Aprea har erhållit Breakthrough Therapy Designation av FDA
Karolinska Developments portföljbolag Aprea Therapeutics har erhållit Breakthrough Therapy Designation av FDA för läkemedelskandidaten APR-246 i en ovanlig cancerindikation. Genombrottsbeteckningen ges till kandidater som visar en betydande potential att förbättra behandlingsutfallet jämfört med tillgängliga terapier på marknaden.
Breakthrough Therapy Designation avser att skynda på utvecklingen av nya behandlingar av allvarliga och livshotande sjukdomstillstånd. Ett krav från FDA är att det skall finnas kliniska data som visar på att behandlingen innebär en avgörande förbättring jämfört med befintliga alternativ.
Nu har alltså FDA tilldelat Aprea Therapeutics kandidat APR-246 denna status för behandling tillsammans med cancerläkemedlet azacitidin i myelodysplastiskt syndrom (MDS) med TP53 mutation.
Uppgraderad status
APR-246 har redan erhållit snabbspårsstatus (fast track designation) och särläkemedelsstatus (orphan drug designation) av FDA i USA och särläkemedelsstatus av EMA i Europa för MDS, akut myeloisk leukemi (AML) och ovariecancer.
Genom den nu tilldelade statusen kommer Aprea att få tillgång till tätare kontakt, mer vägledning och stöd på seniornivå inom FDA, vilket kommer att underlätta APR-246s väg till ett slutligt marknadsgodkännande.
»Detta är en glädjande framgång för Aprea Therapeutics och vi ser fram emot att följa den fortsatta utvecklingen av bolagets potentiellt revolutionerande cancerbehandling.« – Viktor Drvota, vd Karolinska Development, i pressmeddelande.
Fas III-studie pågår
I december 2019 presenterade Aprea resultat från sina fas Ib/II-studier i Frankrike och USA med tillfredsställande utfall, vilket fick aktiekursen att stiga kraftigt.
En registreringsgrundande fas III-studie med APR246 och azacitidin pågår mot TP53-muterat MDS och resultaten från denna studie väntas under 2020.
Marknadens förväntningar har fått aktien att stiga
Karolinska Developments direkta och indirekta (genom KDev Investments) ägarandel i Aprea uppgår totalt till cirka 12 procent och investmentbolaget var med och noterade bolaget på Nasdaq i USA i höstas. Introduktionspriset sattes till 15 USD per aktie och sedan dess har kursen stigit väsentligt och bidragit signifikant till KDs substansvärde.
Efter att fas Ib/II-resultaten presenterades, steg aktien kraftigt och handlades runt 50 USD vid årsskiftet. Även om aktien sedan dess har sjunkit en del, steg den efter gårdagens FDA-besked med närmare 4 procent jämfört med dagen innan och stängde i torsdags på 37,23 USD.
Marknadens initiala reaktion på beskedet väcker förhoppningar. Värderingen har lyfts vid varje steg som bolaget har tagit under den senaste tiden och gårdagens besked ökar sannolikheten för att projektet skall bli framgångsrikt i slutändan.
Innehållet i Biostocks nyheter och analyser är oberoende men Biostocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
