Grönt ljus för Toleranzia från tyska läkemedelsverket
Arbetet med att förbereda läkemedelskandidaten TOL2 för kliniska studier fortsätter för Toleranzia. En viktig del är att säkra myndigheternas stöd för studieplanerna och bolaget meddelade nyligen att man fått positiv återkoppling från det tyska läkemedelsverket. Det innebär att man nu har erhållit ett brett stöd för den planerade fas I/IIa studien från myndigheterna i Sverige, Danmark och Tyskland, de tre länder där den kliniska studien kommer att genomföras.
Göteborgsbaserade Toleranzia utvecklar TOL2 för behandling av den kroniska sjukdomen myastenia gravis (MG). Målet med läkemedelskandidaten är att kunna erbjuda alla patienter som lider av sjukdomen en potentiellt botande behandling. Det skulle innebära ett paradigmskifte inom MG, eftersom de behandlingar som finns att tillgå i dag bara lindrar sjukdomssymtom.
Förberedelser i full gång
Bolaget är i full gång med förberedelserna för att ta projektet in i klinisk utveckling. Upphandling av klinisk kontraktsforskningsorganisation (CRO) befinner sig i slutskedet, samtidigt som man arbetar med kontraktering av partners för kliniska analyser och effektstudier.
Vid sidan av det ligger mycket fokus på den regulatoriska biten, för att ta fram och skicka in ansökan om godkännande för att starta den planerade fas I/IIa-studien. Här jobbar Toleranzia nära sina kliniska rådgivare och berörda läkemedelsmyndigheter.
Positiv återkoppling från tyska läkemedelsverket
I januari hölls ett möte med den tyska motsvarigheten Paul Ehrlich Institut (PEI) och Toleranzia meddelade nyligen att man fått myndighetens slutrapport vilken ger en positiv återkoppling med ett brett stöd för de kliniska planerna.
PEI har, i likhet med övriga läkemedelsmyndigheter, gett bolaget värdefulla råd och synpunkter gällande fas I/IIa-studien och utformningen av prövningsansökan som nu arbetas fram. Baserat på den feedback man fått är planen att dra igång studien under det andra halvåret 2024.
Kommer testa säkerhet och effekt
Den dubbelblindande studien kommer undersöka TOL2s säkerhet och effekt i MG-patienter. I den första delen får deltagarna enstaka doser i ökande dosnivåer, där man tittar på säkerhet och tolerabilitet. I den andra delen av studien, kommer deltagarna att få flera doser i ökande nivåer. Här kommer man även att titta på den terapeutiska effekten av läkemedelskandidaten. Effekten kommer bland annat att utvärderas genom att deltagarna svarar på frågeformulär, vilket är ett effektmått som man måste ha med vid fas III-studier inom MG för att kunna få marknadsgodkännande.
Ser fram emot start under andra halvan av 2024
I en kommentar skriver Toleranzias vd Charlotte Fribert:
– Jag kan mycket glädjande konstatera att vi nu hållit viktiga rådgivningsmöten med samtliga läkemedelsmyndigheter i de länder där den kliniska studien är planerad att genomföras, alla med positivt utfall avseende den fortsatta utvecklingen av TOL2. Vi har erhållit fullt stöd för det fortsatta arbetet med att genomföra den kliniska utvecklingen av TOL2 enligt våra planer. Dessutom har vi fått en mängd goda råd som på ett naturligt sätt kommer att integreras i programmet. Just nu är vi i en intensiv fas med att färdigställa den kliniska prövningsansökan för att säkerställa studiestart under andra halvåret 2024.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
