CombiGene fokuserar på ytterligare inlicensiering
Nyligen godkände FDA bluebird bios nya potentiellt botande genterapibehandling mot blodsjukdomen beta-thalassemi, en behandling som kan komma att kosta nära 3 miljoner USD per dos. För det svenska genterapibolaget CombiGene, vars CG01 utvecklas i samarbete med Spark Therapeutics, är bluebirds godkännande en barometer på intresset för genterapifältet i stort.
Till skillnad från konventionella läkemedelsbehandlingar av kroniska sjukdomar, kan genterapier bota en sjukdom med endast ett eller ett fåtal behandlingstillfällen.
Som BioStock kunde rapportera i juni så rekommenderade en extern expertkommitté enhälligt den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA att godkänna två av bluebird bios genterapibehandlingar.
Nära 3 MUSD per behandlad patient
Den första av de två rekommendationerna till FDA avsåg elivaldogene autotemcel (eli-cel) för behandling av det dödliga men sällsynta tillståndet cerebral adrenoleukodystrofi.
Det andra utlåtandet gällde kandidaten betibeglogene autotemcel (Zynteglo) som en potentiell behandling av blodsjukdomen beta-thalassemi. Den 17 augusti meddelade FDA att man godkänner Zynteglo, vilket innebär att det blir den första godkända genterapin för denna sjukdom. Bluebird har kommunicerat att man kommer ta rejält betalt för sin behandling, 2,8 MUSD per patient och behandling. Behandlingen är därmed en av de dyraste någonsin (den dyraste är cellterapin Libmeldy som kostar 3,8 MUSD per behandling).
Prislappen skall dock ställas mot behandlingsalternativet, vilket utgörs av livslånga transfusioner, vars kostnader kan uppgå till mer än det dubbla, eller en stamcellstransplantation, med den inneboende problematiken att hitta rätt donator.
CombiGenes genterapier
Bluebird bios godkännande har nu bidragit till att göra genterapiområdet ännu mer känt och accepterat som ett alternativ till konventionell läkemedelsterapi, något som är goda nyheter för hela sektorn. Det är således även något som kan gagna det svenska genterapibolaget CombiGene. Bolaget utvecklar kandidaten CG01 för att behandla patienter som lider av läkemedelsresistent fokal epilepsi, den vanligaste formen av epilepsi hos vuxna. Läs BioStocks intervju med vd Jan Nilsson där han kommenterar bluebird bios framgångar, här.
Bluebird bio är inte det enda bolaget inom sektorn som har tagit viktiga steg framåt. Nyligen beviljades PTC Therapeutics marknadsföringstillstånd av Europeiska kommissionen för genterapin Upstaza för behandling av en ovanlig genetisk sjukdom. CombiGenes CG01 avses, i likhet med Upstaza, administeras direkt in i hjärnan hos patienterna. Vd Jan Nilsson har även kommenterat dessa framsteg – läs mer här.
Förra året slöt CombiGene avtal värt upp till 328,5 MUSD med amerikanska Spark Therapeutics för utvecklingen av CG01. CG01-projektet befinner sig nu i slutfasen av den prekliniska utvecklingen, med förhoppningen att därefter kunna inleda den första studien i människa under ledning av Spark.
CombiGenes rapport för andra kvartalet
Den 25 augusti släppte CombiGene sin rapport för andra kvartalet 2022. CombiGenes likviditet vid periodens utgång var 126 Mkr, vilket utgör en god grund för att driva CGT2-projektet vidare och att intensifiera ansträngningarna att hitta ett nytt genterapiprojekt för inlicensiering. Samtliga kostnader för CG01-projektet, externa såväl som CombiGene-interna, tas av Spark sedan de licensierade projektet i oktober 2021.
Fler strategiska samarbeten
I rapporten kommenterar bolaget utvecklingen av sin andra genterapitillgång CGT2, för behandling av partiell lipodystrofi. Efter att under 2021 erhållet projektbidrag från EU:s internationella finansieringsprogram Eurostars om 882 500 EUR, har CombiGene kunnat inleda ett samarbete med University Medical Center Hamburg-Eppendorf, som utmärker sig genom sin expertis inom lipidforskning. Man har även stärkt sitt samarbete med den tyska CROn Accelero, som arbetar med att utveckla analysmetoder för att mäta effekten av CGT2-terapin. Man har även ett samarbetsavtal med dels Stockholms universitet, dels med professor Ormond MacDougald vid University of Michigan Medical School. Det senare avtalet omfattar flera prekliniska studier där CombiGenes mest lovande genterapikandidat inom lipodystrofiprojektet CGT2 kommer att prövas och utvärderas.
Ett ökat intresse för samarbeten med CombiGene
CombiGenes vd Jan Nilsson påpekar i Q2-rapporten att man, sedan avtalet med Spark undertecknades, har sett ett växande intresse från akademi och industri att samarbeta med CombiGene. Bland annat GeneNova-projektet där bolaget blev inbjudna att samarbeta med Kungliga Tekniska Högskolan (KTH) och ett antal ledande svenska bolag för att utveckla nästa generations tillverkningsteknologi av AAV-vektorer (adenoassocierade virus). GeneNova leds av KTH och stöds av Sveriges innovationsmyndighet Vinnova, och industripartners med en total budget om drygt 110 Mkr fram till 2026. Deltagare i detta samarbete är utöver CombiGene, Alfa Laval, AstraZeneca, Biotage, Karolinska Institutet, KTH, Uppsala universitet, Vironova och Ziccum.
Vill utöka sin pipeline ytterligare
Ett viktigt nästa steg för CombiGene, utöver att avancera sina pågående projekt, är att inlicensiera ett tredje genterapiprojekt, vilket skulle minska den totala utvecklingsrisken i bolaget.
CGT2 utvecklas baserat på samma typ av vektor som CG01, och om man inlicensierar ytterligare en tillgång är målet i första hand att denna skall kunna anpassas till samma vektordesign (utformningen av läkemedelskandidater).
CombiGene har med Spark visat att man kan förhandla fram avtal som har ett potentiellt stort kommersiellt värde. Bluebird bios och PTC Therapeutics regulatoriska framgångar visar att genterapifältet inte enbart är ett innovativt komplement till konventionell läkemedelsbehandling, utan också att intresset för denna terapiform är glödhett.
Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.
