Cereno Scientific har erhållit särläkemedelsstatus i EU för CS1 vid pulmonell arteriell hypertension (PAH), en sällsynt hjärt-kärlsjukdom. Beslutet kommer medan bolaget inväntar topline-data från en fas II-studie som utvärderar CS1 vid PAH. BioStock pratade med Cerenos vd Sten R. Sörensen för att få hans syn på vad som gör detta till en viktig milstolpe för bolaget.

Cereno Scientific är ett bioteknikbolag i klinisk fas som utvecklar behandlingar för hjärt-kärlsjukdomar. Det slutliga målet är att förbättra livskvaliteten och förlänga livet för människor som lider av sällsynta och vanliga hjärt-kärlsjukdomar, och det arbete som hittills gjorts tyder på att målet är inom räckhåll.

CS1 – använder potentialen hos epigenetisk modulering vid PAH

Bolaget använder sig av nya metoder för sin läkemedelsutveckling, med fokus på att erbjuda sjukdomsmodifierande behandlingar. Det ledande projektet, CS1, är en innovativ reformulering av det väletablerade antiepileptiska läkemedlet valproinsyra och fungerar som en histondeacetylas-hämmare (HDACi) – en epigenetisk modulator – med potential att omstrukturera blodkärlen (omvänd remodellering), förbättra fibros, inflammation och trombos, och i slutändan sänka det pulmonella artärtrycket. Dessa egenskaper gör att CS1 skiljer sig från konventionella PAH-behandlingar, som inte adresserar sjukdomens grundorsak.

Läs mer om hur Cereno driver ett paradigmskifte inom detta område tack vare detta nya terapeutiska tillvägagångssätt här.

Tack vare CS1:s potential att påverka flera patogena mekanismer vid PAH har Cereno valt att fokusera på denna sjukdom. PAH är en sällsynt och förödande hjärt-kärlsjukdom som orsakar en onormal ökning av blodtrycket i lungornas artärer, vilket främst beror på förändringar i blodkärlen som transporterar syrefattigt blod från hjärtat till lungorna. Detta medför att högra delen av hjärtat behöver arbeta extra hårt, vilket så småningom leder till hjärtsvikt och död inom bara några år. CS1 har potential att bli ett effektivt, säkert och sjukdomsmodifierande läkemedel, och syftet med utvecklingen av CS1 är att erbjuda förbättrad livskvalitet och förlängt liv för patienter med PAH.

Särläkemedelsstatus för CS1

Givet att PAH är så sällsynt, i kombination med det betydande medicinska behovet, gör att sjukdomen kvalificerar sig som en särläkemedelsindikation ur ett regulatoriskt perspektiv. Cereno beviljades särläkemedelsstatus (ODD) för CS1 av FDA år 2020, vilket gav bolaget flera regulatoriska fördelar som kan leda till en snabbare och enklare väg till marknadsgodkännande i USA.

Nu kan Cereno åtnjuta liknande fördelar i de 27 EU-länderna, då CS1 nyligen beviljades särläkemedelsstatus (OMPD) av Europeiska kommissionen efter en rekommendation från Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Den främsta fördelen med detta är en tioårig marknadsexklusivitet efter godkännande, liknande ODD, som erbjuder en sjuårig exklusivitet i USA. Denna regulatoriska milstolpe och efterföljande marknadsexklusivitet kompletterar patentskyddet för CS1 i EU och stärker affärscaset för CS1 i Europa.

Fas II-studie med CS1

Nyheten kommer samtidigt som Cereno fortsätter sin utvärdering av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och explorativa effektivitet hos CS1 i en fas II-studie vid PAH. Studien kommer också att ge insikter inför planeringen av framtida studier av CS1. Patientrekryteringen till fas II-studien avslutades i juli, baserat på en rekommendation från den kliniska styrkommittén, och topline-data förväntas under tredje kvartalet.
Den 30 januari 2024 godkändes CS1 av FDA för Expanded Access, eller “Compassionate Use”, vilket ger patienter som har slutfört studien möjlighet att fortsätta ta läkemedlet om det bedöms vara fördelaktigt av studieprövarna och patienterna. Nyligen doserades den första patienten inom Expanded Access-programmet (EAP), och Cereno ser fram emot att fler patienter ansluter sig för att dra nytta av fortsatt CS1-behandling.

