Saniona kunde nyligen presentera positiva data från sin förlängda fas IIa-studie med justerad dosering mot patienter med Prader-Willis Syndrom, den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt. BioStock kontaktade vd Jørgen Drejer som är mycket positiv inför det kommande utvecklingssteget – pivotala fas IIb/III-studier.

Sanionas strategi är att utveckla och kommersialisera behandlingar av sällsynta indikationer såsom Prader-Willis Syndrom (PWS) och hypotalamisk fetma och ta dessa till marknad på egen hand. Den 18 september togs ett betydande steg på vägen att realisera denna vision.

Prader-Willis Syndrom

Individer med PWS kännetecknas av låg muskelmassa och tidigt debuterande barnfetma, omättlig hunger (hyperfagi), extrem fetma och utvecklingsstörning. De lider vanligen av en konstant och extrem aptit oavsett hur mycket de äter. PWS är den vanligaste genetiska orsaken till livshotande övervikt och orsakas av en radering eller förlust av funktioner av ett kluster av gener på kromosom 15, vilket leder till dysfunktionell signalering i hjärnans aptit/mättnadscentrum (hypotalamus).

»Det är en händelserik tid som väntar, vilket är det nya nuläget för vårt redan mogna bolag och vi kan nu se hur konturerna av något ännu större börjar utmejslas« — Jørgen Drejer, vd Saniona

Jørgen Drejer, vd Saniona

Jørgen Drejer, vd för Saniona, era två fas II-studier har nu sammantaget visat att såväl ungdomar som vuxna patienter förväntas få betydande reducerad kroppsvikt, BMI och överdriven hunger vid behandling med en daglig dos av er läkemedelskandidat Tesomet (tesofensine + metoprolol) som utvecklas mot PWS. Dessa nya data stöder dessutom tidigare fynd. Är det några specifika detaljer från dessa studier som du vill framhålla som banbrytande?

– I mina ögon var den största framgången med studien inte enbart den data den resulterade i, utan även återkopplingen från de ansvariga läkarna som har varit i nära kontakt med patienterna och deras föräldrar. Utredaren Dora Törok, som var ansvarig för den delen av studien som genomfördes i  Ungern, besökte oss förra veckan och nämnde att hon hade noterat en betydande effekt hos patienterna under studietiden.

– Föräldrar till flera av de ungerska patienterna har till och med kontaktat henne efter studien och önskat att deras barn ska få tillgång till Tesomet igen. Förfrågningarna beror på att patienterna efter studiens slut återigen har ökat betydligt i vikt, ständigt längtar efter mat, samt att deras autistiska tillstånd vilket hade förbättrats under studien, nu har förvärrats avsevärt efter att Tesomet-behandlingen har avslutats.

– Detta är mycket viktig information eftersom PWS är en livshotande sjukdom där en betydande andel av patienterna dör i ung ålder till följd av sin extrema matkonsumtion. Dödsfallen uppstår t.ex. av brusten magsäck eller kvävning på grund av hetsätning.

»Det lyckade studieresultatet är verkligen en viktig milstolpe för oss. Vi har nu möjlighet att gå hela vägen mot marknad i egen regi och ta Tesomet till en PWS-marknad värd 1-3 miljarder USD. Parallellt med PSW-studien har vi dessutom tagit betydande kliv med liknande studier inom hypotalamisk fetma, en marknad som av analytiker bedöms vara värd över 1 miljard USD«

Studieresultaten innebär en viktig vägledning inför de registreringsgrundande fas IIb/III-studier som nu planeras. Vilka implikationer får era nya data för detta nästa steg i utvecklingen?

– Vi har lärt oss så mycket av dessa studier. Först och främst kan vi nu konstatera att läkemedlet fungerar för dessa patienter. Detta stod klart redan efter den första delen av studien, då Tesomet gavs i höga doser, eftersom patienterna tappade mycket vikt och deras extrema överätning mer eller mindre försvann. Nu vet vi också att lägre och mycket vältolererade doser kan ge en liknande effekt, så vi har med andra ord lyckats fastställa startdosen för de slutliga utvecklingsstegen.

– Därutöver har vi nu en ännu bättre insikt i andra parametrar i den slutliga studien, t.ex. vilka patienter som bör inkluderas i studien samt för vilka mått vi ska samla in data både före och under studien etc.

Med den nu avslutade studien i ryggen närmar ni er förverkligandet av er affärsidé, att ta läkemedel mot sällsynta indikationer hela vägen till marknad. Detta aktualiserar frågan om hur mycket PSW-marknaden är värd?

– Ja, det lyckade studieresultatet är verkligen en viktig milstolpe för oss. Vi har nu möjlighet att gå hela vägen mot marknad i egen regi och ta Tesomet till en PWS-marknad värd 1-3 miljarder USD. Parallellt med PSW-studien har vi dessutom tagit betydande kliv med liknande studier inom hypotalamisk fetma, en marknad som av analytiker bedöms vara värd över 1 miljard USD.

