Storleken på företagsförvärven under de senaste åren visar vilka värden och förväntningar som finns på framgångsrika behandlingar inom cell- och genterapiområdet. 2019 la Roche ett bud på Spark Therapeutics värt 4,8 miljarder USD och under 2018 köpte Novartis AveXis för 8,7 miljarder USD. Forskningen går också snabbt framåt och det stora marknadsgenombrottet ligger inte långt borta om man får tro läkemedelsbolagen, branschanalytiker och life science-investerare.

Utöver dessa jätteaffärer förtjänar även japanska Astellas Pharma bud på det amerikanska bioteknikbolaget Audentes för 3 miljarder USD ett omnämnande. Affären gjordes med ambitionen att stärka Astellas pipeline inom genterapier. Läs BioStocks artikel om affären här.

Under 2019 minskade visserligen den ackumulerade summan för bolagsförvärv och sammanslagningar jämfört med 2017 och 2018 enligt en rapport från Alliance for Regenerative Medicine. Samtidigt är miljön är fortfarande gynnsam enligt en enkät från i höstas genomförd av investmentbanken Jefferies som tillfrågade över 500 representanter från läkemedelsbranschen, professionella investerare och analytiker. Slutsatsen är att intresset och förväntningarna är höga inom området inför 2020.

De första cell- och genterapierna är här

Bolag som utvecklar cell- och genterapier har under flera år varit åtråvärda investeringsobjekt för professionella investerare och större läkemedelsbolag. Nu börjar fler forskningsprojekt närma sig marknaden och aktiviteten på förvärvsfronten är alltjämt hög.

Idag finns de första genterapierna på marknaden. Luxturna behandlar ärftliga ögonsjukdomar som kan leda till blindhet. Spark Therapeutics som har utvecklat Luxturna, satte priset på behandlingen till 850 000 USD för två år sedan.

Zolgensma, som har utvecklats av det numera Novartis-ägda AveXis, behandlar spädbarn med spinal muskelatrofi. Sjukdomen innebär att musklerna förtvinar, vilket bl.a. kan leda till andningssvårigheter och döden i de svåraste fallen. Priset på behandlingen uppgår till 2,1 MUSD vilket gör Zolgensma till det hittills dyraste läkemedlet i världen.

Kymriah och Yescarta är två exempel på cellterapier mot lymfom, som trots risk för allvarliga bieffekter har blivit godkända av myndigheterna i USA och Europa. Kymriah är framtaget av Novartis medan Yescarta utvecklades av Kite Pharmaceuticals som sedan förvärvades av Gilead under 2017 för 11,9 miljarder USD.

Snabb utveckling pågår

För de ovanstående sjukdomstillstånden fanns ingen effektiv behandling före de nya metoderna och fler är på gång. Enligt branschanalytiker pågår ytterligare cirka 100 projekt inom sällsynta genetiska sjukdomar och andra sjukdomar som är relevanta för genterapier. Tillgången på kapital har varit god för innovationsbolagen under de senaste åren vilket har bäddat för framsteg inom forskningen.

En viktig faktor i sammanhanget är att området har fått stöd av de regulatoriska myndigheterna i de ledande regionerna USA och Europa. Både FDA och EMA har godkänt behandlingar som riskerar att ge allvarliga sidoeffekter, men där man har gjort bedömningen att fördelarna överväger nackdelarna för de patienter som får tillgång till behandlingen.

Positiva prognoser och gynnsamt klimat

Den snabba utvecklingstakten inom forskningen innebär att läkarna inom en överskådlig framtid kommer att kunna adressera många ärftliga eller genetiska sjukdomar som man tidigare inte har kunnat behandla. Förväntningarna på marknadstillväxten är således stor.

Arizton, en amerikansk konsult- och researchfirma, har i en nyligen publicerad rapport bedömt att tillväxten kommer att vara 24 procent per år fram till 2024.

I den ovan nämnda enkäten från Jefferies, fick deltagarna svara på frågor om vad de tror om läkemedelsbranschen inför 2020. Svaren visade att över 80 procent tror att framsteg inom genterapier och riktade cellbehandlingar kommer vara att de områden inom life science-forskningen där flest innovationer kommer att ske under detta år.

Det goda förvärvsklimatet håller i sig

Enligt enkäten verkar investerarna inte heller se någon aktiebubbla inom läkemedelssektorn. Drygt 60 procent av deltagarna i enkäten tycker att sektorn som helhet är rimligt värderad eller t.o.m. undervärderad. Dessutom upplever 80 procent att klimatet för förvärvsaktiviteter fortfarande är bra och förväntar sig minst samma nivå under 2020 som under 2019.

Bolagsaffärerna under 2020 kommer att initieras av de stora läkemedelsbolagen eller private equity-firmor om man får tro enkäten, medan nyintroduktioner spelar en mindre roll för bolagens kapitalanskaffningar under detta år.

Var finns riskerna?

De goda förutsättningarna och de höga förväntningarna till trots, riskerna i läkemedelsutveckling är som bekant betydande. Tre faktorer lyfts ofta fram: produktion, pris och tillgång till kapital.

En framgångsrik innovation kräver inte bara utvecklingen av en effektiv behandling. Man måste även säkerställa att man kan producera den i tillräcklig omfattning och kvalitet. Just nu är produktionsprocessen en flaskhals för många lovande projekt.

Det finns ingen generell metod för att sätta ett pris på behandlingarna och hur patienterna skall kunna finansiera dem.

Hela branschens näringskedja är som alltid beroende av riskvilligt kapital och en gynnsam investeringsmiljö.

Produktionen är det hemliga receptet

Tillverkningen av cell- och genterapier är en komplex process där man använder många stödjande teknologier. Därför utvecklar en del bolag sin egen produktionskapacitet, till skillnad från andra läkemedelsutvecklare som anlitar kontraktstillverkare, s.k. CDMO. Skalbarheten och tillverkningen måste fungera för att ett projekt skall kunna nå marknaden över huvud taget.

Nära hälften av alla genterapi-bolag planerar att genomföra produktionen i egen regi. För de som outsourcar krävs en långsiktig och noggrann planering eftersom antalet CDMO som kan hantera den här typen av tillverkning är få i dagsläget.

Tillverkningsprocessen är en betydande flaskhals, men kan också vara en strategisk tillgång för bolagen. Investerare och bolagsanalytiker tittat noggrant på hur bolagen hanterar detta och det kan vara en avgörande faktor för ett investeringsbeslut.

Oklar prissättning och finansieringsmodell

De enorma priserna för en cell- eller genterapi gör finansieringsfrågan kritisk. Det finns ingen universell betalningsmodell, men myndigheter och ledande försäkringsbolag världen över utvecklar återbetalningssystem och finansieringslösningar som skall anpassas efter de nya och kostsamma behandlingarna.

Vissa hävdar att de samhälleliga vinsterna är så stora av en behandling för att bota en enskild patient att de anser att myndigheterna och staten skall ta en större roll via ersättningssystemen. Andra förespråkar en modell där man får betala efter utfallet av behandlingen.

Ett alldeles färskt exempel är betalningsmodellen för Zynteglo, som är godkänt i EU och som finns på den europeiska marknaden till priset av 1,575 miljoner EUR. Zynteglo ett genterapiläkemedel som har utvecklats av bluebird bio för behandling av transfusionsberoende β-talassemi (TDT). TDT är en sällsynt genetisk sjukdom där patienten är beroende av regelbundna transfusioner av röda blodkroppar för att överleva. Bluebird bio och ett antal ledande försäkringsbolag i Tyskland har enats om en betalningsmodell som är indelad i fem utbetalningar. Den första utbetalningen sker vid behandlingstillfället och därefter sker de fyra resterande utbetalningarna i årliga intervaller om patienten inte längre behöver regelbundna blodtransfusioner.

Oavsett vilken modell man använder, kommer prisfrågan att bli en etisk, ekonomisk och politisk fråga under de kommande åren, men även en mycket viktig faktor för värderingen av projekten och storleken på kommande bolagsförvärv.

Ändrat investeringsbeteende

Investeringarna som görs i läkemedelssektorn har förändrats något under de senaste åren. Big pharma har kommit in när en kandidat befunnit sig i klinisk prövning och börjar närma sig en lansering och det är ofta här de stora summorna läggs på bordet.

Förändringen har framförallt skett i venture capital-firmornas beteende. Från att ha investerat i projekt med lägre risk och senare i utvecklingsprocessen, preklinisk fas och tidiga kliniska faser, har det nu det nu blivit vanligare att inleda en investering i mycket tidiga faser och med en klart högre risknivå.

Konkurrensen om projekten har ökat vilket har lett till att tillgången på kapital i tidiga projekt har förbättrats och detta föder innovationskraften inom området.

Följden har blivit att många projekt har initierats under de senaste åren och förväntningarna stiger nu på att cell- och genterapier kommer att bli vanligare på marknaden under 2020-talet.

Optimism inför 2020

Bolagsaffärerna har fått aktierna inom cell- och genterapiområdet att stiga. Fler behandlingar är på väg till marknaden, intresset för området är fortfarande högt och spekulationer om ytterligare konsolidering fortsätter – något som även sprider sig till de minsta bolagen.

Nyheter om bolagens tillverkningsprocesser är viktiga uppdateringar för investerarna. Bolagens förmåga att hantera produktionen är en viktig parameter i värderingsanalysen och utgör en strategisk tillgång för bolagen om den är rätt hanterad.

Prismodellerna för behandlingarna behöver utvecklas för att skapa större förutsägbarhet för bolagen. Försäkringsbolag och myndigheter håller på att utveckla modeller för hur prissättning och finansiering skall gå till för de dyra behandlingarna. Än har man dock inte landat i konsensus.

Investeringsklimatet är av stor vikt eftersom bolagen är beroende av riskkapital för att driva sina projekt i tidiga skeden. De senaste åren har tillgången till kapital varit god och prognosen är att miljön är gynnsam även under detta år.

När fler läkemedel och behandlingar blir godkända och aktuella för att nå marknaden, kommer bilden att klarna. Det återstår att se om prislapparna blir lika höga som för de första läkemedlen och om intresset runt området är lika stort som idag. Nyhetsflödet kring cell- och genterapiområdet indikerar åtminstone att 2020 kommer att vara det.

Artikeln fortsätter på nästa sida

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev