De senaste åren har genterapi seglat upp som ett av de mest dynamiska områdena inom läkemedelsutveckling. I måndags kom ytterligare ett bevis på detta då japanska Astellas Pharma meddelade att man köper det amerikanska genterapibolaget Audentes för 3 miljarder USD. Inte nog med detta, Astellas Pharma har även signalerat att man planerar att teckna ytterligare genterapiavtal. På vår svenska hemmamarknad har CombiGene – landets enda börsnoterade genterapibolag – tagit ledarpinnen inom genterapi och hösten har ägnats åt att diversifiera verksamheten.

Bioteknikbolaget Audentes har sex kandidater i pipeline och den längst komna är AT132, en genterapi riktad mot den sällsynta muskelsjukdomen myotubulär myopati som nedärvs via X-kromosomen. Bolaget har även positionerat sig inom en annan sällsynt sjukdom, Duchennes muskeldystrofi, med en ny form av genbehandling som man utvecklar i samarbete med Nationwide Children’s Hospital i Ohio.

Astellas fokuserar på genterapi

För drygt ett år sedan meddelade Astellas vd Kenji Yasukawa att bolaget skulle genomföra en betydande omstrukturering av sin forskning- och utvecklingsavdelning. I samband med detta sade man upp 600 personer, lade ner flera forskningsdotterbolag och organiserade om sin pipeline. I omstruktureringen ingick även ett löfte att investera 250 miljoner USD i forskning och utveckling av nya cell- och genterapier. Därmed kan förvärvet av Audentes alltså ses som en del i Astellas strategi att lägga mer fokus på genterapier.

Ökat intresse för genterapi

Astellas är långt ifrån ensamma om sitt intresse för genterapier. Tvärtom verkar läkemedelsjättarna flockas till området och nyligen ingick Novo Nordisk ett forskningsavtal med bluebirdbio om utveckling av en genterapikandidat för patienter med hemofili A. Genterapier har seglat upp som ett av de hetaste områdena inom läkemedelsutveckling vilket har lett till investeringar värda miljarder USD i nya produktionscentra. Förra veckan meddelade till exempel Novartis att man kommer att spendera cirka 500 miljoner USD på att skala upp sin tillverkning inom genterapi.

Enligt en översikt genomförd av Reuters har elva ledande läkemedelsbolag, av vilka Novartis är ett, sammanlagt investerat 2 miljarder USD på att bygga sina egna produktionsfaciliteter för genterapi. Listan toppas av Pfizer som spenderat ungefär 600 miljoner USD på att uppföra egna genterapianläggningar. Det är värt att notera att Audentes äger en anläggning som har kapacitet för produktion av genterapi, både för kliniska studier och för kommersiell användning, och detta bidrog säkerligen till Astellas vilja att förvärva bolaget.

Även myndigheterna har uppmärksammat det ökade intresset för genterapi. I början av året pekade dåvarande FDA-kommissionären Scott Gottlieb och chefen för FDA-anknutna Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Peter Marks på detta i ett uttalande. De två konstaterade att från och med 2020 förväntas myndigheterna hantera över 200 Investigational New Drug (IND)-ansökningar varje år och FDA förutspådde att 2025 kommer mellan 10 till 20 nya cell-och genterapibehandlingar att godkännas varje år.

Höga priser

Förutom den potential att hjälpa patienter som genterapier har, finns det en annan anledning till läkemedelsindustrins väckta riskaptit – den höga prislappen. I maj godkändes världens hittills dyraste läkemedel i USA, en genterapi från Novartis mot muskelsjukdomen spinal muskelatrofi. Läkemedlet, som heter Zolgensma, kostar hela 2,125 miljoner dollar per behandling per patient.

CombiGene – Sveriges enda börsnoterade genterapibolag

Även i Sverige händer det saker inom genterapiområdet, även om antalet aktiva bolag är betydligt färre än i USA. Faktum är att det endast finns ett börsnoterat genterapibolag i Sverige – Lundabaserade CombiGene som utvecklar huvudkandidaten CG01 mot epilepsi. Behandlingen bygger på CombiGenes patenterade teknologiplattform som med hjälp av en virusvektor – ett redskap för att föra in DNA i levande celler – kan leverera neuropeptid Y (NPY) och NPY-receptorer till hjärnan och har visat positiva resultat i prekliniska studier.

CombiGenes förhoppning är att kunna hjälpa de patienter som inte svarar på dagens epilepsibehandlingar. Beräkningar gör gällande att så många som en tredjedel av patienterna inte blir hjälpta av de existerande behandlingsalternativen, en siffra som uppskattas till över en miljon patienter i EU, USA och Japan.

Mot klinik med CG01

Med CG01 har CombiGene den senaste tiden tagit betydande steg mot kliniska studier. I oktober tecknade man ett avtal med kontraktstillverkaren Cobra Biologics för produktion av kandidaten. Avtalet gäller produktion av CG01 för både kliniska studier och för marknaden när en CG01-behandling har godkänts av myndigheterna. CombiGene planerar att inleda toxikologi- och biodistributionstester under nästa år.

CombiGene diversifierar inom genterapi

Precis som sina internationella genterapikollegor är CombiGene intresserade av att fördjupa sitt engagemang inom sektorn och har under året ingått avtal som syftar till att bredda bolagets bas inom genterapi. När det gäller bolagets pipeline har man under hösten utökat den med ytterligare en behandling.

I början av oktober ingick CombiGene ett inlicenserings- och samarbetsavtal med Lipigon Pharmaceuticals för en avancerad genterapeutisk forskningstillgång riktad mot den sällsynta sjukdomen lipodystrofi, en indikation med särläkemedelspotential. Genterapi för sällsynta sjukdomar är ett attraktivt område med högt värde, vilket Astellas köp av Audentes understryker, och avtalet med Lipigon ger CombiGene en viktig potentiell ingång till detta marknadsutrymme.

Dessutom har CombiGene i år förvärvat veterinärmedicinbolaget Panion Animal Health. Panion använder samma genteknikplattform som CombiGenes huvudkandidat CG01 men i hund och katt istället för människa. CombiGene såg förvärvet av Panion som ett logiskt sätt att sänka komplexiteten för en potentiell framtida förvärvare.

Med höstens diversifiering har CombiGene breddat sin potential och därmed stärkt sin ställning som Sveriges ledande genterapibolag.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Artikeln är producerad i samarbete med BioStocks mediapartner i USA, Endpoints News.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev