Karolinska Developments portföljbolag Aprea Therapeutics har presenterat data från två fas Ib/II-studier med kandidaten APR-246. Studierna undersöker säkerheten och effekten av APR-246 i kombination med azacitidin för behandling av myelodysplastisk syndrom och akut myeloisk leukemi. Marknaden reagerade positivt när nyheterna kom, Aprea-aktien steg med nära fem procent under måndagens handel.

Under American Society of Hematology-kongressen (ASH) i Orlando, USA, presenterade Aprea Therapeutics data från två fas Ib/II-studier som utvärderar säkerheten och effekten av läkemedelskandidaten APR-246 i kombination med azacitidin för behandling av TP53-muterat myelodysplastisk syndrom (MDS) och akut myeloisk leukemi (AML). Karolinska Development är direkta ägare av ungefär 2 procent i Aprea och indirekt cirka 10 procent via KDev Investments, som man äger tillsammans med Rosetta Capital.

Kliniska studier med APR-246 tillsammans cytostatika

Aprea har utvecklat en ny metod för behandling av cancer som inriktar sig på det kroppsegna proteinet p53. Proteinet hämmar okontrollerad celldelning, men i cirka hälften av alla mänskliga tumörer har p53 satts ur spel på grund av mutationer. Det gör att tumörcellerna kan växa ohämmat och dessutom utveckla resistens mot cancerläkemedel. Läkemedelskandidaten APR-246 har visat sig kunna återuppliva p53-proteinet vilket leder till celldöd i cancertumörerna. TP53 är genen som kodar p53-proteinet, och om genen muteras kan proteinet tappa sina tumörcellshämmande egenskaper.

I de aktuella studierna har effekten och säkerheten studerats med APR-246 i kombination med cytostatikan azacitidin hos patienter med MDS och AML.

Studieresultaten indikerar förbättrad behandlingseffekt

I den ena studien visade resultaten att andelen som svarade på behandlingen (ORR) var 88 procent bland de 33 utvärderbara patienterna, medan 61 procent uppvisade en komplett respons (CR). Datan om svarsfrekvens är baserad på International Working Group-kriterier (IWC). Resultaten visade också att de som svarade på behandlingen levde betydligt längre än de som inte svarade på behandling, mediantiderna var 13,7 vs. 3,9 månader.

I den andra studien var ORR 74 procent och CR 66 procent för 24 utvärderbara patienter. Mediantiden för uppföljning var 6,4 månader och då hade man ännu inte uppnått tidpunkten för medianöverlevnad. Alla patienter som svarade på behandlingen levde fortfarande efter de 6,4 månaderna. Studien visade också att förekomsten av muterat TP53 hade minskat signifikant jämfört med värdet vid studiens start och bland patienter som uppnått CR var förekomsten inte ens mätbar.

Vid standardbehandling uppgår ORR till 30-50 procent av patienterna och 20-30 procent uppnår CR, varför ovan resultat indikerar ett klart bättre behandlingsutfall och därmed kan tolkas som mycket goda.

Flera pågående studier, fas III-resultat 2020

Aprea har redan inlett en registreringsgrundande fas III-studie med APR-246 och azacitidin i behandling mot TP53-muterad MDS, för vilken resultatet väntas under 2020. APR-246 har erhållit särläkemedelsstatus och beviljats påskyndad handläggningstid för behandling av MDS av FDA i USA och särläkemedelsklassning för indikationerna MDS, AML och ovarialcancer av EMA i Europa.

Därtill utvärderas APR-246 också i en fas IIa-studie för behandling av platinumkänslig seriös höggradig ovarialcancer. Aprea har tidigare aviserat att resultaten från denna studie kommer att presenteras inom kort.

Utöver dessa pågående studier, planerar Aprea även en fas Ib/II-studie för att utvärdera APR-246 i patienter med MDS som genomgår en benmärgstransplantation.

Marknaden reagerade positivt, ger stöd till substansen

Dessa nya data väckte marknadens intresse och det är tydligt att investerarna på börsen uppskattade nyhetsflödet. Studieresultaten presenterades under pågående handel och aktien steg med 4,9 procent under hög volym under måndagen.

Totalt har Aprea-aktien stigit med 82 procent sedan introduktionen på Nasdaq Global Select i USA den 3 oktober, vilket även har en positiv påverkan på substansvärdet i Karolinska Development. I den senaste kvartalsrapporten indikerade bolaget att Apreas kursuppgång till den 27 november innebar en nettovinsteffekt för Karolinska Development om cirka 186 Mkr, givet vinstdelningsmodellen bolaget har med Rosetta Capital. Sedan dess har aktien stigit med ytterligare 16 procent och fler nyheter är att vänta, med potential att ge ägarna en ytterligare värdeskjuts.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev