En extern expertkommitté har enhälligt rekommenderat den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA att godkänna två av läkemedelsbolaget Bluebirds genterapibehandlingar. Därmed ser utsikterna för Bluebird att lansera behandlingarna senare i år som sannolik. BioStock kontaktade Jan Nilsson, vd för CombiGene, Sveriges enda börsnoterade genterapibolag, för att få hans syn på expertkommitténs utlåtande.

Bluebird Bio utvecklar genterapibehandlingar för allvarliga genetiska sjukdomar som för närvarande har begränsade eller inga behandlingsalternativ, med fokus på beta-thalassemi, cerebral adrenoleukodystrofi samt sicklecellsanemi.

Bluebird, med bas i Massachusetts, världens mest koncentrerade life science-kluster med över 430 läkemedels- och biotechbolag, har haft ett ekonomiskt tufft år bakom sig som bl.a. lett till personalnedskärningar. Ett regulatoriskt godkännande från FDA skulle i detta läge därför betyda mycket för bolaget, för att inte tala om två godkännanden, vilket det nu ser ut att peka mot.

Två positiva rekommendationer för Bluebird

Den externa expertkommittén Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee, har nu i två separataomröstningar under samma vecka, enhälligt rekommenderat FDA att godkänna två av Bluebirds genterapibehandlingar. Det gäller elivaldogene autotemcel (eli-cel) för behandling av det dödliga men sällsynta tillståndet cerebral adrenoleukodystrofi.

Det andra utlåtandet gällde kandidaten betibeglogene autotemcel (beti-cel) som en potentiell behandling av blodsjukdomen beta-thalassemi, där kommittén alltså också var enhälligt positiva. Sammantaget lovordades kandidaterna såsom enastående och med en enorm behandlingspotential samt att fördelarna definitivt överväger riskerna.

Om båda kandidaterna slutligen erhåller godkännande av FDA, väntar s.k. priority reviews – regulatoriska granskningar som är värda totalt 200 MUSD för Bluebird.

Beskeden kunde inte komma lägligare för Bluebird som i årsrapporten för 2021 varnade för en ansträngd kassaposition och en substantiell oro över möjligheterna att hålla verksamheten igång efter utgången av 2022 utan kapitaltillskott.

Utöver en kostnadsöversyn, utvärderar bolaget olika finansieringsalternativ, där försäljning av priority review-vouchers är ett av alternativen.

CombiGenes genterapibehandlingar

Genterapiområdet har genomgått stora förändringar de senaste åren, men sett till antalet godkända behandlingar är de fortfarande relativt sett få. Om FDA godkänner Bluebirds två kandidater skulle det bli den tredje respektive fjärde behandlingen riktat mot ärftliga sjukdomar.

Till skillnad från traditionella läkemedelsbehandlingar av kroniska sjukdomar som ofta kräver livslång behandling, kan genterapier bota en sjukdom med endast ett eller ett fåtal behandlingstillfällen. Behandlingen innebär att defekta eller saknade gener ersätts, eller som i Lundabolaget CombiGenes fall, där uttrycket av redan fungerande celler förstärks.

Förra året slöt CombiGene avtal med amerikanska Spark Therapeutics gällande CG01, CombiGenes genterapi som utvecklas för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi, den vanligaste formen av epilepsi hos vuxna. Avtalet är värt upp till 328,5 miljoner USD.

CombiGenes vd kommenterar expertkommitténs beslut

BioStock kontaktade Jan Nilsson, vd för CombiGene – som precis har besökt partnern Spark i Philadelphia och därefter deltog på den stora kongressen BIO International Convention i San Diego – för en kommentar om de goda nyheterna från Bluebird.

Jan, till att börja med, vilka likheter ser du mellan Bluebirds och CombiGenes genterapibehandlingar?

– Låt mig börja med att gratulera Bluebird till denna fantastiska framgång. Den uppenbara likheten mellan Bluebird och CombiGene är att vi båda arbetar med vektorbaserad genterapi för att behandla svåra sjukdomar och sjukdomstillstånd som idag saknar verksamma behandlingar. Rent tekniskt har vi valt lite olika vägar, men båda bolagen har genom sina projekt flyttat fram genterapins positioner. De sjukdomar, som Bluebird avser att behandla med de två kandidater som förhoppningsvis kommer att godkännas av FDA, är allvarliga men sällsynta. CombiGenes epilepsiprojekt CG01, som sedan 2021 är utlicensierat till Spark Therapeutics, vänder sig däremot till en mycket betydande patientpopulation. Då CG01 riktas mot den cirka tredjdel av patienterna som inte blir tillräckligt hjälpta av befintliga läkemedel eller som drabbas av allvarliga biverkningar, har vi ett potentiellt bra utgångsläge vid en eventuell marknadsintroduktion.

FDA behöver inte följa expertpanelernas rekommendationer men gör det ofta. Vad skulle ett godkännande innebära för genterapisektorn i sin helhet?

– Antalet godkända genterapier är fortfarande begränsat och alla framsteg som görs har en mycket positiv påverkan på genterapibranschen som helhet. Bluebirds framgång stärker tilltron till genterapi ytterligare och sporrar kollegorna i branschen samtidigt som den tydliggör den fantastiska medicinska och kommersiella potential som genterapin besitter. Att utveckla nya genterapier kräver stor uthållighet och ett långsiktigt perspektiv. Bluebirds framgångar ger oss alla i branschen ytterligare energi att bedriva vår forskning och utveckling, precis som CombiGenes framgångsrika avtal med Spark tjänar som inspiration för andra bolag i branschen.

Du har precis återkommit från världens största partneringmöte, Bio 2022 i San Diego, USA. Kan du berätta om vad ditt deltagande har fört med sig?

– Jag kan sammanfatta det med ett ord: kontakter. Utan att gå in på konkreta detaljer kan jag säga att jag mött ett antal mycket intressanta företag och fått tillfälle att både presentera CombiGenes verksamhet och att ta del av andra bolags utvecklingsprojekt. Den här typen av nätverkande är alltid mycket långsiktig till sin karaktär och det är viktigt att bygga upp inte bara intresse utan också förtroende. Utlicensieringsavtalet med Spark som vi slöt 2021 var resultatet av en lång dialog som intensifierades efterhand. Just nu söker vi inte någon partner till vårt lipodystrofiprojekt CGT2, men på sikt kan det bli aktuellt och det är därför viktigt att redan nu etablera goda relationer med potentiella partners. Vad gäller CombiGenes affärsutveckling är vårt fokus för närvarande att hitta nya projekt att inlicensiera för värdeskapande preklinisk utveckling. Även sett ur detta perspektiv är dagarna i San Diego mycket värdefulla.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev