Saniona om mångmiljonanslaget från Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research
Saniona har tilldelats ett forskningsanslag på motsvarande ca 5,1 miljoner kronor från Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF). För medlen ska Saniona utveckla bolagets småmolekylära modulatorer av nikotinreceptorer av subtypen alfa-6 för att ta fram en huvudkandidat för prekliniska och kliniska studier. Förhoppningen är att i framtiden kunna behandla Parkinsons sjukdom. Sanionas vice vd och CFO Thomas Feldthus kommenterar anslaget i en intervju med BioStock.
En potentiellt effektiv behandling mot Parkinson’s sjukdom vore en riktig världsnyhet, hur lång tid kan det dröja innan ni vet om ni är på rätt spår?
– Vi uppskattar att vi inom 1½–2 år har identifierat en substans som är lämplig att testa i djurmodeller och som vi kan genomföra proof-of-principle-studier med. Lyckas vi generera data som stödjer proof-of-principle så kan vi sedan gå vidare och genomföra den substansoptimering som krävs för att ta fram en slutlig kandidat för preklinisk och klinisk utveckling.
Sanionas forskargrupp är den första att presentera små molekyler som specifikt faciliterar funktionen av alfa-6 niktotinreceptorer som medierar dopaminsignalering. Har den här forskningen presenterats tidigare i något sammanhang eller är detta ännu ett av era projekt som “flugit under radarn”?
– Det här forskningsprogrammet är en del i vår breda teknologiplattform som inte har presenterats eller kommunicerats tidigare. Saniona har ett antal intressanta “discovery programs” som vi satsar mindre resurser på, med målsättningen att hitta intressanta samarbetspartners och/eller tillgängliga forskningsanslag för. Det här MJFF-finansierade programmet är ett sådant case, precis som det samarbete med Upsher-Smith som vi presenterade i januari var ett sådant case.
Nikotin är ju vanligtvis inget som förknippas med positiv behandling av sjukdomar – tvärtom. Varför är det verksamt mot Parkinson?
– Det är ett välkänt och väldokumenterat faktum att rökare faktiskt löper lägre risk att drabbas av Parkinsons. Anledningen är att nikotinet aktiverar specifika nikotinreceptorer som uttrycks av just de celler som degenererar vid Parkinsons sjukdom. Genom att binda till dessa receptorer hjälper nikotinet till att aktivera och skydda cellerna från att degenerera. Men nikotin som sådant är inte användbart som läkemedel eftersom det är alldeles för ospecifikt och har svåra och uppenbara biverkningar. Vi har dock lyckats identifiera de molekyler som binder specifikt till dessa nikotinreceptorer, och det är det som gör att vi ser potential att utveckla ett läkemedel som kan ge skyddande effekt utan de negativa bieffekterna av nikotinet.
Hur blir man aktuell för att få MJFF-forskningsanslag?
– Vi sökte anslaget själva. The Michal J. Fox Foundation for Parkinson’s Research är världens största non-profit-organisation som stöttar forskning på Parkinsons sjukdom. För att komma ifråga för anslag måste man gå igenom en omfattande granskningsprocess där de använder sig av experter inom området för att utvärdera inlämnade ansökningar, så vi är mycket stolta över att ha blivit tilldelade det här anslaget som är ett tydligt kvitto på att Saniona har en unik vetenskaplig plattform med forskning i absolut världsklass.
Ni ska optimera och identifiera substanser att gå vidare med till preklinik, samt genomföra proof of principle-studier med målet att komma vidare till i första hand fas I-studier, hur långt in i den här processen kommer ni med den finansiering ni fått nu?
– Anslaget kommer att täcka arbetet med att identifiera lämpliga substanser att testa i djurmodeller för Parkinsons och även de inledande testerna av dessa substanser. Har vi lyckats så långt så kommer det att innebära ett mycket viktigt steg framåt. Det gör att jag känner mig trygg med att vi kommer att kunna säkra ytterligare finansiering, antingen via fler anslag eller genom partnerskap, när den tiden är inne.
Är anslaget en engångsföreteelse eller kan MJFF gå in med ytterligare finansiering om ert arbete visar de resultat man hoppas på?
– MJFFs huvudsakliga målsättning är att ge stöd åt forskning om Parkinsons sjukdom, och såvitt jag känner till finns det inget som hindrar dem från att fortsätta ge ytterligare anslag om arbetet vi gör är framgångsrikt. Den information vi har pekar på att MJFF tidigare har stöttat andra forskningsprogram vid fler än ett tillfälle.
Finns det någon bortre gräns för deras engagemang, på det finansiella planet?
– Se mitt förra svar. Det anslag vi beviljats kommer att delas ut i omgångar, i takt med att arbetet fortskrider och efter utvärdering av de specifika leverabler som Saniona presenterar.
Fler än 5 miljoner människor är drabbade av Parkinsons, så ett potentiellt effektivt läkemedel skulle bli en megablockbuster. Vem äger rättigheterna till de resultat ni uppnår med hjälp av finansiering från MJFF?
– Detta är Sanionas forskningsprogram och vi behåller de kommersiella rättigheterna fullt ut.
Slutligen, vad innebär MJFFs engagemang och satsning på Sanionas forskning för er, förutom kapitaltillskottet?
– MJFF är kända för att stötta forskning i världsklass, och i mina ögon representerar det här anslaget en otroligt viktig validering av Sanionas forskning och ett kvitto på att vår teknologi och vår kompetens är unika.
Om Parkinsons sjukdom
Parkinsons är den näst vanligaste neurologiska sjukdomen och mer än fem miljoner människor i världen är drabbade. Parkinsons sjukdom är vanligare hos personer över 60 år, men sjukdomen drabbar också personer i tjugoårsåldern. Befintliga läkemedel mot Parkinsons behandlar endast symptomen på sjukdomen.
Om The Michal J. Fox Foundation for Parkinson’s Research
Världens största ideella finansiär av Parkinsons-forskning, uppkallad efter den kände amerikanske skådespelaren Michael J. Fox som själv är drabbad av sjukdomen. Stiftelsens verksamheten är dedikerad till att påskynda utvecklingen av ett botemedel för Parkinsons sjukdom och bättre behandlingar för de som lever med sjukdomen idag. Stiftelsen har hittills bidragit med mer än 525 miljoner USD till forskning om Parkinsons sjukdom.
Läs mer om The Michal J. Fox Foundation for Parkinson’s Research här.
Texten är författad av BioStocks redaktion. Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.