Braincool nådde målen i den första av två EU-finansierade kliniska studier där bolagets kylbehandling testas i samband med trombektomibehandling på strokepatienter. Dubbelt så många patienter överlevde med god neurologisk funktion redan vid sjukhusutskrivning, jämfört mot när kylbehandling inte används. Vd Martin Waleij kallar resultaten sensationella, men framhåller samtidigt att mer data krävs för att kunna dra kliniskt relevanta slutsatser. Nu planeras för en större randomiserad klinisk studie.

BrainCool är verksamt inom medicinsk kylning för en tidig, snabb, och kontinuerlig kylning (hypotermi) och temperaturreglering vid stroke och plötsligt hjärtstillestånd. Med RhinoChill erhålls först en tidig och snabb kylning, som följs upp av en kontinuerlig kylning med BrainCool System (marknadsförs som IQool System i USA). Produktkombinationen utgör BrainCools behandlingskoncept BrainCell.

Inom onkologi erbjuder bolaget Cooral System som används för behandling av oral mukosit, allvarlig smärta i munhålan som ofta uppstår vid cytostatikabehandling. En safety- och feasibility studie, som sponsrats av universitetet i Basel, kommer att presenteras av prövningsledaren Andrei Bunea vid 8th International Hypothermia Temperature Management Symposium i Eindhoven, Nederländerna den 16–17 juni. Bolaget har dessutom lämnat in en ansökan för certifiering av produkten i enlighet med EU:s nya förordning för medicintekniska produkter, MDR, vilket visar att BrainCool håller tempot uppe i sitt onkologiprojekt.

Studiemål i strokestudie uppnåddes i maj

Tidigare studier på hjärtstoppspatienter har indikerat att tidig hypotermi kan förhindra reperfusionsskador, det vill säga skador som kan uppstå när blodflödet återställs.

Mot bakgrunden av dessa fynd inledde BrainCool under förra året en tvådelad EU-finansierad klinisk studie i samarbete med universitetssjukhuset i Freiburg. Syftet med studierna, Cottis 1 och Cottis 2, är att utvärdera eventuella kliniska fördelar av att kombinera BrainCell-konceptet med trombektomi.

Trombektomi innebär ett mekaniskt avlägsnande av den blodpropp som uppstår vid en stroke. Då blodflödet återigen börjar cirkulera ökar dock risken för bestående hjärnskador. Det parterna således vill utreda, är om nedkylning av hjärnan med BrainCell före och under ingreppet minskar risken för skador.

Den 16 maj i år kunde bolaget meddela att man uppnått ett första delmål. Redan efter 20 behandlade patienter hade det primära utfallsmåttet säkerhet och lämplighet (safety and feasibility), samt mätning av kyltider, uppnåtts utan biverkningar.

Tecken på kraftigt ökad överlevnad med kylning

Maj-beskedet följdes i veckan upp av nästa milstolpe i studien. Den 6 juni presenterade den tyska organisationen för intensivvårdsmedicin DGNI samt non-profitorganisationen IGNITE de första preliminära resultaten av den kliniska studien baserat på 22 patienter. Presentationen skedde enligt BrainCool inför de mest betydande intensivvårdsavdelningarna som utför trombektomi i Tyskland.

Dessa resultat indikerar att BrainCell-behandlingen medför att antalet patienter som överlever med god neurologisk funktion fördubblas redan vid utskrivning från sjukhus. Vd Martin Waleij menar att resultaten är sensationella, med reservationen att denna safety- och feasibilitystudie inte avsågs mäta överlevnad utan snarare utgör en förberedelse inför den större randomiserade studien Cottis-2 som nu kommer att inledas.

Enligt bolaget är Cottis-1-resultaten en tydlig indikation om att snabb nedkylning bidrar till ytterligare förbättringar för trombektomipatienters tillstånd. Därtill nådde man snabbt måltemperaturen med RhinoChill och kylbehandlingen inom den neurologiska IVA-vården avlöpte smidigt med BrainCool System.

Safety- och feasibilitystudien kommer att presenteras på 8th International Hypothermia Temperature Management Symposium (ITMS) i Eindhoven i Nederländerna den 17 juni samt på NeuroRad 2022 i tyska Kassel i oktober.

Manegen är krattad för nästa steg

Till Cottis-1 rekryterades endast 25 patienter. Till den pivotala Cottis-2, däremot, kommer upp till 400 patienter att rekryteras. Även denna studie, som kommer att utföras på 8–10 tyska intensivvårdskliniker, finansieras inom ramen för EU-projektet. Planen är att inleda studien senare i år och att den ska avslutas under 2024.

BrainCools vd Martin Waleij uttryckte i ett pressmeddelande att intresset för den kommande studien är mycket högt och att arbetet med att slutföra studiedesignen pågår. Waleij ser flera möjligheter att attrahera ytterligare mjuk finansiering, som bidrag eller villkorslån för projektet, baserat på data från Cottis-1.

I en kommentar till BioStock säger Martin Waleij:

“Initiala data från Cottis-1 ser mycket lovande ut, med reservationen att det är en safety- och feasibility-studie. Resultaten kommer nu att utvärderas närmare under de kommande månaderna vilket kan leda till mer intressanta slutsatser eftersom patienterna i regel har klart bättre neurologisk funktion efter tre månader jämfört med direkt efter utskrivning från sjukhus. Kan vi replikera och bekräfta tecken på ökad överlevnad med god neurologisk funktion i Cottis-2 kan det få en enorm hälsoekonomisk betydelse för morgondagens trombektomivård. Därmed öppnas potentialen för att reducera den totala kostnadsbördan för stroke i Europa med 11 miljarder Euro per år. Cottis-1 har lett till ett enormt Intresse för Cottis-2 i Tyskland vilket ökar möjligheterna att vid behov öka antalet inkluderade patienter till exempelvis 600 patienter, för att säkerställa att studien når statistisk signifikans.”

“Våra beräkningar i samband med att vi lämnade in ansökan om beviljande var att vi behöver 400 patienter för att visa en 14 % skillnad (mRS 0–2) men om man ”sänker” det till 9 % (vilket ändå är kliniskt relevant) får man såklart öka antalet patienter. Självfallet skulle det redan vid en fördubbling av överlevnad med mRS 0 – 2 räcka med väsentligt färre patienter än 400.”

Se Martin Waleij presentera bolaget vid BioStock Life Science Spring Summit nedan.