Toleranzia genomför GMP-tillverkning av TOL2
Toleranzia fortsätter att avancera sitt projekt med huvudkandidaten TOL2. Bolaget framställer nu GMP-batchen som man kommer att använda i fas I/IIa-studien med läkemedelskandidaten. Man har även tillkännagett en företrädesemission om initialt 55 Mkr för att driva utvecklingen vidare.
Göteborgsbaserade Toleranzia utvecklar läkemedel för behandling av autoimmuna sjukdomar. I huvudprojektet med TOL2 tar bolaget sikte på den svåra autoimmuna sjukdomen myastenia gravis (MG).
Under senare år har bolagets tolerogenbaserade koncept fått allt större uppmärksamhet. Genom att använda denna teknik är ambitionen att återställa immunförsvarets förmåga att tolerera kroppsegna ämnen och vävnader, något som störs vid autoimmuna sjukdomar. Till skillnad från befintliga behandlingar som ofta dämpar immunförsvaret generellt, och därmed bara lindrar symptomen, är målet med Toleranzias koncept att rikta in sig specifikt mot de delar av immunförsvaret som orsakar MG.
Utöver redan lovande prekliniska effektresultat kunde bolaget nyligen presentera resultat från en omfattande preklinisk studie där man undersökte effekten av specifika kombinationer av proteinbaserade tolerogener och olika immunmodulerande läkemedel . Där såg man att vissa kombinationer av dessa substanser visade en drastisk förbättrad behandlingseffekt.
Nästa milstolpe för projektet med TOL2 blir resultaten från det toxikologiska programmet, med vilka bolaget kommer att ansöka om klinisk prövning för att testa kandidaten i människa. Förberedelsearbetet inför de kliniska studierna pågår för fullt och en färdig plan kommer därefter att gås igenom med läkemedelsmyndigheten.
Viktiga steg tagna i GMP-tillverkningen
I början av augusti påbörjade Toleranzias spanska partner 3P Biopharmaceuticals GMP-tillverkningen av TOL2. Nu meddelar bolaget att man slutfört både odlingen i 1000-litersskala och reningsprocessen enligt plan. Alla hittills uppmätta processparametrar och ställda specifikationer uppfyller fullt ut de strikta kraven, vilket är i linje med resultat från tidigare tekniska satser.
Kvar för 3P att leverera är den avslutande produktrapporten vilken förväntas inom kort. I ett pressmeddelande uttrycker Toleranzias vd Charlotte Fribert sin glädje över milstolpen:
“Med endast de slutliga produktanalyserna kvar är det mycket tillfredsställande att gå vidare mot en kritisk milstolpe i produktutvecklingsprogrammet för TOL2, vilket tar oss ett viktigt steg närmare starten av vår kliniska studie i patienter med myastenia gravis, en allvarlig och funktionsnedsättande sjukdom som för närvarande saknar en säker och effektiv sjukdomsspecifik behandling.”
Målet är en frystorkad slutprodukt
Därefter är GMP-tillverkningen klar och TOL2-produkten kommer att vara redo för slutlig formulering, förpackning och etikettering. Därefter kommer man att skicka den till de kliniska centra som deltar i den kommande studien på MG-patienter.
Parallellt pågår formuleringsarbete och här pekar initiala resultat på att man i slutändan kommer att ta fram en frystorkad produkt. Det skulle enligt bolaget i så fall innebära betydande fördelar i form av förenklad lagring, distribution och lång hållbarhet.
Finansieringsrunda tar TOL2 in i klinik
Toleranzia meddelade nyligen att man genomför en emission av units om initialt cirka 55 Mkr. Emissionslikviden kommer i huvudsak att gå till att slutföra tillverkningen av GMP-batchen, genomföra toxikologi-programmet och sedan inleda den kliniska fas I/IIa-studien med TOL2. Likviden kommer dessutom att finansiera affärsutveckling, samt den fortsatta utvecklingen av bolagets andra projekt, TOL3.
Emissionen omfattas till cirka 47 procent av teckningsförbindelser från Flerie Invest. Teckningsperioden kommer att löpa från den 30 augusti till den 13 september.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
