Aprea erhåller FDA Fast Track
Karolinska Development meddelade igår att deras portföljbolag Aprea Therapeutics erhållit Fast Track-status i USA för läkemedelskandidaten eprenetapopt vid behandling av TP53-muterat akut myeloisk leukemi. Tidigare har FDA beviljat särläkemedelsstatus, Breakthrough Therapy Designation samt Fast Track-status för behandling med kandidaten i myelodysplastiskt syndrom.
I det Solnabaserade investmentbolaget Karolinska Developments (KD) portfölj ingår Aprea Therapeutics, noterat på Nasdaq i USA sedan hösten 2019. Nu har Aprea alltså tilldelats så kallade Fast Track status för sin läkemedelskandidat eprenetapopt för behandling av akut myeloisk leukemi (AML) av det amerikanska läkemedelsverket FDA.
Fast Track-status
Fast Track status innebär en rad fördelar för en läkemedelskandidats utveckling, bl.a. är bolaget berättigade till tätare kontakter med FDA och även en snabbare handläggning vid registeransökan. Statusen är avsedd att underlätta den regulatoriska granskningen av en kandidat inom allvarliga sjukdomstillstånd där det medicinska behovet anses vara stort.
Eprenetapopt mot ovanliga cancerformer
Eprenetapopt, tidigare känd som APR-246, inriktar sig på tumörsupressorproteinet p53. I ungefär hälften av alla mänskliga tumörer påträffas mutationer i p53-genen, vilket ofta är förknippat med läkemedelsresistens och dålig generell överlevnad. Apreas läkemedelskandidat har visat sig kunna återaktivera p53-proteinet, vilket leder till celldöd i många cancertumörer.
Genomgår fas III
Läkemedelskandidaten genomgår för närvarande en registreringsgrundande fas III-studie i patienter med TP53-mutant MDS i kombination med azacitidin, ett läkemedel som används vid behandling av benmärgscancer och blodsjukdomar. Resultaten från denna studie väntas under Q4 2020.
Tidigare har positiva fas I/II-data presenterats vid behandling av p53-muterad MDS och AML, vilket ledde till att FDA tilldelade Aprea Breakthrough Therapy Designation för behandling av MDS tidigare i år. Läs mer om detta i BioStocks artikel från den 31 januari här.
MDS är en stamcellssjukdom som drabbar utvecklingen av blodkroppar och cirka 30-40 procent av MDS-patienter utvecklar även AML.
Nästa generation under utveckling
Apreas läkemedelskandidat APR-548 är nästa generations p53-reaktiverare med oral administration. Bolaget planerar en klinisk fas I-studie och i oktober i år accepterade FDA Apreas Investigational New Drug (IND)-ansökan avseende APR-548 för behandling av TP53-mutant MDS.
KD äger Aprea via KDev Investments
Aprea-aktien har under året rört sig i ett stort spann och handlas för närvarande i cirka 25 USD, vilket innebär ett börsvärde om drygt 500 miljoner USD. KD har under året sålt sitt direkta innehav i Aprea, inklusive ägandet i KCIF Co-investment Fund, som man äger tillsammans med Europeiska Investeringsfonden. Under tredje kvartalet avyttrade man den resterande enprocentiga posten, en försäljning som inbringade cirka 39 Mkr.
KD äger dock indirekt fortfarande en betydande andel i Aprea, cirka 9,5 procent, via KDev Investments, som man äger tillsammans med brittiska Rosetta Capital. Det återstår att se vilken effekt denna och kommande fas III-nyheter kommer att ha på Apreas aktiekurs och därmed KDs substansvärde.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
