4873 English

Att intresset för mitokondriella sjukdomar växer inom läkemedelsindustrin kan flertalet stora affärer de senaste åren vittna om. I förra veckan kom ytterligare ett tecken på detta då Reneo Pharmaceuticals meddelade att ett konsortium lett av Novo Ventures och Abingworth går in i bolaget med en investering på 95 MUSD. Från svensk sida är Lundabolaget Abliva aktiva inom området mitokondriella sjukdomar och förbereder just nu en fas II/III studie under andra halvåret 2021 med sin huvudkandidat KL1333.

Mitokondriella sjukdomar är en grupp av sällsynta sjukdomar som drabbar energiomsättningen i cellerna. Detta kan i sin tur leda till en rad svåra och komplexa symtom såsom svårigheter att röra sig och andas, och i många fall till en förkortad livslängd. Sjukdomarna drabbar ungefär 1 av 5000 människor och precis som med de flesta sällsynta sjukdomar är kunskapen kring dem begränsad samtidigt som effektiva behandlingar saknas.

Den amerikanska läkemedelsutvecklaren Reneo Pharmaceuticals utvecklar sin kandidat REN001 för behandling av flera mitokondriella och metabola sjukdomstillstånd, däribland primära mitokondriella myopatier (PMM). I början av nästa år planerar bolaget att starta en global fas II-studie av REN001 för behandling av myopati vid mitokondriella sjukdomar.

Genetisk störning som ger svåra symptom

Primär mitokondriell sjukdom orsakas av en medfödd genetisk störning i mitokondriernas funktion. Denna genetiska störning kan leda till flera olika symtom och vilka symtom patienten uppvisar beror på i vilket organ de genetiska defekterna finns. Ett av de vanligaste symtom som rapporteras av patienter är uttalad utmattning (fatigue), ett tillstånd som har en mycket negativ inverkan på patientens livskvalitet. Andra vanligt förekommande symtom är muskelsvaghet och mitokondriell diabetes. Sjukdomarna debuterar ofta tidigt i livet, medför ofta stort lidande och leder i många fall till en för tidig död.

Av en miljon uppskattas ungefär 125 personer bära på en primär mitokondriell sjukdom, vilket i Europa och USA innebär att cirka cirka 135 000 personer är drabbade.

Bortsett från en behandling för ögonsjukdomen LHON finns det idag inga behandlingar för primära mitokondriella sjukdomar och Reneo är ett av de bolag som jobbar hårt för att ta fram en sådan. Ett annat är Lundabolaget Abliva som med sin huvudkandidat KL1333 hoppas kunna ge patienter som drabbats av mitokondriell sjukdom förutsättningar för ett bättre liv.

Högt intresse bekräftat av stora affärer

Intresset för den här typen av sällsynta sjukdomar är högt, från såväl myndighetshåll som större läkemedelsbolag. Både Reneo och Abliva har fått särläkemedelsklassificering för sina kandidater och värt att notera är även de affärer som skett inom området de senaste åren.

Senast ut är just nämnda Reneo som förra veckan meddelade att bolaget fått in 95 MUSD i en finansieringsrunda, lett av life science-investerarna Novo Ventures och Abingworth. En annan stor transaktion genomfördes 2017 när Cambridgebaserade Mitobridge förvärvades av den japanska läkemedelsjätten Astellas för 450 MUSD.

Ytterligare ett exempel är Zogenix förvärv av Modis Therapeutics från 2019. Modis utvecklar kandidaten MT1621 för behandling av den ärftliga mitokondriella sjukdomen thymidine kinase 2 deficiency (TK2d).  Köpeskillingen uppgick till 250 MUSD, i en affär som dessutom innehöll milstolpebetalningar om 150 MUSD och royaltiespå framtida försäljning. Samma år köpte PTC Therapeutics läkemedelskandidaten EPI-743 från Bioelectron Technology för 210 MUSD.

Olika tekniska infallsvinklar

Reneo och ovannämnda Mitobridge utvecklar en så kallad PPARδ-modulator, som är inblandad i att öka muskelns uthållighet och som även ökar mitokondriernas utnyttjande av fettsyror. Till skillnad från dessa kandidater riktar sig Ablivas KL1333 in sig på modulering av NAD+, ett koenzym som spelar en central roll i cellernas metabolism och energiproduktion.

Hög tilltro till Ablivas projekt

Marknaden har visat tilltro till Ablivas projekt och i somras kunde bolaget stärka kassan med 54 Mkr i en nyemission och under 2020 fick man in ytterligare 20 Mkr i en emission riktad mot investmentbolaget Hadean Ventures. Efter rekommendation från det amerikanska läkemedelsverket FDA genomför bolaget just nu flertalet förberedande studier inför den sammanslagna fas II/III-studie med huvudkandidaten KL1333, som väntas starta under det andra halvåret 2021.

Erik Kinnman, vd, Abliva.

»Nyheten om att en av våra konkurrenter inom primär mitokondriell sjukdom med projekt i motsvarade utvecklingsskede uppfattas attraktivt av mycket kvalificerade investerare förstärker bilden av ett ökande intresse hos internationella investerare. Intresset inom industrin och i kapitalmarknaden för dessa särläkemedelssjukdomar ökar möjligheterna att ta fram behandlingsmöjligheter där inga läkemedel ännu finns att erbjuda.« – Erik Kinnman, vd Abliva

 

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från. 

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev