Stort intresse för Toleranzias MG-koncept
Det kokar alltmer i forskningsfältet för myastenia gravis. Det stora medicinska behovet inom sjukdomen uppmärksammas nu under MG Awareness Month och diskuterades även nyligen vid den 14:e upplagan av Myasthenia Gravis Foundation of America International Conference. Ett bolag som uppmärksammas för sitt arbete för att förbättra situationen för MG-patienter är svenska Toleranzia som utvecklar nästa generations behandling.
Myastenia gravis (MG) är en autoimmun sjukdom som uppstår när immunsystemet angriper och förstör receptorer i musklerna som kontrollerar deras sammandragning och leder till en allvarlig försämring av muskelfunktionen. Sjukdomen är ovanlig och förekommer hos sammanlagt cirka 200 000 personer i EU och USA.
Trots stora forskningslandvinningar de senaste åren är det medicinska behovet inom MG fortfarande stort och det ligger en stor förväntan i branchen på de projekt som ligger i utvecklingspiplinen. Ett projekt är Göteborgsbolaget Toleranzias läkemedelskandidat TOL2, som utvecklas som en långtidsverkande och potentiellt botande behandling av MG.
Det medicinska behovet uppmärksammas
Det stora medicinska behovet uppmärksammas särskilt under MG Awareness Month nu i juni, en årlig satsning som syftar till att öka medvetenheten kring sjukdomen och samla in pengar till forskning inom ämnet. Initiativet drivs av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA), en patientorganisation som verkar för att sprida kunskap kring sjukdomen och samla den vetenskapliga expertisen inom området. I samband med MG Awareness Month anordnades även MGFA International Conference, en konferens som hålls var femte år för att diskutera de senaste rönen inom området.
”Det här mötet är det absolut mest centrala vetenskapliga forumet inom myastena gravis”, säger Vidar Wendel-Hansen, som är medicinsk chef på Toleranzia. ”Det är en ganska liten vetenskaplig gruppering som är aktiv inom denna begränsade indikation, där alla känner alla och delar erfarenheter med varandra. Att det är en patientorganisation om anordnar konferensen gör också att det hela tiden finns en stark koppling till patientbehov och patientnytta.”
Stort fokus på nya behandlingar
Årets konferensupplaga var den 14:e i ordningen och fokuserade på de senaste årens forskningsgenombrott – som inneburit en ökad kunskap om sjukdomen och nya behandlingskoncept. Ett önskemål är att komma bort ifrån de immunhämmande behandlingar som traditionellt använts, då framför allt olika former av kortisonbehandling.
”Dessa är förknippade med en lång rad potentiellt allvarliga biverkningar, framförallt vid långvarigt användande, vilket ju är fallet vid behandling av kroniska autoimmuna sjukdomar såsom MG”, säger Vidar Wendel-Hansen. ”Allt man kan göra för att komma bort ifrån dem är positivt.”
De senaste åren har två nya behandlingar lanserats – eculizumab och efgartigimod. Eculizumab är en antikroppsbehandling som utformats för att hämma ett protein i det så kallade komplementsystemet som är överaktivt vid myastenia gravis, medan efgartigimod ger en generell sänkning av antikroppar.
Fortfarande stort behov av ytterligare landvinningar
Visserligen har dessa nya behandlingar inneburit ett stort steg framåt, men de verkar fortfarande bara symptomlindrande och behandlar inte den underliggande sjukdomen. De är dessutom inte specifika för MG, utan är riktade mot generella immunfunktioner – även om de inte slår lika brett som kortison. Det återstår fortfarande att se hur de nya läkemedlen kan användas i klinik och hur de fungerar på lång sikt. Det ska också nämnas att de är extremt dyra, vilket gör att det bara är en liten del av patienterna som kan få tillgång till dem.
Det öppnar för Toleranzia, som istället siktar in sig på den underliggande orsaken till MG. Bolagets mål är att ta fram en behandling som är långtidsverkande, eller rent av botande, och som inte har några biverkningar. Konceptet baseras på så kallade tolerogener som återställer immunförsvarets tolerans mot kroppens egna proteiner, något som satts ur spel vid autoimmuna sjukdomstillstånd. Bolagets längst gångna projekt TOL2 riktar sig specifikt mot bara den begränsade del av immunsystemet som orsakar MG, utan att påverka övriga delar av vårt livsviktiga immunförsvar. Läs mer om bolaget och dess utveckling här.
”Vår kandidat skulle kunna innebära ett stort steg i utvecklingen i och med att den är specifikt inriktad på MG, är potentiellt botande och har en bra biverkningsprofil”, säger Vidar Wendel-Hansen. ”Under MGFA International Conference presenterade vår akademiska samarbetspartner Kostas Lazaridis vid Pasteur-institutet i Aten gemensamma forskningsdata från utvecklingen av TOL2 och det visades ett stort intresse för de lovande resultaten med TOL2 och av behandlingskonceptet med en antigen-specifik tolerogen immunterapi som sådant. Alla förstår vilken unik behandling vi sitter på om vi kan visa de mycket goda prekliniska resultaten i MG-modellen i det kliniska programmet på MG-patienter.”
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
