Efter att ha rönt stor uppmärksamhet för sin EU-finansierade strokestudie, har BrainCool nu lanserat en ny strategi för att rikta in sig på stroke som en ny medicinsk indikation för RhinoChill. Vd Martin Waleij berättar för BioStock att det skulle innebära ett paradigmskifte för strokevården.

BrainCool är verksamt inom området Targeted Temperature Management (TTM), vilket innebär en tidig och snabb kylning (hypertermi) med kontrollerad temperaturreglering.

Produkterna RhinoChill System och BrainCool System (marknadsförs som IQool System i USA) ingår i bolagets koncept BrainCell för behandling av stroke och plötsligt hjärtstillestånd. Med RhinoChill – en bärbar, batteridriven kylapparat – erhålls först en tidig och snabb kylning, som följs upp av en kontinuerlig kylning med BrainCool System.

Cooral System, som används för behandling av oral mukosit, har erhållit såväl Breakthrough Device-klassificering som FDA-godkännande i USA.

Hypotermi i samband med trombektomi

Efter en konstaterad stroke, där blodproppen som hindrar hjärnans blodflöde har avlägsnats genom en trombektomi – ett mekaniskt avlägsnande av blodproppen – kan bestående skador fortfarande uppstå när blodflödet återvänder till hjärnan, så kallade reperfusionsskador. BrainCools målsättning med BrainCell-konceptet är att kyla ned den specifika hjärnvävnaden innan återflödet sker, för att minska dessa skador.

Under 2021 inledde BrainCool ett kliniskt utvecklingsprogram med universitetssjukhuset i Freiburg, sponsrat med 3 miljoner Euro av EU. Syftet med studierna, Cottis 1 och Cottis 2 (”Combination of Targeted temperature management and Thrombectomy after acute Ischemic Stroke”), är att mäta kliniska fördelar av att kombinera BrainCell-konceptet med trombektomi, jämfört med dagens standardbehandling.

Den första studien presenterades i oktober 2022. Behandlingen medförde en fördubbling av antalet patienter som överlever, med god neurologisk funktion redan vid utskrivning från sjukhus. Denna studie var dock inte designad att mäta överlevnad utan utgör en förberedelse inför den större kommande randomiserade pivotala kliniska studien, Cottis 2.

Vd kommenterar

Igår den 22 mars meddelade BrainCool att man satsar på att etablera stroke som en ny medicinsk indikation för RhinoChill med målsättning att erhålla hög kostnadsersättning. Enligt bolaget rönte resultaten från Cottis 1 stor internationell uppmärksamhet och den betydligt större uppföljande randomiserade studien Cottis 2 om 400 patienter planeras nu att startas.

För att få veta mer om de nya planerna för RhinoChill, kontaktade BioStock Martin Waleij, vd för BrainCool.

Martin, du menar att RhinoChill skulle kunna innebära ett paradigmskifte för strokevården. Kan du utveckla detta?

– Det är ju ingen hemlighet att Pharma Drug R&D har definierats som en money graveyard för pharma industrin. I översiktsartikeln “Pharmacological brain cytoprotection in acute ischaemic stroke — renewed hope in the reperfusion era | Nature Reviews Neurology” belyses väl det faktum att under den sista 40 åren har inte mindre än 1 000 pharma kandidater misslyckats att nå marknaden för ischemisk stroke. Det är i ljuset av det, behovet och våra mycket starka resultat i Cottis 1 som vi ser en möjlighet att bidra till en genomgripande förändring av hur strokepatienter kan behandlas, vilket är skälet till vår strategi att etablera en terapi.

När räknar ni med att Cottis 2-studien kan starta?

– Vår målsättning är under det andra kvartalet.

Vad innebär strategin med att etablera en terapi för kombinationer av de två produkterna?

– Efter avstämning med både The Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM) i Tyskland och FDA, väljer vi att dela upp produkterna regulatoriskt. Den andra delen i vårt behandlingsprotokoll, dvs behandling på IVA med BrainCool System är en viktig del men det blir lättare att registrera dem separat då den tidiga snabba kylningen med RC är helt unik Det innebär inte att vi inte kommer få merförsäljning för vårt IVA system, men det kommer ligga i linje med prisbilden idag. För Tyskland är det möjligt att sälja in det som ett koncept (ur ett marknadsmässigt perspektiv) då det finns få system inom Neuro IVA. I USA finns dock riktlinjer för kylning av neurologisk feber med en stor installerad bas, där en snabb etablering av RhinoChill som en terapi kan ge en snabb implementering till en hög prisbild.

Hur påverkar detta processen för att godkänna RhinoChill i USA?

– Med tanke på den positiva feedback vi har erhållit från FDA Kommer strategin med RC att ändras, stroke projektet med att godkänna en medicinsk indikation och etablera en terapi baserat på Cottis 2 studien kommer nu ligga först. I och med-CB certifikatet för den nyutvecklade produkten är vi i slutfasen, men en registrering av produkten med temperaturreglering som indikation är helt enkelt inte intressant i nuläget.

Kan du berätta mer om CB-certifikatet för RhinoChill?

– Den 20 mars 2023 erhöll vi ett CB-certifikat av Nemko för en ny generation av RhinoChill System. Nemko är ett väletablerat laboratorium för CB-tester inom MedTech-industrin och är en erkänd och högkvalitativ aktör inom internationell regelefterlevnad.

– CB-certifikat är ett sammanfattande certifikat för ett antal testrapporter och certifikat avseende säkerheten för elektromagnetisk kompatibilitet (EMC) och diverse säkerhetstester. Med ett CB cert i ryggen kan man gå in i slutfasen av de regulatoriska processerna, där även självfallet de kliniska underlagen är en väsentlig del.

– Det underlag som finns för en CE-märkt produkt räcker oftast inte till för tillträde till marknader utanför EU/EFTA. Det krävs i regel ytterligare tester och certifiering. Certifieringsorganisationer (NCBs, National Certification Bodies) och testlaboratorier i 39 länder, varav 20 finns utanför EU, deltar i CB-systemet.

– CB-certifiering är en tids- och kostnadseffektiv väg att nå flera marknader utanför EU och kommer underlätta den regulatoriska och marknadsmässiga expansionen av produkten. Att vi erhöll detta certifikat var mycket positivt då vi nu kan driva vidare vårt regulatoriska projekt för produkten i både EU och USA, samtidigt som den även kommer att användas i Cottis-2 studien.

Dagens TTM-produkter är inte godkända för temperaturreglering för en specifik medicinsk indikation. Hur ser er strategi ut för att erhålla ett sådant godkännande?

– Efter att Universitetssjukhuset i Freiburg fått klartecken för sin etikansökan har nästa steg varit att erhålla godkännande av det tyska läkemedelsverket. Vi har nu erhållit besked från det tyska läkemedelsverket att den kliniska studien Cottis 2 skall godkännas som en s.k. icke CE märkt klinisk studie. Detta innebär att ett eventuellt positivt utfall av Cottis 2 studien medför att stroke kommer att vara en av produktens medicinska indikationer, för förbättrad strokeöverlevnad med god och/eller full neurologisk funktion. Rent praktiskt innebär det dock att vi siktar på att etablera en medicinsk indikation för RhinoChill men vi kommer ha samma indikation för produkten BrainCool System som vi har idag.

Vad har era diskussioner med regulatoriska myndigheter i EU och USA lett till?

– Deras svar har varit väldigt entydiga på den här punkten. Om konceptet med en kombinerad TTM och trombektomi-behandling skulle få acceptans med stöd av planerade kliniska studier, öppnar sig helt nya möjligheter för behandling av strokepatienter. Som en följd av att metoden klassificeras för en medicinsk indikation, dvs i det här fallet stroke, kommer behandlingen bli en del av de insatser som måste genomföras av sjukvårdspersonal. Detta ger goda förutsättning för att erhålla hög kostnadstäckning.

Avslutningsvis, vilken är den tydligaste fördelen med era produkter vid behandling av stroke?

– Den allra tydligaste fördelen är att BrainCell-konceptet kan sättas in väldigt snabbt. När det blir stopp i ett blodkärl vid en propputlöst stroke åldras hjärnan cirka 3,6 år varje timme. Därför är en mycket tidig och effektiv behandling helt avgörande. Socialstyrelsens nationella riktlinjer för vård av stroke anger att trombektomi kan utföras inom 6–24 timmar efter symptomdebut för att minska graden av funktionsberoende, om patienten fortfarande har räddningsbar hjärnvävnad.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev