sepsis-modell som kallas för CLP (Cecal Ligation Puncture) metoden och räknas som Golden Standard i dessa sammanhang.

Nu är tre ytterst effektiva vaccin mot Covid-19 på väg till marknaden. Detta gör dock inte Apta-1 överflödigt. Hur kan ni positionera kandidaten efter att vaccinen har börjat skeppas ut globalt?

– Ja, att lyckas få fungerande vaccin mot Covid-19 är ju självklart fantastiskt. Men det är skillnad på ett vaccin och en behandling. Syftet med ett vaccin är att hindra personer från att insjukna medan en behandling hjälper dem som ändå insjuknat. Vaccin bygger på att man kan framställa ett skydd med en tämligen exakt sammansättning av virus som orsakar sjukdomen. Det betyder att om vi får en ny form av Corona-virus, vilket historiskt sett är mycket troligt, så kommer med stor sannolikhet vaccinerna inte att vara lika effektiva mot alla variationer. Dessutom reagerar alla människor olika på vaccin, och även om man vaccinerar sig är det inte garanterat att man får ett 100-procentigt skydd mot viruset.

– Egentligen ’bryr’ sig inte Apta-1 om orsaken till ett hyperinflammatoriskt tillstånd som t ex sepsis utan potentiellt hjälper individen återfå sin immunologiska balans och därmed dämpa livshotande tillstånd. Det avgörande här är alltså att Apta-1 utvecklas för att behandla den hyperinflammation som leder till de allvarligaste konsekvenserna i virussjukdomar som Covid-19. Om framtida virus leder till samma typ av inflammation är hypotesen således att Apta-1 skall verka på samma sätt, oavsett virus.

– Kompletterande behandlingar med läkemedel kommer alltid att behövas beroende på sjukdomstillstånd, även om vaccinframställningen är framgångsrik. Det återstår alltså att se om Apta-1 även kan vara verksamt mot andra influensavirus, där Corona-familjen bara utgör en del.

– Jag kan också tillägga att Apta-1 består av RNA-strängar, vilket en del vaccin också bygger på. Skillnaden här är att för att ett vaccin ska bli verksamt måste substansen tränga in i cellen. Det vi sett hos Apta-1 så här långt är att den inte ser ut gå in i cellen, utan verkar utanpå cellen. Detta tror vi vara en av anledningarna till att den inte tycks ge några biverkningar.

»För att summera läget så ser jag de närmaste månaderna an med tillförsikt, inte minst baserat på att vi har en internt fullmatad agenda och en pipeline av händelser som vi har höga förhoppningar om att kunna kommunicera under 2021«

Nyligen ingick ni ett samarbetsavtal med Granzer Regulatory Consulting and Services för förberedelsearbete inför klinisk fas. Berätta!

– Granzer är ett välrenommerat konsultbolag som med stor framgång har hjälpt ett flertal bolag att få sina läkemedel godkända i både Europa och USA. Deras tillgång till expertis på just aptamerer gör att de har rätt kvalifikationer för oss. Vår CMC- och aptamer-expert Thomas Rupp har varit med i flera av dessa godkännanden tillsammans med Granzer vilket är ovärderligt när vi nu själva ska söka godkännande för klinikstart.

– De har redan börjat sätta sig in i den dokumentation vi har samlat på oss så här långt, och de kommer att ge oss råd och stöd i processen samt vara vår argumenterande partner mot myndigheten för att starta kliniska studier.

Ni har säkrat finansieringen av den inledande delen av GLP-toxikologistudien samt för substanstillverkningen som behövs för att färdigställa GLP toxikologiprogrammet. Vad blir ditt omedelbara fokus när vi går in i 2021 om en månad?

– Det är att se till att substanstillverkningen färdigställs enligt plan och att alla bitar för att genomföra GLP-toxstudierna faller på plats. Utvecklingsteamet jobbar på och står inför ett antal utkast till vetenskapliga artiklar vilket vi tror kommer skaka om i den världen. Ett annat fokus är de olika diskussioner inom affärsutveckling vi kontinuerligt driver, men även vetenskapliga partnerskap. Och givetvis jobbar vi med så mycket förberedelser det går inför klinik vilket är en massa små aktiviteter som behövs för hela klinikpaketet.

– För att summera läget så ser jag de närmaste månaderna an med tillförsikt, inte minst baserat på att vi har en internt fullmatad agenda och en pipeline av händelser som vi har höga förhoppningar om att kunna kommunicera under 2021. Av samma orsak hyser jag även tilltro till att vi kan säkerställa ett bra intresse för teckningsoptionerna TO 5 och TO 6 under nästkommande år. Slutligen är jag också hoppfull att de vaccin mot Covid-19 som nu är på väg ut marknaden kommer att innebära en stor lättnad i första hand för drabbade patienter, men också för den viktiga medicinska forskning som bedrivs inom life science-branschen och inom akademin.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev