Bioteknikbolaget Saniona har haft fullt upp under första halvåret av 2019 då man har tagit stora kliv framåt i flera av sina projekt. Bolagets projekt inom den sällsynta sjukdomen Prader Willis syndrom har avancerat genom kliniska fas IIa-studier medan man också har flyttat fram positionerna inom kokainberoende och kronisk klåda samt neuropatisk smärta. BioStock har pratat med Sanionas vd Jørgen Drejer för att sammanfatta årets första sex månader och blicka framåt mot resten av 2019.

Sedan danska Saniona grundades 2011 har bolaget byggt upp en imponerande projektportfölj. I nuläget utvecklar man hela sex kandidater med inriktning på ett flertal medicinska tillstånd, från metabola sjukdomar till kronisk smärta och störningar i det centrala nervsystemet. Bolagets huvudkandidat Tesomet är ett läkemedel som testas som behandling för metabola sjukdomar orsakade av obalans i de hormoner som produceras av hypotalamus, en region i hjärnan som bl.a. sköter kontrollmekanismerna för ämnesomsättning. Läkemedlets målindikation omfattar ett antal sällsynta ätstörningsrelaterade sjukdomar som Prader-Willis syndrom (PWS) och hypotalamisk fetma.

PWS-programmet närmar sig målet

Saniona kunde inleda året med nyheter från sitt PSW-program med Tesomet och därmed fortsatte den positiva trenden från förra året gällande projektet. Under 2018 genererade Sanionas första studie på nio vuxna patienter med PWS framgångsrika resultat. Resultaten visade att Tesomet kan ge en kliniskt betydelsefull viktminskning och en betydande minskning av hyperfagi (kronisk hetsätning) hos vuxna patienter. I januari kunde bolaget meddela att doseringen i den andra delen av studien, där nio tonåriga patienter ingick, hade avslutats och att man initierade en förlängningstudie. I februari gav bolaget en uppdatering gällande förlängningsstudien och resultaten visade att patienterna tolererade Tesomet väl. Saniona ansökte därför om att fortsätta studien med en högre dos, 0,25 mg/dag i en öppen förlängningsstudie om tre månader.

I takt med att PSW-programmet avancerar har Saniona försäkrat sig om att ha tillgång till expertråd inför de avslutande stadierna av utvecklingen. I maj  meddelade bolaget att man inrättat ett vetenskapligt råd som höll sitt första möte i Köpenhamn under våren. Rådets medlemmar är ansedda och inflytelserika experter från USA och Europa med ingående erfarenhet av PWS. I en intervju med BioStock underströk vd Jørgen Drejer rådet betydelse och sa att det är ”oerhört viktigt att vi får bästa möjliga råd från experter på området när vi nu utformar de pivotala studierna och regulatoriska strategierna för Tesomet i Prader-Willis Syndrom.”

Avancemang inom andra projekt

PSW-programmet är inte det enda av Sanionas projektet som har avancerat under det gångna halvåret. Ett av Sanionas mindre uppmärksammade projekt – NS2359 mot kokainberoende – har också gått framåt under 2019. År 2016 inleddes en prövarinitierad studie vid University of Pennsylvania Treatment Research Center (TRC) behandlingsavdelning vid PENN / VA Center for the Studies of Addiction. I januari kunde Saniona meddela att TRC valt att förlänga studien då NS2359 visats tolereras väl och TRC avser att fortsätta den pågående fas IIa-studien med en högre dosering. Saniona har försett studien som finansieras med anslag från Dana Foundation och Groff Foundation med  NS2359.

Året har även inneburit goda nyheter gällande Sanionas SAN711, som utvecklas för behandling av kronisk klåda och neuropatisk smärta. SAN711 har under året genomgått en framgångsrik preklinisk validering och förbereds nu för kliniska studier. Bolaget har skalat upp produktionen, producerat material för kliniska studier, samt genomfört ett komplett toxikologiprogram med positivt utfall.

Säkra finansiering för klinisk utveckling

För Sanionas del avslutades första halvåret 2019 med en till 85 procent garanterad företrädesemission. Syftet med emission var att säkra bolagets finansieringsbehov för klinik utveckling och därmed ersätta avropandet av framtida potentiella trancher enligt det befintliga finansieringsavtalet med Nice & Green som Saniona ingick i december 2017. När emissionen avslutats i juni kunde man konstatera att Saniona tillförs en bruttolikvid om cirka 66,5 Mkr.

Jørgen Drejer, vad skulle du säga är den viktigaste händelsen/utvecklingen för Saniona såhär långt under 2019?

Jørgen Drejer, vd Saniona

– Första halvan av 2019 har varit hektisk för oss. Att Tesomet nu avslutar fas IIa-studier i Prader Willis syndrom och att vi har påbörjat fas IIa-studier i hypotalamisk fetma är nog de viktigaste värdedrivande händelserna under det här halvåret.

 Vad betyder det här för bolagets framtida utveckling?

– Det innebär att Tesomet nu är positionerat inför de avslutande pivotala fas IIb/III-studierna och detta kan bereda vägen för oss att potentiellt ta produkten hela vägen genom registrering och intern kommersialisering med möjlighet att nå en marknad värd miljarder USD.

Vilka är de största utmaningarna som Saniona står inför i närtid?

– Att gå in i de senare utvecklingsstadierna är ett mycket stort steg för alla bioteknikbolag. Det kan vara en enorm värdedrivare för bolaget men det kräver också betydande ansträngningar och kompetenser.

Hur ska ni bemöta dessa utmaningar?

– Saniona har alltid använt sig av mycket erfarna konsulter och kontraktsbolag som stöd i våra kliniska och regulatoriska aktiviteter. Vi kommer att fortsätta att använda oss av denna ”virtual development”-strategin när det gäller de av våra program som befinner sig i de senare utvecklingsstadierna. Detta gör vi eftersom strategin är flexibel, kostnadseffektiv och ger oss möjlighet att ta in mycket kompetenta och internationella aktörer. Vi kommer nu att komplettera den här ”externa organisationen” med ett mindre internt utvecklingsteam för att försäkra oss om en stabil förankring av utvecklingen inom bolaget.

»Emissionslikviden kommer i först hand att användas för att förbereda Tesomet inför fas IIb/III-studier. Men likviden kommer också användas för att stödja utvecklingsaktiviter inom två andra innovativa program i vår pipeline: vårt SAN711-program mot kronisk klåda och kronisk smärta samt IK-programmet mot ulcerös kolit och Crohns sjukdom.« – Jørgen Drejer, vd Saniona

Ni genomförde nyligen en företrädesemission som tecknades till 85 procent med en bruttolikvid om cirka 66,5 Mkr. Vad har du för kommentar till emissionsutfallet?

– Vi är nöjda med utfallet av företrädesemissionen och vill tacka både gamla och nya aktieägare för att de delar vår entusiasm för Saniona och för att de stöttar vårt arbete. Finansiering är väldigt viktig del när det gäller att ta Saniona  från att vara ett bolag i de tidiga stadierna av läkemedelsutveckling till ett bolag i kommersiellt stadie med potential att ha ett första läkemedel, i form av tesofensine, på marknaden under nästa år följt av Tesomet om ett par år.

 Kan du säga något om hur emissionslikviden kommer att fördelas mellan era projekt och hur länge ni beräknar att kapitalet kommer att räcka?

– Emissionslikviden kommer i först hand att användas för att förbereda Tesomet inför fas IIb/III-studier. Men likviden kommer också användas för att stödja utvecklingsaktiviter inom två andra innovativa program i vår pipeline: vårt SAN711-program mot kronisk klåda och kronisk smärta samt IK-programmet mot ulcerös kolit och Crohns sjukdom. Den faktiska initieringen av de slutgiltiga pivotala kliniska studierna med Tesomet kommer att kräva ytterligare kapital om vi inte beslutar oss för att ingå partnerskap innan dess.

Om du ser framåt mot resten av 2019, vilka milstolpar räknar du med att nå innan året är slut?

– Den sista patienten i Prader Willis fas IIa-programmet kommer snart att genomgå sitt sista kliniska besök och om allt går enligt plan borde vi ha datan ungefär sex veckor efter detta. Detta kommer att vara en väldigt viktig milstolpe för oss. Vi räknar också med att kunna tillkännage när vår partner Medix har lämnat in ansökan för registrering av tesofensine för behandling av fetma. Det kommer också viktiga milstolpar i våra program som befinner sig i de tidiga stadierna, SAN711 och IK, när deras utveckling avancerar.

– Slutligen så räknar vi med att kunna rapportera interim data från de pågående Tesomet-studierna inom hyperfagi, detta är en annan viktig värdedrivande faktor för bolaget. Så vi kommer att ha en fortsatt strid ström av nyheter under resten av året.

Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.