»Ett effektivt läkemedel mot kraftig övervikt, såsom Tesomet, som fungerar genom att minska aptiten och matsuget, har många potentiella tillämpningar. För närvarande fokuserar vi på sällsynta ätstörningar eftersom vägen till marknaden och kommersialisering är mycket enklare den vägen, än för de bredare metabola sjukdomarna«

Hur ska ni säkerställa att er behandling ska ingå i allmänna sjukförsäkringssystem och andra försäkringslösningar?

– Idag saknas effektiva behandlingsalternativ mot PWS. Vad som används är tillväxthormon som dock inte förbättrar den överväldigande sjukdomsbördan som kopplas till extrem hetsätning med associerad sjuklig fetma och ökad dödlighet.

– Vid sällsynta genetiska sjukdomar, och i synnerhet när det gäller livshotande sjukdomar, är ribban för ekonomisk ersättning i allmänhet ganska låg. Dessutom har vi ett starkt stöd från patientorganisationerna inom PWS i arbetet för att sätta produkten på marknaden så snabbt som möjligt med full subvention från sjukförsäkringssystemen och övriga betalare.

Era nya fas II-data stärker även de fynd som gjordes för tesofensine (den aktiva ingrediensen i Tesomet) i er fas III-fetmastudie på 372 överviktiga vuxna patienter, det vill säga bl.a. en robust viktminskning. Tesofensine nu är i registreringsfas och på god väg att marknadslanseras som ett nytt läkemedel mot kraftig övervikt. Ser du några fler potentiella användningsområden inom metabola sjukdomsindikationer för Tesomet?

– Ett effektivt läkemedel mot kraftig övervikt, såsom Tesomet, som fungerar genom att minska aptiten och matsuget, har många potentiella tillämpningar. För närvarande fokuserar vi på sällsynta ätstörningar eftersom vägen till marknaden och kommersialisering är mycket enklare den vägen, än för de bredare metabola sjukdomarna.

– Med det sagt kommer vi att följa lanseringen av tesofensine i Mexiko och utvärdera hur vi bäst kan utnyttja partnerskapsmöjligheterna för tesofensine och Tesomet inom det bredare fetma- och diabetesfältet där marknadspotentialen är enorm. Samtidigt är studierna för dessa stora indikationer också mycket större och dyrare.

»Vi har ett fantastiskt vetenskapligt råd med Key Opinion Leaders inom PWS och vi tar deras råd på stort allvar när vi nu planerar detaljerna för den finala studien. De står patienterna nära, känner till deras utmaningar och deras livshistorier«

Nästa steg i utvecklingen är alltså klinisk fas IIb/III, steget före en eventuell marknadsregistering och kommersialisering av PWS-projektet. Kan du uttala dig om när en sådan troligen kan inledas (och avslutas) och hur detta viktiga steg skall finansieras?

– Vi har mycket att planera just nu. Förra veckan var hela det kliniska och regulatoriska teamet på plats här på Sanionas huvudkontor för att komma ur startblocken. Vi strävar efter att initiera den marknadsförberedande kliniska studien för Tesomet i mitten av nästa år, med färdigställande år 2022. Ytterligare steg behöver dock tas innan vi kan delge mer detaljerad information om den kommande kliniska studien.

Tidigare i år inrättade ni ett vetenskapligt råd med flera ansedda och inflytelserika experter från USA och Europa med ingående erfarenheter kring PWS. Rådets primära uppgift är att granska era kliniska planer och ge råd vid förberedelserna för fas IIb- och fas III-möten med FDA och EMA. Vad har rådet inneburit för er hittills och vilken betydelse kommer det att få när ni nu går vidare mot nästa studie?

– Vi har ett fantastiskt vetenskapligt råd med Key Opinion Leaders inom PWS och vi tar deras råd på stort allvar när vi nu planerar detaljerna för den finala studien. De står patienterna nära, känner till deras utmaningar och deras livshistorier. Detta är viktigt information när vi vrider på parametrarna för studien och när vi ska välja vilka kliniker som är bäst lämpade att utföra studien, men också när det gäller vår strategi i förhållande till de regulatoriska myndigheterna FDA och EMA.

Ni har fem pågående kliniska program, varav ett befinner sig mycket nära marknad och ytterligare ett är på god väg dit. Vilka värderivande katalysatorer ser du framför dig på ett års sikt?

– Vi ser fram emot att förhoppningsvis få tesofensine registrerat och lanserat på den mexikanska marknaden inom några månader. Den pågående studien inom hypotalamisk fetma följer sin utstakade väg och vi har mycket goda skäl att tro att vi kan vara lika framgångsrika här som i PWS. Dessutom är den planerade starten av den finala studien inom PWS, det vill säga fas IIb/III, såklart också en mycket spännande milstolpe att se framemot. Det är en händelserik tid som väntar, vilket är det nya nuläget för vårt redan mogna bolag och vi kan nu se hur konturerna av något ännu större börjar utmejslas.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev