Saniona befäste under 2019 sin position som pionjärer inom utveckling av läkemedel för sällsynta ätstörningar. Idag togs ytterligare ett steg mot kommersialisering i och med att Rami Levin, tidigare President Nordamerika på Sobi och vd för Merck Group i Skandinavien, har tillträtt som ny vd för bolaget. Fokus i närtid är utvecklingen och kommersialiseringen av Tesomet för två sällsynta ätstörningar, parallellt med att fetmaläkemedlet tesofensine snart väntas nå marknad. BioStock återkommer inom kort med en intervju med Rami Levin.

Under 2019 tog Saniona steg framåt i utvecklingen av läkemedel mot ätstörningar och sjukdomar i centrala nervsystemet (CNS). I synnerhet är framstegen i de kliniska studierna av bolagets ledande produkt Tesomet – mot Prader-Willis syndrom (PWS) och hypotalamisk fetma – värda att framhålla.

Den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt

Individer med PWS kännetecknas av låg muskelmassa och tidigt debuterande barnfetma, hyperfagi (omättlig hunger/kronisk hetsätning), extrem fetma och utvecklingsstörning. Patienternas aptit är konstant och extrem, oavsett hur mycket de äter.

PWS utgör den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt, med bakgrund i en radering eller förlust av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till dysfunktionell signalering i hjärnans aptit/mättnadscentrum (hypotalamus). Trots att det är ett mycket komplext och svårbehandlat tillstånd givet patienternas mångfacetterade sjukdomsbild, har Saniona kunnat kommunicera framsteg hos patienterna.

Ett steg tillbaka och två steg fram i PWS

Det är nu ett år sedan Saniona inledde en öppen förlängningsstudie under andra delen av sin fas IIa-studie med Tesomet hos nio tonåriga patienter med PWS. Behandlingen, med en dos om 0,125 mg/dag tolererades väl, men de plasmakoncentrationer som visade effekt i tidigare fas II- och fas III-studier på fetma uppnåddes inte.

Saniona ökade därför dosen till 0,25 mg/dag i mars och under Q2 kunde bolaget rapportera positiva kliniska resultat för samma patientgrupp. För de som behandlades med den högre dosen minskade kroppsvikten, BMI förbättrades och hyperfagi-värdena sjönk till låga ensiffriga tal.

»Resultaten från vår fas IIa-studie i PWS har radikalt minskat risken i projektet och ger oss vägledning inför de registreringsgrundande fas IIb/III-studier som vi nu planerar i PWS och hypotalamisk fetma, en annan sällsynt ätstörning. Tesomet har potential att minska vikt och BMI avsevärt samt att behandla hyperfagi vid dessa allvarliga, sällsynta ätstörningar som saknar godkända behandlingsalternativ. Genom att vi inriktar oss på dessa sällsynta sjukdomar skapar vi en unik möjlighet att utveckla och föra ut våra egna produkter på marknaden« — Jørgen Drejer, tidigare vd och numera CSO på Saniona.

För att ytterligare stärka utvecklingen av läkemedelskandidaten Tesomet inom PWS och för att kunna förvalta lovande data på bästa sätt, inrättade Saniona också ett vetenskapligt råd under 2019.

Studien i hypotalamisk fetma inleddes

I mars 2019 rekryterade Saniona de första patienterna i en klinisk fas IIa-studie av Tesomet för den sällsynta ätstörningen hypotalamisk fetma. Studien omfattar upp till 25 patienter och utförs på Rigshospitalet i Köpenhamn.

Redan under Q2 rekryterades den sista patienten i studien. De inkluderade patienterna gavs antingen Tesomet eller motsvarande placebo-behandling under 24 veckor följt av en öppen förlängningsstudie där alla patienter får Tesomet i 24 veckor, vilket ger en sammanlagd behandlingsperiod om 48 veckor.

Det primära målet är att fastställa kandidatens övergripande säkerhet och tolerans. De sekundära målen är att mäta behandlingseffekten avseende mättnad, aptit, kroppsvikt och metaboliska parametrar. Saniona räknar med att kunna rapportera de preliminära resultaten från den dubbelblinda delen av studien under andra kvartalet 2020.

Kapitalanskaffning för att inleda fas IIb/III-studier under 2020

Under juni 2019 genomförde Saniona en företrädesemission som gav bolaget en bruttolikvid om 66,5 Mkr. Företrädesemissionen säkrade Sanionas kortsiktiga finansieringskrav och gör att bolaget kan slutföra de pågående fas IIa-studierna med Tesomet för behandling av PWS respektive hypotalamisk fetma, samt inleda diskussioner med tillsynsmyndigheter för att få tillstånd att starta fas IIb/III-studier under 2020.