Läs mer om hur EAP stärker fallet för CS1 här, och missa inte denna BioStock-intervju med Cerenos vd där han pratar ingående om fördelarna med EAP.

Pratstund med vd

BioStock kontaktade Cerenos vd Sten R. Sörensen för att höra mer om fördelarna med OMPD och hur denna status kommer att påverka CS1 fortsatta utveckling, samt de kommersiella möjligheterna detta öppnar för bolaget.

Sten, hur gynnar särläkemedelsstatus (OMPD) utvecklingsprocessen för CS1?

– OMPD erbjuder Cereno betydande fördelar, inklusive tio års marknadsexklusivitet för CS1 efter godkännande samt olika förmåner under utvecklingsprocessen, såsom avgiftsnedsättningar för ansökningar om marknadsgodkännande, vetenskapliga råd och protokollhjälp, snabbare utvärdering och assistans med regulatoriska procedurer. Dessa särläkemedelsincitament kommer sammantaget att underlätta vår strävan att i tid tillhandahålla CS1 till patienter med PAH i alla 27 EU-länder.

Hur kompletterar detta den särläkemedelsstatus (ODD) som redan beviljats av FDA?

– EU och USA är båda stora läkemedelsmarknader, både i antal patienter och totalt marknadsvärde. Vi är glada att CS1 nu har ett förstärkt skydd, genom marknadsexklusivitet vid godkännande, genom både ODD och OMPD i USA samt Europa. Marknadsexklusiviteten kompletterar våra patent i dessa marknader.

När det gäller marknadspotentialen inom PAH, vilka kommersiella möjligheter öppnar denna senaste regulatoriska milstolpe för Cereno?

– Tillsammans ger ODD och OMPD ett samordnat ramverk av incitament och regulatoriskt stöd, som kombinerat med det starka och växande patentskyddet för CS1 i dessa marknader, lägger en solid grund för marknadsintroduktion när CS1 väl har fått marknadsgodkännande. OMPD säkerställer också tillgång till ett centraliserat godkännande, med en ansökan för alla EU-länder, vilket ger en enklare väg till godkännande och möjligheten till tidigare avkastning på investeringar för bolaget samt våra aktieägare.

Nyligen meddelade ni att den första patienten doserades i Expanded Access-programmet, vad innebär detta?

– EAP ger värde både för patienter som lider av PAH och för Cereno. Under EAP får patienter som har slutfört fas II-studien möjlighet att, efter att ha bedömts lämpliga och gynnade av CS1-behandling av studieprövare, fortsätta CS1-behandling av PAH när inga jämförbara eller tillfredsställande alternativa behandlingsalternativ finns tillgängliga. EAP tillåter också Cereno att, under ett formellt FDA-godkänt protokoll, samla in säkerhets- och effektdata från långvarig exponering för CS1 hos patienter med PAH, som kan användas i regulatoriska diskussioner och planeringen av en fas IIb/III pivotal studie.

Vilka är de nästa stegen i fas II-studien av CS1 vid PAH som vi kan se fram emot?

– Vår nästa stora milstolpe är att släppa topline-resultaten från fas II-studien. Baserat på en rekommendation från Study Clinical Steering Committee beslutade vi att avsluta patientrekryteringen till studien CS1-003 senast den 1 juli. Den kliniska styrkommittén drog slutsatsen att det finns tillräckliga data för att utvärdera de nästa utvecklingsstegen. Topline-resultaten kommer att delas under tredje kvartalet.

Prenumerera på BioStocks nyhetsbrev