Ultimovacs erhåller särläkemedelsstatus från EMA
Ultimovacs har erhållit särläkemedelsstatus från europeiska läkemedelsmyndigheten för bolagets universella cancervaccin, UV1, för behandling av mesoteliom – en sällsynt och aggressiv cancerform med få behandlingsalternativ. Beslutet baserades på resultaten från den kliniska fas II-studien NIPU och medför regulatoriska och kommersiella fördelar för utvecklingen av immunterapin. BioStock kontaktade vd Carlos de Sousa för en kommentar.
Bioteknikbolaget Ultimovacs utvecklar nya immunterapeutiska cancervaccin. Huvudkandidaten UV1 är ett universellt cancervaccin som syftar till att stärka patientens immunsystem för att sakta ner cancerns tillväxt. UV1 utvärderas för närvarande i flera olika cancerindikationer; malignt melanom, malignt pleuramesoteliom, äggstockscancer, huvud- och halscancer samt icke-småcellig lungcancer.
Särläkemedelsstatus i både USA och EU
Både den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har etablerat Orphan Drug Designation (ODD) – ett program för att underlätta utvecklingen av läkemedel för behandling av sällsynta och livshotande tillstånd. I EU definieras en sjukdom som sällsynt om den påverkar färre än 5 av 10 000 personer.
Särläkemedelsstatus ger bolagen särskilda fördelar och incitament, inklusive tio års marknadsexklusivitet vid godkännande, hjälp med kliniska protokoll, tillgång till en centraliserad process för marknadsgodkännande och reducerade regulatoriska avgifter.
Ultimovacs kandidat UV1 har tidigare beviljats särläkemedelsstatus från FDA för behandling av patienter med mesoteliom och malignt melanom i stadie IIB-IV. Den 19 februari meddelade Ultimovacs att även EMA har lämnat ett positivt utlåtande om bolagets särläkemedelsansökan för UV1 i mesoteliom. Vd Carlos de Sousa kommenterade det positiva beskedet i ett pressmeddelande:
»The EMA’s Orphan Drug Designation for UV1 in mesothelioma is an important step forward in the development of our cancer vaccine in this indication. It allows for important regulatory and commercial benefits and provides us with the potential to rapidly advance UV1 for a patient population with poor prognosis and a high unmet medical need.«
NIPU-studien visade förbättrad total överlevnad vid mesoteliom
Särläkemedelsstatusen kommer att underlätta den fortsatta utvecklingen av UV1 vid mesoteliom, en sällsynt och aggressiv typ av cancer som uppstår i det tunna vävnadslagret som omger lungorna och insidan av bröstkorgen. Patienter med denna cancerform har en hög dödlighet och få behandlingsalternativ.
Ansökan beviljades baserat på resultaten från den randomiserade kliniska fas II-studien NIPU, som utvärderar UV1 som tillägg till Bristol Myers Squibbs checkpointhämmare nivolumab och ipilimumab i patienter med malignt pleuramesoteliom. NIPU-studien visade att kombinationsbehandlingen ger en statistiskt signifikant och kliniskt betydelsefull förbättring av den totala överlevnaden jämfört med bara ipilimumab och nivolumab.
Ultimovacs har nyligen även erhållit Fast Track-status från FDA för UV1 för behandling av patienter med icke-resektabelt malignt pleuramesoteliom. Detta kommer ytterligare underlätta utvecklingen inom indikationen genom mer regelbunden kommunikation med FDA.
Vd kommenterar
BioStock kontaktade vd Carlos de Sousa för att få veta mer om betydelsen av särläkemedelsstatus för UV1 i mesoteliom.
Congratulations on receiving ODD for UV1 in mesothelioma from the EMA! Can you share your initial reaction to this designation and its significance for Ultimovacs?
– We are very excited about this news as this is the first designation we have received from the EMA. It is a great validation of the potential UV1 holds for this hard-to-treat cancer and shows that the EMA recognises the importance of finding new therapeutic options for mesothelioma. The designation is an important tool to support the drug development for rare disease indications with a high unmet medical need. It enables us to stay in a close dialogue with the EMA on the next steps for the programme.
ODD offers several regulatory and commercial benefits, such as market exclusivity and reduced regulatory fees. How does Ultimovacs plan to leverage the ODD to advance the development of UV1 in mesothelioma?
– With the ODD, we have the opportunity to more frequently interact with the regulatory agency and therefore closely align on a potential clinical trial design and the requirements for a future market approval. We are currently waiting for the lead investigators from the Oslo University-initiated programme to present more detailed and mature data, so we can assess how we are best moving this programme forward.
Looking ahead, what milestones can we expect from Ultimovacs regarding the development in mesothelioma and other cancer indications?
– This March, we are expecting an important formative milestone for Ultimovacs with the topline data readout from our own INITIUM trial. This randomised phase II study evaluates UV1 vaccination in combination with ipilimumab and nivolumab for unresectable or metastatic malignant melanoma. We are very much looking forward to these results and presenting them to the scientific community and our shareholders. The data could be the first to demonstrate benefit of an off-the-shelf cancer vaccine over standard of care in a randomized trial in advanced melanoma, which represent a major step forward for Ultimovacs and the field of cancer treatment.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