Samtidigt innebar kapitaltillskottet att bolaget kunde ersätta avropandet av framtida potentiella trancher enligt finansieringsavtalet med Nice & Green.

Även övriga utvecklingsspår går framåt

Förra sommaren valde Saniona dessutom utvecklingskandidaten SAN903 för behandling av inflammatoriska tarmsjukdomar. First-in-class-substansen SAN903 är en ny proprietär IK-kanalinhibitor som effektivt dämpar tarminflammation och läkemedlet kan enligt Saniona sannolikt vara den första jonkanalmodulatorn för IBD. En exakt farmakologisk modulering av IK-kanalen kan användas för behandling av multipla sjukdomar som involverar överaktiva eller försvagade immunologiska reaktioner såsom autoimmuna sjukdomar som reumatisk artrit och multipel skleros, förebyggande av organavstötning efter transplantation och minskning av hjärnskada efter en stroke.

Dessutom har SAN903 potential i vissa sällsynta blodsjukdomar där substansen kan klassas som särläkemedel och där Saniona kan själva kan ta produkten till marknaden.

Mot bakgrund av det arbete som hittills utförts har Saniona dock valt att till en början fokusera på behandling av Crohns sjukdom och kolit. Programmet kan eventuellt vara klart för klinisk fas I början på nästa år.

Utöver detta har Saniona även framgångsrikt slutfört ett toxikologiskt program för sin läkemedelskandidat SAN711 som enligt CSO Jørgen Drejer är en potentiellt revolutionerande terapi mot kronisk klåda relaterad till kronisk njursjukdom, samt för kronisk smärta. Saniona har skalat upp tillverkningsprocessen och tagit fram material för kliniska studier som gör att programmet nu är klart för fas I.

Ny vd och koncernchef

Den 7 januari 2020 utsågs Rami Levin till vd för Saniona. Som tidigare vd för Sobis nordamerikanska verksamhet och som vd för Merck Group i Skandinavien, blir hans uppgift nu att i närtid leda utvecklingen och kommersialiseringen av Tesomet inom PWS och hypotalamisk fetma, särskilt i USA. Levins främsta bidrag är omfattande erfarenhet av den regulatoriska processen, marknadsaccess och av att leda kommersiell och finansiell utveckling av särläkemedel i USA, vilket är direkt relevant för nästa fas av Sanionas utveckling.

Rami Levin kommer att vara baserad i Boston. Jørgen Drejer, tidigare vd, kommer att finnas kvar på Saniona i rollen som Chief Scientific Officer. BioStock återkommer inom kort med en intervju med Rami Levin.

Nytt år – nya möjligheter

Parallellt med att Saniona knyter ihop säcken för två underbehandlade ätstörningar som har vittgående effekter på patienternas livssituation, jobbar Sanionas partner Medix vidare med planerna att lansera Tesofensine i Mexiko under 2020, vilket blir Sanionas första läkemedel som når marknaden. Efter att fler än 1700 patienter framgångsrikt har behandlats med Tesofensine i 32 kliniska prövningar, är det således en viktig milstolpe som därmed kommer att passeras.

Sammantaget ser läget intressant ut i det danska bolaget som på anmärkningsvärt kort tid har gått från att vara ett renodlat utvecklingsbolag – till stora delar finansierat av icke utspädande kapital såsom forskningsbidrag och partnerrelaterade milstolpsbetalningar – till att stå inför det kommersiella målsnöret.

Stora ekonomisk värden kan ligga i de två ätstörningssjukdomarna, varav bolaget nu närmar sig pivotala studier i den ena. Efter fastställandet av dessa kandidaters terapeutiska fönster, och efter avslutade kliniska studier och regulatoriska godkännanden, har Saniona två intressanta tillgångar i avancerad fas. Av dessa lär PWS, om några år, bli nästa marknadslansering för Saniona, med en underliggande marknad som idag värderas till cirka 3 miljarder USD och där det alltså helt saknas behandlingsalternativ.

Avslutningsvis är det också värt att notera att Saniona har varit i kontakt med flera ledande läkemedelsbolag gällande partnerskap kring bolagets tillgångar. Om det sker några genombrott i dessa förhandlingar, återstår att se.

Läs även: Saniona om fullträffen i Prader-Willis Syndrom (8 okt 2019)

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev